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Avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria (ITP)

24 giugno 2021 aggiornato da: Ming Hou, Shandong University

Avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria (ITP): uno studio osservazionale a braccio singolo, multicentrico

Il progetto è stato intrapreso dal Qilu Hospital dell'Università di Shandong e da altri noti ospedali in Cina. Mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori stanno intraprendendo uno studio osservazionale a braccio singolo, multicentrico, su 400 pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) presso l'ospedale Qilu dell'Università di Shandong e altri noti ospedali in Cina. Ai pazienti con ITP verrà somministrata una compressa (20 mg) di avatrombopag al giorno. Se la conta piastrinica è superiore a 150×10^9/L, la dose deve essere ridotta. Sono preferiti intervalli di somministrazione prolungati o una combinazione di dose giornaliera ridotta. Se il farmaco è stato assunto per ≥1 settimana e la conta piastrinica era ancora inferiore a 30×10^9/L, il dosaggio deve essere aumentato. La dose massima è di 40 mg al giorno. Conta piastrinica, AE, parametri di laboratorio, ECG, segni vitali e altri sintomi saranno valutati prima e dopo il trattamento. Gli eventi avversi saranno registrati durante lo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Reclutamento
        • Qilu Hospital, Shandong University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

  1. Età maggiore di 18 anni, maschio o femmina;
  2. Sono mai stati diagnosticati come pazienti con ITP. I criteri diagnostici sono conformi alle "Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria dell'adulto (edizione 2020)"

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età maggiore di 18 anni, maschio o femmina;
  2. Sono mai stati diagnosticati come pazienti con ITP. I criteri diagnostici sono conformi alle "Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria dell'adulto (edizione 2020)"

    1. Almeno 2 esami del sangue consecutivi hanno mostrato una diminuzione della conta piastrinica; nessuna evidente anomalia nella morfologia delle cellule del sangue mediante microscopia di striscio di sangue periferico.
    2. La milza generalmente non è ingrossata.
    3. Esame del midollo osseo: le caratteristiche morfologiche delle cellule del midollo osseo nei pazienti con ITP erano megacariociti aumentati o normali con disturbi della maturazione.
    4. Altre trombocitopenie secondarie devono essere escluse: malattie autoimmuni, malattie della tiroide, disturbi linfoproliferativi, sindrome mielodisplastica (MDS), anemia aplastica (AA), varie malattie ematologiche maligne, infiltrazione tumorale, malattia epatica cronica, ipersplenismo, malattia da immunodeficienza variante comune (CVID), infezione, vaccinazione che causa trombocitopenia secondaria; Trombocitopenia dovuta all'esaurimento; Trombocitopenia indotta da farmaci; Trombocitopenia alloimmune; Trombocitopenia durante la gravidanza; Trombocitopenia congenita e pseudo-trombocitopenia;
  3. punteggio dello stato generale ECOG ≤ 2;
  4. Conta piastrinica < 30×10^9/L; conta piastrinica ≥< 30×10^9/L accompagnata da sanguinamento attivo; Se la conta piastrinica è di circa 30×10^9/L e nessun sanguinamento attivo, deve essere eseguito un secondo esame per confermare ulteriormente la conta piastrinica.
  5. Ha firmato volontariamente il consenso informato.
  6. Qualsiasi altra circostanza che lo sperimentatore ritenga appropriata per la partecipazione del paziente allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con trombocitopenia secondaria.
  2. Attualmente stanno ricevendo altri TPO-RA, rhIL-11 e rhTPO e i soggetti non sono disposti a passare al trattamento con avatrombopag.
  3. Pazienti con grave insufficienza cardiaca, polmonare, epatica e renale.
  4. Durante lo studio non possono essere prese misure contraccettive in gravidanza o in allattamento.
  5. I soggetti hanno partecipato a studi clinici su altri farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni prima dello screening.
  6. Avere una storia di abuso di droghe psicotrope e incapace di smettere o avere disturbi mentali.
  7. Avere fattori significativi che influenzano l'assorbimento dei farmaci orali, come l'incapacità di deglutire, la diarrea cronica e l'ostruzione intestinale, ecc.
  8. Il soggetto è allergico ad avatrombopag o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti;
  9. Qualsiasi altra circostanza che lo sperimentatore consideri inappropriata per la partecipazione del paziente allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP)
Sono mai stati diagnosticati come pazienti con ITP. I criteri diagnostici sono conformi alle "Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria dell'adulto (edizione 2020)"
Avatrombopag è un agonista del recettore della trombopoietina a piccola molecola, biodisponibile per via orale, sviluppato da Dova Pharmaceuticals per il trattamento dei disturbi trombocitopenici.
Altri nomi:
  • Doptlet

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta piastrinica il giorno 28 del trattamento
Lasso di tempo: il giorno 28 del trattamento
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta piastrinica il giorno 28 del trattamento. Il tasso di risposta piastrinica si riferisce alla conta piastrinica PLT≥30×109/L e aumenta di almeno 2 volte rispetto al valore basale senza sanguinamento in assenza di terapia correttiva.
il giorno 28 del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta piastrinica il giorno 8 del trattamento.
Lasso di tempo: il giorno 8 del trattamento.
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta piastrinica il giorno 8 del trattamento. Il tasso di risposta piastrinica si riferisce alla conta piastrinica PLT≥30×109/L e aumenta di almeno 2 volte rispetto al valore basale senza sanguinamento in assenza di terapia correttiva.
il giorno 8 del trattamento.
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta piastrinica il giorno 14 del trattamento.
Lasso di tempo: il giorno 14 del trattamento.
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta piastrinica il giorno 14 del trattamento. Il tasso di risposta piastrinica si riferisce alla conta piastrinica PLT≥30×109/L e aumenta di almeno 2 volte rispetto al valore basale senza sanguinamento in assenza di terapia correttiva.
il giorno 14 del trattamento.
Cambiamenti nei punteggi di sanguinamento dei partecipanti.
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Il sistema di punteggio del sanguinamento della trombocitopenia viene utilizzato per valutare i cambiamenti nei punteggi del sanguinamento dei partecipanti.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Valutazione degli effetti avversi correlati ad avatrombopag.
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
Valutazione degli effetti avversi correlati ad avatrombopag inclusi effetto collaterale, reazione tossica, effetto post, reazione anafilattica.
attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la risposta piastrinica (R) al secondo mese di trattamento.
Lasso di tempo: al secondo mese di trattamento
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la conta piastrinica PLT≥30×109/L e che aumenta di almeno 2 volte rispetto al valore basale senza sanguinamento in assenza di terapia correttiva al secondo mese di trattamento.
al secondo mese di trattamento
Tasso di remissione continua di 6 mesi dei partecipanti.
Lasso di tempo: 6 mesi di trattamento
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una remissione continua di 6 mesi, inclusi sintomi associati a sanguinamento e sintomi mentali
6 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Ming Hou, MD PhD, Shandong University Qilu Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Avatrombopag

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