一项研究 ABBV-CLS-7262 在肌萎缩侧索硬化症患者中的安全性和药代动力学的 1 期研究
2025年7月30日 更新者：AbbVie
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估在肌萎缩侧索硬化症患者中多次服用 ABBV-CLS-7262 后进行积极治疗扩展后的安全性、耐受性和药代动力学
ABBV-CLS-7262 是一种正在研究用于治疗肌萎缩侧索硬化症的研究药物。 这是一项为期 48 周、分为两部分的研究。 第 1 部分将是一项为期 4 周的随机、双盲、安慰剂对照研究；第 2 部分将是为期 44 周的积极治疗延长期 (ATE)，在此期间所有受试者都将接受 ABBV-CLS-7262。
受试者将在研究过程中进行定期访问，并完成医学评估、血液测试、检查副作用和完成问卷调查。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2V1P9
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
- University of Alberta
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New Brunswick
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Fredericton、New Brunswick、加拿大、E38 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A585
- London Health Sciences Centre
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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California
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Irvine、California、美国、92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Francisco、California、美国、94109
- Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins ALS Clinical Trials Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Healey & AMG Center for ALS Research
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 必须有一个确定的、可靠的看护人
- 家族性肌萎缩侧索硬化或散发性肌萎缩侧索硬化的确诊
- 第一次肌萎缩侧索硬化症状出现在筛查前 ≤ 36 个月
- 能够吞咽固体
- 筛选时没有已知的活动性 COVID-19 感染
- 筛选时肺活量≥50% 预测值（性别、年龄、种族和身高）
- 受试者必须 a) 未接触过，或 b) 停用利鲁唑 (Rilutek)，或 c) 在基线访视前 30 天以上服用稳定剂量才能进入研究
- 受试者必须 a) 未接受过，或 b) 停用依达拉奉 (Radicava)，或 c) 在基线访视前已完成 2 个治疗周期。
排除标准：
- 筛选时有痴呆史/严重认知问题
- 如果基线访视前剂量不稳定 > 30 天，则使用利鲁唑 (Rilutek®)
- 具有临床意义的医学病症（肌萎缩性侧索硬化除外）或任何其他原因的病史，包括研究者认为会危及安全或干扰受试者参与研究的任何身体、心理或精神状况，或使受试者成为不适合接受研究药物的候选人，或者会使受试者因参与研究而处于危险之中。
- 研究者认为异常筛查实验室或影像学结果的历史表明任何重要的心脏、内分泌、血液、肝脏、免疫、感染、代谢、泌尿、肺、胃肠道、皮肤、精神病、肾脏、神经、和/或其他会妨碍 ABBV-CLS-7262 给药的重大疾病。
- 如果是女性，已知怀孕、哺乳、考虑怀孕或在研究期间或研究药物末次给药后 30 天内或>5 个半衰期（以较长者为准）捐献/储存卵子
- 如果是男性，计划在研究期间或最后一剂研究药物后 30 天内捐献精子或成为孩子的父亲。
- 已知在首次服用研究药物之前的 30 天或药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何研究性产品，或目前正在参加另一项临床研究。
- 参与本研究前的 ABBV-CLS-7262 使用史
- 最近（筛选前 6 个月内）吸毒或酗酒史
- 以前参加过干细胞临床研究
- 在研究期间当前或预期使用膈肌起搏
- 每天≥22 小时气管切开术或使用无创通气支持
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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口服
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有源比较器：Fosigotifator低剂量
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口服
其他名称：
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有源比较器：Fosigotifator培养基
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口服
其他名称：
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有源比较器：Fosigotifator高剂量
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口服
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性
大体时间：直到大约第 28 天的基线
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根据 CTCAE v4.03 评估的治疗相关不良事件患者人数
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直到大约第 28 天的基线
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药代动力学
大体时间：直到大约第 28 天的基线
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最大血浆浓度 [Cmax]
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直到大约第 28 天的基线
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药代动力学
大体时间：直到大约第 28 天的基线
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曲线下面积 [AUC]
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直到大约第 28 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脑脊液药代动力学
大体时间：直到大约第 28 天的基线
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CSF 中的稳态浓度
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直到大约第 28 天的基线
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安全性和耐受性
大体时间：直到大约第 156 周的基线
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根据 CTCAE v4.03 评估的治疗相关不良事件患者人数
|
直到大约第 156 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月22日
初级完成 (实际的)
2025年7月15日
研究完成 (实际的)
2025年7月15日
研究注册日期
首次提交
2021年6月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月30日
首次发布 (实际的)
2021年7月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月30日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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