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Avatrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI)

24 juin 2021 mis à jour par: Ming Hou, Shandong University

Avatrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) : une étude observationnelle multicentrique à un seul bras

Le projet était entrepris par l'hôpital Qilu de l'Université du Shandong et d'autres hôpitaux bien connus en Chine. Vise à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'avatrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les chercheurs entreprennent une étude observationnelle multicentrique à un seul bras sur 400 patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) de l'hôpital Qilu de l'Université du Shandong et d'autres hôpitaux bien connus en Chine. Les patients atteints de PTI recevront un comprimé (20 mg) d'avatrombopag par jour. Si la numération plaquettaire est supérieure à 150×10^9/L, la dose doit être réduite. Des intervalles de dosage prolongés ou une combinaison de doses quotidiennes réduites sont préférables. Si le médicament a été pris pendant ≥ 1 semaine et que la numération plaquettaire était toujours inférieure à 30 × 10 ^ 9 / L, la posologie doit être augmentée. La dose maximale est de 40 mg par jour. La numération plaquettaire, les EI, les paramètres de laboratoire, l'ECG, les signes vitaux et d'autres symptômes seront évalués avant et après le traitement. Les événements indésirables seront enregistrés tout au long de l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

400

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine
        • Recrutement
        • Qilu Hospital, Shandong University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

  1. Âgé de 18 ans et plus, homme ou femme ;
  2. A déjà été diagnostiqué comme patient ITP. Les critères de diagnostic sont conformes aux "Lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire chez l'adulte (édition 2020)"

La description

Critère d'intégration:

  1. Âgé de 18 ans et plus, homme ou femme ;

  2. A déjà été diagnostiqué comme patient ITP. Les critères de diagnostic sont conformes aux "Lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire chez l'adulte (édition 2020)"

    1. Au moins 2 tests sanguins consécutifs ont montré une diminution du nombre de plaquettes ; pas d'anomalie évidente dans la morphologie des cellules sanguines par examen microscopique des frottis sanguins périphériques.
    2. La rate n'est généralement pas hypertrophiée.
    3. Examen de la moelle osseuse : les caractéristiques morphologiques des cellules de la moelle osseuse chez les patients ITP étaient des mégacaryocytes augmentés ou normaux avec des troubles de la maturation.
    4. D'autres thrombocytopénies secondaires doivent être exclues : maladies auto-immunes, maladie thyroïdienne, troubles lymphoprolifératifs, syndrome myélodysplasique (SMD), anémie aplasique (AA), diverses maladies hématologiques malignes, infiltration tumorale, maladie hépatique chronique, hypersplénisme, maladie d'immunodéficience variante commune (DICV), infection, vaccination provoquant une thrombocytopénie secondaire ; Thrombocytopénie due à la déplétion ; Thrombocytopénie médicamenteuse ; Thrombocytopénie allo-immune ; Thrombocytopénie pendant la grossesse ; Thrombocytopénie congénitale et pseudo-thrombocytopénie ;
  3. Score d'état général ECOG ≤ 2 ;
  4. Numération plaquettaire < 30 × 10 ^ 9/L ; Numération plaquettaire ≥ < 30 × 10 ^ 9/L accompagnée d'un saignement actif ; Si la numération plaquettaire est d'environ 30 × 10 ^ 9 / L et qu'il n'y a pas de saignement actif, un deuxième examen doit être effectué pour confirmer davantage la numération plaquettaire.
  5. Signé volontairement le consentement éclairé.
  6. Toute autre circonstance que l'investigateur juge appropriée pour que le patient participe à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints de thrombocytopénie secondaire.
  2. Recevant actuellement d'autres traitements par TPO-AR, rhIL-11 et rhTPO, et les sujets ne souhaitent pas passer au traitement par avatrombopag.
  3. Patients présentant une insuffisance cardiaque, pulmonaire, hépatique et rénale sévère.
  4. Les femmes enceintes ou allaitantes, ou les mesures contraceptives ne peuvent pas être prises pendant l'essai.
  5. Les sujets ont participé à des études cliniques d'autres médicaments ou dispositifs expérimentaux dans les 30 jours précédant le dépistage.
  6. Ayant des antécédents d'abus de drogues psychotropes et incapable d'arrêter de fumer ou ayant des troubles mentaux.
  7. Avoir des facteurs importants qui affectent l'absorption des médicaments oraux, tels que l'incapacité à avaler, la diarrhée chronique et l'obstruction intestinale, etc.
  8. Le sujet est allergique à l'avatrombopag ou à l'un de ses excipients ;
  9. Toute autre circonstance que l'investigateur considère inappropriée pour que le patient participe à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI)
A déjà été diagnostiqué comme patient ITP. Les critères de diagnostic sont conformes aux "Lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire chez l'adulte (édition 2020)"
Médicament: Avatrombopag
L'avatrombopag est une petite molécule agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine biodisponible par voie orale qui a été développée par Dova Pharmaceuticals pour le traitement des troubles thrombocytopéniques.
Autres noms:
  • Doptelet

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire au jour 28 du traitement
Délai: au jour 28 du traitement
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire au jour 28 du traitement. Le taux de réponse plaquettaire fait référence à la numération plaquettaire PLT ≥ 30 × 109 / L et augmente au moins 2 fois par rapport à la valeur de référence sans saignement en l'absence de traitement curatif.
au jour 28 du traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire au jour 8 du traitement.
Délai: au jour 8 du traitement.
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire au jour 8 du traitement. Le taux de réponse plaquettaire fait référence à la numération plaquettaire PLT ≥ 30 × 109 / L et augmente au moins 2 fois par rapport à la valeur de référence sans saignement en l'absence de traitement curatif.
au jour 8 du traitement.
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire au jour 14 du traitement.
Délai: au jour 14 du traitement.
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire au jour 14 du traitement. Le taux de réponse plaquettaire fait référence à la numération plaquettaire PLT ≥ 30 × 109 / L et augmente au moins 2 fois par rapport à la valeur de référence sans saignement en l'absence de traitement curatif.
au jour 14 du traitement.
Changements dans les scores de saignement des participants.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois
Le système de notation des saignements de thrombocytopénie est utilisé pour évaluer les changements dans les scores de saignement des participants.
jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois
Evaluation des effets indésirables liés à l'avatrombopag.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois
Évaluation des effets indésirables liés à l'avatrombopag, y compris les effets secondaires, les réactions toxiques, les effets secondaires et les réactions anaphylactiques.
jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants obtenant une réponse plaquettaire (R) au deuxième mois de traitement.
Délai: au deuxième mois de traitement
Pourcentage de participants atteignant le nombre de plaquettes PLT ≥ 30 × 109 / L et augmente au moins 2 fois par rapport à la valeur de référence sans saignement en l'absence de traitement curatif au deuxième mois de traitement.
au deuxième mois de traitement
Taux de rémission continue à 6 mois des participants.
Délai: 6 mois de traitement
Pourcentage de participants obtenant une rémission continue de 6 mois, y compris les symptômes associés aux saignements et aux symptômes mentaux
6 mois de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shandong University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ming Hou, MD PhD, Shandong University Qilu Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2021

Première publication (Réel)

2 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SKX-2007

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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