Un estudio de fase 1 para investigar la seguridad y la farmacocinética de ABBV-CLS-7262 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
30 de julio de 2025 actualizado por: AbbVie
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética después de múltiples dosis de ABBV-CLS-7262 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica seguida de una extensión activa del tratamiento
ABBV-CLS-7262 es un fármaco en investigación que se investiga para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica. Este es un estudio de 2 partes de 48 semanas. La Parte 1 será un estudio de 4 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo; La Parte 2 será una extensión de tratamiento activo (ATE) de 44 semanas durante la cual todos los sujetos recibirán ABBV-CLS-7262.
Los sujetos asistirán a visitas periódicas durante el curso del estudio y completarán evaluaciones médicas, análisis de sangre, control de efectos secundarios y cuestionarios.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
31
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2V1P9
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, Canadá, E38 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A585
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
- Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins ALS Clinical Trials Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey & AMG Center for ALS Research
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener un cuidador identificado y confiable.
- Diagnóstico confirmado de ELA familiar o ELA esporádica
- Los primeros síntomas de ELA ocurrieron ≤36 meses antes de la selección
- Capaz de tragar sólidos
- Sin infección activa conocida por COVID-19 en la selección
- Capacidad vital ≥50 % del valor teórico (para sexo, edad, origen étnico y altura) en la selección
- Los sujetos deben ser a) ingenuos, o b) sin riluzol (Rilutek), o c) en una dosis estable > 30 días antes de la visita inicial para ingresar al estudio
- Los sujetos deben ser a) naïve, o b) sin edaravone (Radicava), o c) haber completado 2 ciclos de tratamiento antes de la visita inicial.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de demencia/problemas cognitivos graves en la selección
- Uso de riluzol (Rilutek®) si la dosis NO ha sido estable durante > 30 días antes de la visita inicial
- Antecedentes de condiciones médicas clínicamente significativas (que no sean ALS) o cualquier otra razón, incluida cualquier condición física, psicológica o psiquiátrica que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad o interferiría con la participación del sujeto en el estudio, o convertiría al sujeto en un candidato inadecuado para recibir el fármaco del estudio, o pondría al sujeto en riesgo al participar en el estudio.
- Historial de pruebas de laboratorio o resultados de imágenes anormales que, en opinión del investigador, son indicativos de cualquier problema cardíaco, endocrinológico, hematológico, hepático, inmunológico, infeccioso, metabólico, urológico, pulmonar, gastrointestinal, dermatológico, psiquiátrico, renal, neurológico, y/u otra enfermedad importante que impediría la administración de ABBV-CLS-7262.
- Si es mujer, se sabe que está embarazada, amamantando, considerando quedar embarazada o donando/almacenando óvulos durante el estudio o dentro de los 30 días o >5 semividas (lo que sea más largo) después de la última dosis del fármaco del estudio
- Si es hombre, planea donar esperma o engendrar un hijo durante el estudio o dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Se sabe que recibió cualquier producto en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas del fármaco (lo que sea más largo) antes de la primera dosis del fármaco del estudio o está actualmente inscrito en otro estudio clínico.
- Historial de uso de ABBV-CLS-7262 antes de participar en este estudio
- Antecedentes recientes (dentro de los 6 meses anteriores a la selección) de abuso de drogas o alcohol
- Participación previa en un estudio clínico de células madre
- Uso actual o previsto de marcapasos diafragmático durante el período de estudio
- Traqueotomía o uso de soporte ventilatorio no invasivo ≥22 horas al día
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Oral
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Comparador activo: Fosigotifator dosis baja
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Oral
Otros nombres:
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Comparador activo: Dosis media del fosigotifador
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Oral
Otros nombres:
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Comparador activo: Fosigotifator dosis alta
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Oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Número de pacientes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
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Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Concentración máxima de plasma [Cmax]
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Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Área bajo la curva [AUC]
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Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética del LCR
Periodo de tiempo: Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Concentración en estado estacionario en LCR
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Línea base hasta aproximadamente el día 28
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea base hasta aproximadamente la semana 156
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Número de pacientes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
|
Línea base hasta aproximadamente la semana 156
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
15 de julio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
15 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
2 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- M20-405
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .