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对患有血液系统恶性肿瘤的儿童和年轻人的血液和骨髓样本进行基因组分析、收集、存档和分发的方案

2026年7月15日 更新者：Yana Pikman, MD、Dana-Farber Cancer Institute

这项研究是针对患有白血病、骨髓增生异常综合征 (MDS) 或骨髓增生综合征 (MPS) 的儿童和年轻人的基因组分析和资料库研究。 基因是细胞的一部分，它包含告诉细胞如何制造正确的蛋白质以生长和工作的指令。 基因由拼出这些指令的 DNA 字母组成。 基因组分析有助于研究人员了解疾病发展的原因以及导致其发展的说明。 了解疾病的遗传因素还可以帮助研究人员了解为什么某些人的疾病对某些疗法的反应不同于其他人。

基因组分析将使用骨髓和血液样本进行，这些样本要么已经在先前的临床程序中获得，要么将在预定的临床程序中获得。 研究这些样本细胞中的遗传信息将提供有关白血病、骨髓增生综合征和骨髓增生异常综合征的起源、进展和治疗的信息。 储存骨髓和血液样本将允许在未来进行额外的研究和基因组评估。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

新诊断或复发/难治性急性白血病、MDS/AML、慢性白血病、骨髓增生综合征或骨髓增生异常综合征的儿科患者将被纳入本研究。 在注册时，将提交一份白血病样本，用于使用 CLIA 分析进行基因组分析。 该信息将返回给治疗肿瘤科医生。 该研究将收集有关患者结果以及基因组分析是否影响治疗的后续数据。

预计每年约有 100 人将在美国的 8 个医疗中心参与这项研究

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

300

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、04102
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 主动，不招人
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 主动，不招人
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • 招聘中
        • Albany Medical Center
        • 接触：
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • 招聘中
        • Lifespan Cancer Institute
        • 接触：
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 26年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

- 出生至 < 30 岁。 患有急性白血病、慢性白血病、MDS/AML、骨髓增生异常综合征或骨髓增生综合征的患者。 疾病可以是新诊断的或复发/难治性的。

描述

纳入标准：

  • 年龄：出生至<30岁

  • 诊断：

    -- 患有急性白血病、慢性白血病、MDS/AML、骨髓增生异常综合征或骨髓增生综合征的患者。 疾病可以是新诊断的或复发/难治性的。

  • 病理学标准：

    -- 诊断或复发时白血病或骨髓增生异常综合征 (MDS) 或骨髓增生综合征 (MPS) 的组织学确认

  • 标本标准：

    • 足够的样本可用于基因组分析或计划用于临床护理的骨髓抽吸/抽血，预计可以收集最少的样本进行测试（样本要求的描述见第 6.1 节）

排除标准：

- 可用于诊断或复发分析的白血病或 MDS 标本不足（参见第 6.1 节）；或未计划用于临床护理的骨髓评估；或外周爆炸百分比

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
基因组分析和样本库注册臂
研究程序包括筛选资格、审查和签署本同意书、收集患者信息和临床数据、获取以前收集的骨髓和血液样本，以及完成简短的可选家庭调查。 作为您日常临床程序的一部分，将来也可能会收集骨髓和血液样本
遗传的：基因组分析
使用 CLIA 分析进行基因组分析

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
参加基因组分析-小儿白血病的患者人数
大体时间：3年
使用临床基因组学平台对小儿白血病进行基因组分析，并将结果返回给治疗肿瘤学家。 这一目标将通过招募患者和获取样本进行测序和储存来实现。 病理学家解释的基因组测试结果将返回给治疗肿瘤学家。
3年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
登记进行基因组分析的患者数量 - 新诊断
大体时间：3年
收集和保存新诊断或复发/难治性急性和慢性白血病和骨髓增生异常综合征儿科患者的样本。 这一目标将通过招募患者和获取样本进行测序和储存来实现。
3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Dana-Farber Cancer Institute

合作者

Charles H. Hood Foundation
Rally Foundation for Childhood Cancer Research

调查人员

  • 首席研究员：Yana Pikman, MD、Dana-Farber Cancer Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月11日

初级完成 (估计的)

2033年6月1日

研究完成 (估计的)

2033年6月1日

研究注册日期

首次提交

2021年7月9日

首先提交符合 QC 标准的

2021年7月9日

首次发布 (实际的)

2021年7月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月15日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20-302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Dana-Farber / Harvard Cancer Center 鼓励并支持以负责任和合乎道德的方式共享临床试验数据。 已发表手稿中使用的最终研究数据集的去识别参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。 请求可以直接发送给发起人调查员或指定人员。 协议和统计分析计划将在 Clinicaltrials.gov 上提供 仅根据联邦法规的要求或作为支持研究的奖励和协议的条件。

IPD 共享时间框架

数据可以在发布日期后不早于 1 年共享

IPD 共享访问标准

通过 innovation@dfci.harvard.edu 联系贝尔弗 Dana-Farber 创新办公室 (BODFI)

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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