Avatrombopag 治疗原发性免疫性血小板减少症 (ITP)
2021年6月24日 更新者:Ming Hou、Shandong University
Avatrombopag 治疗原发性免疫性血小板减少症 (ITP):一项单臂、多中心、观察性研究
该项目由山东大学齐鲁医院等国内知名医院承担。
旨在评估阿伐曲波帕治疗原发性免疫性血小板减少症的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
研究者正在对来自山东大学齐鲁医院等国内知名医院的400名原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者进行单臂、多中心、观察性研究。
ITP患者每天服用1片(20mg)avatrombopag。如果血小板计数高于150×10^9/L,应减少剂量。
优选延长给药间隔或减少每日剂量。如果服药时间≥1周,血小板计数仍低于30×10^9/L,则应增加剂量。
最大剂量为每天 40 毫克。
血小板计数、不良事件、实验室参数、心电图、生命体征和其他症状将在治疗前后进行评估。
将在整个研究过程中记录不良事件。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
400
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Ming Hou, MD PhD
- 电话号码:9879 86-531-82169114
- 邮箱:houming@medmail.com.cn
学习地点
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国
- 招聘中
- Qilu Hospital, Shandong University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
- 年满18岁,男女不限;
- 曾被诊断为ITP患者。 诊断标准符合《中国成人原发性免疫性血小板减少症诊治指南(2020年版)》
描述
纳入标准:
- 年满18岁,男女不限;
曾被诊断为ITP患者。 诊断标准符合《中国成人原发性免疫性血小板减少症诊治指南(2020年版)》
- 至少连续 2 次血液检查显示血小板计数下降;外周血涂片镜检血细胞形态未见明显异常。
- 脾脏一般不肿大。
- 骨髓检查:ITP患者骨髓细胞形态特征为巨核细胞增多或正常,成熟障碍。
- 其他继发性血小板减少必须排除:自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴组织增生性疾病、骨髓增生异常综合征(MDS)、再生障碍性贫血(AA)、各种恶性血液病、肿瘤浸润、慢性肝病、脾功能亢进、常见变异性免疫缺陷病(CVID)、感染、疫苗接种导致继发性血小板减少症;由于消耗引起的血小板减少症;药物引起的血小板减少症;同种免疫性血小板减少症;妊娠期血小板减少症;先天性血小板减少症和假性血小板减少症;
- ECOG一般状态评分≤2;
- 血小板计数< 30×10^9/L;血小板计数≥< 30×10^9/L伴有活动性出血;如果血小板计数在30×10^9/L左右且无活动性出血,则必须进行二次检查以进一步确认血小板计数。
- 自愿签署知情同意书。
- 研究者认为适合患者参加研究的任何其他情况。
排除标准:
- 继发性血小板减少症患者。
- 目前正在接受其他 TPO-RAs、rhIL-11 和 rhTPO 治疗,并且受试者不愿意改用 avatrombopag 治疗。
- 心、肺、肝、肾功能严重不全者。
- 试验期间不能怀孕或哺乳,或采取避孕措施。
- 受试者在筛选前 30 天内参加了其他研究药物或设备的临床研究。
- 有精神药物滥用史且戒不掉或有精神障碍者。
- 具有影响口服药物吸收的显着因素,如无法吞咽、慢性腹泻和肠梗阻等。
- 受试者对avatrombopag或其任何赋形剂过敏;
- 研究者认为患者不宜参加研究的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者
曾被诊断为ITP患者。
诊断标准符合《中国成人原发性免疫性血小板减少症诊治指南(2020年版)》
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Avatrombopag 是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂,由 Dova Pharmaceuticals 开发用于治疗血小板减少性疾病。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在治疗第 28 天达到血小板反应的参与者百分比
大体时间:治疗第28天
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在治疗第 28 天达到血小板反应的参与者百分比。
血小板反应率是指血小板计数PLT≥30×109/L且在未进行补救治疗的情况下不出血且较基线值增加至少2倍。
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治疗第28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在治疗第 8 天达到血小板反应的参与者百分比。
大体时间:治疗第8天。
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在治疗第 8 天达到血小板反应的参与者百分比。
血小板反应率是指血小板计数PLT≥30×109/L且在未进行补救治疗的情况下不出血且较基线值增加至少2倍。
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治疗第8天。
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在治疗第 14 天达到血小板反应的参与者百分比。
大体时间:治疗第14天。
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在治疗第 14 天达到血小板反应的参与者百分比。
血小板反应率是指血小板计数PLT≥30×109/L且在未进行补救治疗的情况下不出血且较基线值增加至少2倍。
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治疗第14天。
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参与者出血评分的变化。
大体时间:通过学习完成,平均6个月
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血小板减少出血评分系统用于评估参与者出血评分的变化。
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通过学习完成,平均6个月
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评估与 avatrombopag 相关的不良反应。
大体时间:通过学习完成,平均6个月
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评价与avatrombopag相关的不良反应,包括副作用、毒性反应、后效应、过敏反应。
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通过学习完成,平均6个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在治疗的第二个月达到血小板反应 (R) 的参与者百分比。
大体时间:在治疗的第二个月
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在治疗的第二个月未进行补救治疗的情况下,达到血小板计数 PLT≥30×109/L 且从基线值增加至少 2 倍且不出血的参与者百分比。
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在治疗的第二个月
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参与者的 6 个月持续缓解率。
大体时间:治疗6个月
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达到 6 个月持续缓解的参与者百分比,包括与出血和精神症状相关的症状
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治疗6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Ming Hou, MD PhD、Shandong University Qilu Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Długosz-Danecka M, Zdziarska J, Jurczak W. Avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia. Expert Rev Clin Immunol. 2019 Apr;15(4):327-339. doi: 10.1080/1744666X.2019.1587294. Epub 2019 Mar 8. Review.
- Shirley M. Avatrombopag: First Global Approval. Drugs. 2018 Jul;78(11):1163-1168. doi: 10.1007/s40265-018-0949-8. Review.
- Cheloff AZ, Al-Samkari H. Avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia and thrombocytopenia of chronic liver disease. J Blood Med. 2019 Sep 5;10:313-321. doi: 10.2147/JBM.S191790. eCollection 2019. Review.
- Bussel JB, Kuter DJ, Aledort LM, Kessler CM, Cuker A, Pendergrass KB, Tang S, McIntosh J. A randomized trial of avatrombopag, an investigational thrombopoietin-receptor agonist, in persistent and chronic immune thrombocytopenia. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3887-94. doi: 10.1182/blood-2013-07-514398. Epub 2014 May 6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月1日
初级完成 (预期的)
2021年10月1日
研究完成 (预期的)
2022年3月1日
研究注册日期
首次提交
2021年5月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月24日
首次发布 (实际的)
2021年7月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月24日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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