- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04949009
Avatrombopag i behandling av primær immun trombocytopeni (ITP)
24. juni 2021 oppdatert av: Ming Hou, Shandong University
Avatrombopag i behandling av primær immun trombocytopeni (ITP): en enarms, multisenter, observasjonsstudie
Prosjektet ble utført av Qilu Hospital ved Shandong University og andre kjente sykehus i Kina.
Tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten til avatrombopag i behandlingen av primær immun trombocytopeni.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforskerne gjennomfører enarms, multisenter, observasjonsstudie av 400 pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP) fra Qilu Hospital ved Shandong University og andre velkjente sykehus i Kina.
ITP-pasienter vil få én tablett (20 mg) avatrombopag daglig. Hvis blodplatetallet er høyere enn 150×10^9/L, bør dosen reduseres.
Forlengede doseringsintervaller eller en kombinasjon av redusert daglig dose er å foretrekke. Hvis legemidlet ble tatt i ≥1 uke og blodplateantallet fortsatt var mindre enn 30×10^9/L, bør dosen økes.
Maksimal dose er 40 mg daglig.
Antall aplateletter, AE, laboratorieparametre, EKG, vitale tegn og andre symptomer vil bli evaluert før og etter behandling.
Bivirkninger vil bli registrert gjennom hele studien.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
400
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Ming Hou, MD PhD
- Telefonnummer: 9879 86-531-82169114
- E-post: houming@medmail.com.cn
Studiesteder
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina
- Rekruttering
- Qilu Hospital, Shandong University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
- 18+ år, mann eller kvinne;
- Noen gang blitt diagnostisert som ITP-pasienter. De diagnostiske kriteriene samsvarer med "Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling av primær immun trombocytopeni hos voksne (2020-utgaven)"
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18+ år, mann eller kvinne;
Noen gang blitt diagnostisert som ITP-pasienter. De diagnostiske kriteriene samsvarer med "Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling av primær immun trombocytopeni hos voksne (2020-utgaven)"
- Minst 2 påfølgende blodprøver viste en reduksjon i antall blodplater; ingen åpenbar abnormitet i morfologien til blodceller ved perifer blodutstryksmikroskopi.
- Milten er vanligvis ikke forstørret.
- Benmargsundersøkelse: de morfologiske egenskapene til benmargsceller hos ITP-pasienter var økte eller normale megakaryocytter med modningsforstyrrelser.
- Annen sekundær trombocytopeni må utelukkes: autoimmune sykdommer, skjoldbruskkjertelsykdom, lymfoproliferative lidelser, myelodysplastisk syndrom (MDS), aplastisk anemi (AA), ulike maligne hematologiske sykdommer, tumorinfiltrasjon, Kronisk leversykdom, hypersplenisme, vanlig variant av immunsviktsykdom (CVID), infeksjon, vaksinasjon som forårsaker sekundær trombocytopeni; Trombocytopeni på grunn av uttømming; Medikamentindusert trombocytopeni; Alloimmun trombocytopeni; Trombocytopeni under graviditet; Medfødt trombocytopeni og pseudo-trombocytopeni;
- ECOG generell statusscore ≤ 2;
- Blodplateantall < 30×10^9/L;blodplateantall ≥< 30×10^9/L ledsaget av aktiv blødning; Hvis blodplatetallet er rundt 30×10^9/L og ingen aktiv blødning, må en ny undersøkelse utføres for ytterligere å bekrefte blodplateantallet.
- Frivillig signert det informerte samtykket.
- Eventuelle andre forhold som etterforskeren anser som passende for pasienten å delta i studien.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med sekundær trombocytopeni.
- Mottar for tiden andre TPO-RA, rhIL-11 og rhTPO behandling, og forsøkspersoner er uvillige til å bytte til avatrombopag behandling.
- Pasienter med alvorlig insuffisiens av hjerte, lunge, lever og nyre.
- Gravid eller ammende, eller prevensjonstiltak kan ikke tas under forsøket.
- Forsøkspersonene deltok i kliniske studier av andre undersøkelsesmedisiner eller utstyr innen 30 dager før screening.
- Har en historie med psykotropisk rusmisbruk og ute av stand til å slutte eller har psykiske lidelser.
- Å ha betydelige faktorer som påvirker absorpsjonen av orale legemidler, som manglende evne til å svelge, kronisk diaré og tarmobstruksjon, etc.
- Personen er allergisk mot avatrombopag eller noen av dets hjelpestoffer;
- Eventuelle andre forhold som etterforskeren anser som upassende for pasienten å delta i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP)
Noen gang blitt diagnostisert som ITP-pasienter.
De diagnostiske kriteriene samsvarer med "Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling av primær immun trombocytopeni hos voksne (2020-utgaven)"
|
Avatrombopag er en oralt biotilgjengelig, småmolekylær trombopoietinreseptoragonist som er utviklet av Dova Pharmaceuticals for behandling av trombocytopeniske lidelser.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne som oppnådde blodplaterespons på dag 28 av behandlingen
Tidsramme: på dag 28 av behandlingen
|
Prosentandel av deltakerne som oppnådde blodplaterespons på dag 28 av behandlingen.
Blodplateresponsrate refererer til blodplateantallet PLT≥30×109/L og øker minst 2 ganger fra baselineverdien uten blødning i fravær av avhjelpende terapi.
|
på dag 28 av behandlingen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår blodplaterespons på dag 8 av behandlingen.
Tidsramme: på dag 8 av behandlingen.
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår blodplaterespons på dag 8 av behandlingen.
Blodplateresponsrate refererer til blodplateantallet PLT≥30×109/L og øker minst 2 ganger fra baselineverdien uten blødning i fravær av avhjelpende terapi.
|
på dag 8 av behandlingen.
|
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår blodplaterespons på dag 14 av behandlingen.
Tidsramme: på dag 14 av behandling.
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår blodplaterespons på dag 14 av behandlingen.
Blodplateresponsrate refererer til blodplateantallet PLT≥30×109/L og øker minst 2 ganger fra baselineverdien uten blødning i fravær av avhjelpende terapi.
|
på dag 14 av behandling.
|
|
Endringer i deltakernes blødningsscore.
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
Trombocytopeni blødningspoengsystem brukes til å evaluere endringene i deltakernes blødningsscore.
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
|
Evaluering av uønskede effekter relatert til avatrombopag.
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
Evaluering av uønskede effekter relatert til avatrombopag inkludert bivirkning, toksisk reaksjon, posteffekt, anafylaktisk reaksjon.
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår blodplaterespons (R) ved den andre behandlingsmåneden.
Tidsramme: i andre behandlingsmåned
|
Prosentandel av deltakerne som oppnår blodplateantallet PLT≥30×109/L og øker minst 2 ganger fra baseline-verdien uten blødning i fravær av avhjelpende behandling i den andre behandlingsmåneden.
|
i andre behandlingsmåned
|
|
Deltakernes 6-måneders kontinuerlige remisjonsrate.
Tidsramme: 6 måneders behandling
|
Andel av deltakerne som oppnår 6-måneders kontinuerlig remisjon inkludert symptomer assosiert med blødning og psykiske symptomer
|
6 måneders behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ming Hou, MD PhD, Shandong University Qilu Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Długosz-Danecka M, Zdziarska J, Jurczak W. Avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia. Expert Rev Clin Immunol. 2019 Apr;15(4):327-339. doi: 10.1080/1744666X.2019.1587294. Epub 2019 Mar 8. Review.
- Shirley M. Avatrombopag: First Global Approval. Drugs. 2018 Jul;78(11):1163-1168. doi: 10.1007/s40265-018-0949-8. Review.
- Cheloff AZ, Al-Samkari H. Avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia and thrombocytopenia of chronic liver disease. J Blood Med. 2019 Sep 5;10:313-321. doi: 10.2147/JBM.S191790. eCollection 2019. Review.
- Bussel JB, Kuter DJ, Aledort LM, Kessler CM, Cuker A, Pendergrass KB, Tang S, McIntosh J. A randomized trial of avatrombopag, an investigational thrombopoietin-receptor agonist, in persistent and chronic immune thrombocytopenia. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3887-94. doi: 10.1182/blood-2013-07-514398. Epub 2014 May 6.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mars 2021
Primær fullføring (Forventet)
1. oktober 2021
Studiet fullført (Forventet)
1. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juli 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2021
Sist bekreftet
1. juni 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre studie-ID-numre
- SKX-2007
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .