- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04949009
Avatrombopag til behandling af primær immun trombocytopeni (ITP)
24. juni 2021 opdateret af: Ming Hou, Shandong University
Avatrombopag til behandling af primær immun trombocytopeni (ITP): en enkeltarms, multicenter, observationsundersøgelse
Projektet blev iværksat af Qilu Hospital fra Shandong University og andre velkendte hospitaler i Kina.
Sigter på at evaluere effektiviteten og sikkerheden af avatrombopag i behandlingen af primær immun trombocytopeni.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Efterforskerne udfører en-arm, multi-center, observationsundersøgelse af 400 patienter med primær immun trombocytopeni (ITP) fra Qilu Hospital fra Shandong University og andre velkendte hospitaler i Kina.
ITP-patienter vil få én tablet (20 mg) avatrombopag dagligt. Hvis trombocyttallet er højere end 150×10^9/L, bør dosis reduceres.
Forlængede doseringsintervaller eller en kombination af reduceret daglig dosis foretrækkes. Hvis lægemidlet blev taget i ≥1 uge, og trombocyttallet stadig var mindre end 30×10^9/L, bør dosis øges.
Den maksimale dosis er 40 mg dagligt.
Aplatetal, AE, laboratorieparametre, EKG, vitale tegn og andre symptomer vil blive evalueret før og efter behandlingen.
Bivirkninger vil blive registreret under hele undersøgelsen.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
400
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Ming Hou, MD PhD
- Telefonnummer: 9879 86-531-82169114
- E-mail: houming@medmail.com.cn
Studiesteder
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina
- Rekruttering
- Qilu Hospital, Shandong University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
- 18+ år, mand eller kvinde;
- Har nogensinde været diagnosticeret som ITP-patienter. De diagnostiske kriterier er i overensstemmelse med "Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af primær immun trombocytopeni hos voksne (2020-udgaven)"
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 18+ år, mand eller kvinde;
Har nogensinde været diagnosticeret som ITP-patienter. De diagnostiske kriterier er i overensstemmelse med "Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af primær immun trombocytopeni hos voksne (2020-udgaven)"
- Mindst 2 på hinanden følgende blodprøver viste et fald i blodpladetallet; ingen åbenlys abnormitet i blodcellernes morfologi ved perifer blodudstrygningsmikroskopi.
- Milten er generelt ikke forstørret.
- Knoglemarvsundersøgelse: de morfologiske karakteristika af knoglemarvsceller hos ITP-patienter var øgede eller normale megakaryocytter med modningsforstyrrelser.
- Anden sekundær trombocytopeni skal udelukkes: autoimmune sygdomme, skjoldbruskkirtelsygdom, lymfoproliferative lidelser, myelodysplastisk syndrom (MDS), aplastisk anæmi (AA), forskellige maligne hæmatologiske sygdomme, tumorinfiltration, Kronisk leversygdom, hypersplenisme, almindelig variant af immundefektsygdom (CVID), infektion, vaccination, der forårsager sekundær trombocytopeni; Trombocytopeni på grund af udtømning; Lægemiddelinduceret trombocytopeni; Alloimmun trombocytopeni; Trombocytopeni under graviditet; Medfødt trombocytopeni og pseudo-trombocytopeni;
- ECOG generel statusscore ≤ 2;
- Blodpladetal < 30×10^9/L;trombocyttal ≥< 30×10^9/L ledsaget af aktiv blødning; Hvis trombocyttallet er omkring 30×10^9/L og ingen aktiv blødning, skal der udføres en anden undersøgelse for yderligere at bekræfte trombocyttallet.
- Underskrev frivilligt det informerede samtykke.
- Alle andre omstændigheder, som investigator anser for passende for patienten at deltage i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med sekundær trombocytopeni.
- Modtager i øjeblikket andre TPO-RA'er, rhIL-11 og rhTPO-behandling, og forsøgspersoner er uvillige til at skifte til avatrombopag-behandling.
- Patienter med alvorlig insufficiens af hjerte, lunge, lever og nyre.
- Gravid eller ammende, eller svangerskabsforebyggende foranstaltninger kan ikke tages under forsøget.
- Forsøgspersonerne deltog i kliniske undersøgelser af andre forsøgslægemidler eller udstyr inden for 30 dage før screening.
- Har en historie med psykotropisk stofmisbrug og ude af stand til at holde op eller har psykiske lidelser.
- At have væsentlige faktorer, der påvirker absorptionen af orale lægemidler, såsom manglende evne til at synke, kronisk diarré og tarmobstruktion osv.
- Forsøgspersonen er allergisk over for avatrombopag eller nogen af dets hjælpestoffer;
- Alle andre omstændigheder, som investigator anser for upassende for patienten at deltage i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med primær immun trombocytopeni (ITP)
Har nogensinde været diagnosticeret som ITP-patienter.
De diagnostiske kriterier er i overensstemmelse med "Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af primær immun trombocytopeni hos voksne (2020-udgaven)"
|
Avatrombopag er en oralt biotilgængelig, lille molekylær trombopoietin-receptoragonist, der er udviklet af Dova Pharmaceuticals til behandling af trombocytopeniske lidelser.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladerespons på dag 28 af behandlingen
Tidsramme: på behandlingsdag 28
|
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladerespons på dag 28 af behandlingen.
Blodpladeresponsrate refererer til trombocyttallet PLT≥30×109/L og stiger mindst 2 gange fra baselineværdien uden blødning i fravær af afhjælpende behandling.
|
på behandlingsdag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladerespons på dag 8 af behandlingen.
Tidsramme: på behandlingsdag 8.
|
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladerespons på dag 8 af behandlingen.
Blodpladeresponsrate refererer til trombocyttallet PLT≥30×109/L og stiger mindst 2 gange fra baselineværdien uden blødning i fravær af afhjælpende behandling.
|
på behandlingsdag 8.
|
|
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladerespons på dag 14 af behandlingen.
Tidsramme: på behandlingsdag 14.
|
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladerespons på dag 14 af behandlingen.
Blodpladeresponsrate refererer til trombocyttallet PLT≥30×109/L og stiger mindst 2 gange fra baselineværdien uden blødning i fravær af afhjælpende behandling.
|
på behandlingsdag 14.
|
|
Ændringer i deltagernes blødningsscore.
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Trombocytopeni blødningsscoresystem bruges til at evaluere ændringerne i deltagernes blødningsscore.
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
|
Evaluering af bivirkninger relateret til avatrombopag.
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Evaluering af bivirkninger relateret til avatrombopag inklusive bivirkning, toksisk reaktion, post-effekt, anafylaktisk reaktion.
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der opnår blodpladerespons (R) i den anden behandlingsmåned.
Tidsramme: i anden behandlingsmåned
|
Procentdel af deltagere, der opnår trombocyttallet PLT≥30×109/L og stiger mindst 2 gange fra baselineværdien uden blødning i fravær af afhjælpende behandling i den anden behandlingsmåned.
|
i anden behandlingsmåned
|
|
Deltagernes 6-måneders kontinuerlige remissionsrate.
Tidsramme: 6 måneders behandling
|
Procentdel af deltagere, der opnår 6-måneders kontinuerlig remission, inklusive symptomer forbundet med blødning og psykiske symptomer
|
6 måneders behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ming Hou, MD PhD, Shandong University Qilu Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Długosz-Danecka M, Zdziarska J, Jurczak W. Avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia. Expert Rev Clin Immunol. 2019 Apr;15(4):327-339. doi: 10.1080/1744666X.2019.1587294. Epub 2019 Mar 8. Review.
- Shirley M. Avatrombopag: First Global Approval. Drugs. 2018 Jul;78(11):1163-1168. doi: 10.1007/s40265-018-0949-8. Review.
- Cheloff AZ, Al-Samkari H. Avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia and thrombocytopenia of chronic liver disease. J Blood Med. 2019 Sep 5;10:313-321. doi: 10.2147/JBM.S191790. eCollection 2019. Review.
- Bussel JB, Kuter DJ, Aledort LM, Kessler CM, Cuker A, Pendergrass KB, Tang S, McIntosh J. A randomized trial of avatrombopag, an investigational thrombopoietin-receptor agonist, in persistent and chronic immune thrombocytopenia. Blood. 2014 Jun 19;123(25):3887-94. doi: 10.1182/blood-2013-07-514398. Epub 2014 May 6.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. marts 2021
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. oktober 2021
Studieafslutning (Forventet)
1. marts 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
2. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juni 2021
Sidst verificeret
1. juni 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Blødning
- Hæmoragiske lidelser
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hudmanifestationer
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre undersøgelses-id-numre
- SKX-2007
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær immun trombocytopeni
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnuCarious Primary | Carious anteriorsEgypten
-
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di PaviaAktiv, ikke rekrutterendeAt afsløre rollen som apoptose i blodplader Biogenese gennem studiet af thrombocytopenia THC4 (THC4)Trombocytopeni, isoleret | Thrombocytopenia 4 | Cycs Mutation-Associated Thrombocytopenia THC4Italien
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetExcitabilitet af diaphragmatic Primary Motor CortexFrankrig
-
San Diego State UniversityAfsluttet
-
Midwest Center for Metabolic and Cardiovascular...Helaina Inc.AfsluttetImmun sundhedForenede Stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringImmun checkpoint terapiForenede Stater
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityRekrutteringPrimacy immun trombocytopeniKina
-
National Taiwan University HospitalAfsluttet
-
Sidekick HealthAfsluttetImmun-medieret inflammatorisk sygdomIsland
Kliniske forsøg med Avatrombopag
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Fosun Pharmaceutical Distribution Jiangsu co., LimitedIkke rekrutterer endnu
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Henan Cancer Hospital; Tianjin Medical University Second Hospital; The Second... og andre samarbejdspartnereRekrutteringImmun trombocytopeni | BehandlingKina
-
Peking Union Medical College HospitalRekrutteringTrombocytopeni | AvatrombopagKina
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Ikke rekrutterer endnuITP - Immun trombocytopeni
-
Anhui Provincial HospitalRekrutteringBlodpladegendannelse efter navlestrengsblodtransplantationKina
-
Eisai Inc.Afsluttet
-
Shanghai Zhongshan HospitalRekruttering
-
Swedish Orphan BiovitrumAfsluttetImmun trombocytopeni | ITPKroatien, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Norge, Spanien, Schweiz, Det Forenede Kongerige
-
Anhui Provincial Cancer HospitalAfsluttet
-
Sobi, Inc.AfsluttetAvatrombopag til behandling af trombocytopeni hos voksne, der er planlagt til en kirurgisk procedureTrombocytopeniForenede Stater