Um estudo de fase 1 para investigar a segurança e a farmacocinética do ABBV-CLS-7262 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica

Critério de inclusão:

• Deve ter um cuidador identificado e confiável
• Diagnóstico confirmado de ELA familiar ou ELA esporádica
• Os primeiros sintomas de ELA ocorreram ≤36 meses antes da triagem
• Capaz de engolir sólidos
• Nenhuma infecção ativa conhecida por COVID-19 na triagem
• Capacidade vital ≥50% do valor previsto (para sexo, idade, origem étnica e altura) na triagem
• Os indivíduos devem ser a) virgens de, ou b) sem riluzol (Rilutek), ou c) em uma dose estável > 30 dias antes da visita inicial para entrar no estudo
• Os indivíduos devem ser a) virgens de, ou b) sem edaravona (Radicava), ou c) ter completado 2 ciclos de tratamento antes da visita de linha de base.

Critério de exclusão:

• Histórico de demência/problemas cognitivos graves na triagem
• Uso de riluzol (Rilutek®) se a dose NÃO estiver estável por > 30 dias antes da visita inicial
• Histórico de condições médicas clinicamente significativas (exceto ELA) ou qualquer outro motivo, incluindo qualquer condição física, psicológica ou psiquiátrica que, na opinião do Investigador, comprometa a segurança ou interfira na participação do sujeito no estudo, ou tornar o sujeito um candidato inadequado para receber o medicamento do estudo ou colocaria o sujeito em risco ao participar do estudo.
• Histórico de resultados laboratoriais ou de imagem anormais que, na opinião do investigador, são indicativos de quaisquer problemas cardíacos, endocrinológicos, hematológicos, hepáticos, imunológicos, infecciosos, metabólicos, urológicos, pulmonares, gastrointestinais, dermatológicos, psiquiátricos, renais, neurológicos, e/ou outra doença importante que impeça a administração de ABBV-CLS-7262.
• Se mulher, está grávida, amamentando, pensando em engravidar ou doando/armazenando óvulos durante o estudo ou dentro de 30 dias ou > 5 meias-vidas (o que for mais longo) após a última dose do medicamento do estudo
• Se homem, planeja doar esperma ou ser pai de uma criança durante o estudo ou dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
• Conhecido por ter recebido qualquer produto experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo) antes da primeira dose do medicamento do estudo ou está atualmente inscrito em outro estudo clínico.
• Histórico de uso de ABBV-CLS-7262 antes da participação neste estudo
• História recente (dentro de 6 meses antes da triagem) de abuso de drogas ou álcool
• Participação prévia em estudo clínico com células-tronco
• Uso atual ou previsto de estimulação diafragmática durante o período do estudo
• Traqueostomia ou uso de suporte ventilatório não invasivo ≥22 horas por dia