Een fase 1-onderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek van ABBV-CLS-7262 te onderzoeken bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose
30 juli 2025 bijgewerkt door: AbbVie
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen na meerdere doses ABBV-CLS-7262 bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose, gevolgd door een actieve behandelingsverlenging
ABBV-CLS-7262 is een onderzoeksgeneesmiddel dat wordt onderzocht voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose. Dit is een studie van 48 weken in 2 delen. Deel 1 zal een 4 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie zijn; Deel 2 is een actieve behandelingsverlenging (ATE) van 44 weken waarin alle proefpersonen ABBV-CLS-7262 zullen krijgen.
Proefpersonen zullen in de loop van het onderzoek regelmatig op bezoek komen en medische beoordelingen, bloedtesten, controle op bijwerkingen en het invullen van vragenlijsten voltooien.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
31
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2V1P9
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Canada, E38 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A585
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
- UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
- Forbes Norris MDA/ALS Research and Treatment Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Johns Hopkins ALS Clinical Trials Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Healey & AMG Center for ALS Research
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet een geïdentificeerde, betrouwbare verzorger hebben
- Bevestigde diagnose van familiale ALS of sporadische ALS
- De eerste ALS-symptomen traden ≤36 maanden voor de screening op
- Vaste stoffen kunnen doorslikken
- Geen bekende actieve COVID-19-infectie bij screening
- Vitale capaciteit ≥50% voorspelde waarde (voor geslacht, leeftijd, etnische afkomst en lengte) bij screening
- Proefpersonen moeten a) naïef zijn voor, of b) geen gebruik maken van riluzol (Rilutek), of c) een stabiele dosis >30 dagen voorafgaand aan het basislijnbezoek hebben om aan de studie deel te nemen
- Proefpersonen moeten a) naïef zijn voor, of b) geen gebruik maken van edaravone (Radicava), of c) 2 behandelingscycli hebben voltooid voorafgaand aan het baselinebezoek.
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van dementie/ernstige cognitieve problemen bij screening
- Gebruik van riluzol (Rilutek®) als de dosis NIET stabiel is gedurende > 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek
- Geschiedenis van klinisch significante medische aandoeningen (anders dan ALS) of enige andere reden, inclusief fysieke, psychologische of psychiatrische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid in gevaar zouden brengen of de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek zouden belemmeren, of de proefpersoon tot een ongeschikte kandidaat maken om het onderzoeksgeneesmiddel te krijgen, of de proefpersoon in gevaar brengen door deel te nemen aan de studie.
- Voorgeschiedenis van abnormale screeningslaboratorium- of beeldvormingsresultaten die, naar de mening van de onderzoeker, indicatief zijn voor significante cardiale, endocrinologische, hematologische, hepatische, immunologische, infectieuze, metabole, urologische, pulmonale, gastro-intestinale, dermatologische, psychiatrische, nier-, neurologische, en/of andere ernstige ziekte die toediening van ABBV-CLS-7262 zou verhinderen.
- Als van een vrouw bekend is dat ze zwanger is, borstvoeding geeft, overweegt zwanger te worden, of eicellen doneert/opslaat tijdens het onderzoek of binnen 30 dagen of >5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Als man, van plan is sperma te doneren of een kind te verwekken tijdens het onderzoek of binnen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- waarvan bekend is dat het een onderzoeksproduct heeft gekregen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of momenteel is opgenomen in een ander klinisch onderzoek.
- Geschiedenis van het gebruik van ABBV-CLS-7262 voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek
- Recente (binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening) voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik
- Eerdere deelname aan een klinische stamcelstudie
- Huidig of verwacht gebruik van diafragmatische stimulatie tijdens de onderzoeksperiode
- Tracheostomie of gebruik van niet-invasieve beademingsondersteuning ≥22 uur per dag
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Mondeling
|
|
Actieve vergelijker: Fosigotificator lage dosis
|
Mondeling
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Fosigotificator medium dosis
|
Mondeling
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Fosigotificator hoge dosis
|
Mondeling
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
|
Aantal patiënten met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
|
Basislijn tot ongeveer dag 28
|
|
Farmacokinetiek
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
|
Maximale plasmaconcentratie [Cmax]
|
Basislijn tot ongeveer dag 28
|
|
Farmacokinetiek
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
|
Gebied onder de curve [AUC]
|
Basislijn tot ongeveer dag 28
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetiek van CSF
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer dag 28
|
Concentratie bij steady state in CSF
|
Basislijn tot ongeveer dag 28
|
|
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer week 156
|
Aantal patiënten met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
|
Basislijn tot ongeveer week 156
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 september 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 juli 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 juli 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- M20-405
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .