Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol pro genomické profilování, sběr, archivaci a distribuci vzorků krve a kostní dřeně od dětí a mladých dospělých s hematologickou malignitou

9. června 2025 aktualizováno: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Tato výzkumná studie je studií genomového profilování a repozitáře pro děti a mladé dospělé, kteří mají leukémii, myelodysplastický syndrom (MDS) nebo myeloproliferativní syndrom (MPS). Geny jsou součástí buněk, které obsahují instrukce, které buňkám říkají, jak vytvořit správné proteiny, aby rostly a fungovaly. Geny se skládají z písmen DNA, která vysvětlují tyto instrukce. Genomické profilování pomáhá vyšetřovatelům pochopit, proč se nemoc vyvíjí a pokyny, které vedly k jejímu rozvoji. Pochopení genetických faktorů onemocnění může také pomoci vyšetřovateli pochopit, proč může onemocnění některých lidí reagovat na určité terapie jinak než ostatní.

Genomické profilování bude provedeno pomocí vzorků kostní dřeně a krve, které již byly získány během předchozího klinického postupu nebo budou získány v době plánovaného klinického postupu. Studium genetické informace v buňkách těchto vzorků poskytne informace o původu, progresi a léčbě leukémie a myeloproliferativních syndromů a myelodysplastického syndromu. Uchovávání vzorků kostní dřeně a krve umožní v budoucnu provádět další výzkum a genomická hodnocení.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie budou zařazeni dětští pacienti s novou diagnózou nebo relabující/refrakterní akutní leukémií, MDS/AML, chronickou leukémií, myeloproliferativními syndromy nebo myelodysplastickým syndromem. V době zápisu bude vzorek leukémie předložen ke genomovému profilování pomocí testu (testů) CLIA. Tyto informace budou vráceny ošetřujícímu onkologovi. Studie bude shromažďovat následná data o výsledku pacienta a zda genomické profilování ovlivnilo léčbu.

Očekává se, že se této výzkumné studie v 8 lékařských centrech ve Spojených státech každý rok zúčastní asi 100 lidí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Aktivní, ne nábor
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Aktivní, ne nábor
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 26 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

- narození do < 30 let. Pacient s akutní leukémií, chronickou leukémií, MDS/AML, myelodysplastickým syndromem nebo myeloproliferativními syndromy. Onemocnění může být nově diagnostikované nebo relabující/refrakterní.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: od narození do < 30 let

  • Diagnóza:

    -- Pacient s akutní leukémií, chronickou leukémií, MDS/AML, myelodysplastickým syndromem nebo myeloproliferativními syndromy. Onemocnění může být nově diagnostikované nebo relabující/refrakterní.

  • Kritéria patologie:

    -- Histologické potvrzení leukémie nebo myelodysplastického syndromu (MDS) nebo myeloproliferativního syndromu (MPS) v době diagnózy nebo recidivy

  • Vzorová kritéria:

    • Dostatečný vzorek dostupný pro genomické profilování NEBO odběr kostní dřeně/odběr krve plánovaný pro klinickou péči, u kterého se předpokládá, že umožní odběr minimálního vzorku pro testování (popis požadavků na vzorky naleznete v části 6.1)

Kritéria vyloučení:

- Nedostatek vzorku leukémie nebo MDS pro profilování z diagnózy nebo recidivy (viz část 6.1); nebo vyšetření kostní dřeně NENÍ plánováno pro klinickou péči; nebo procento periferního výbuchu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
GENOMICKÉ PROFILOVÁNÍ A VZOR BANKOVNÍ REGISTRACE ARM
Postupy výzkumné studie zahrnují screening způsobilosti, kontrolu a podepsání tohoto formuláře souhlasu, shromažďování informací o pacientovi a klinických údajů, získání dříve odebraných vzorků kostní dřeně a krve a vyplnění krátkého nepovinného průzkumu v domácnosti. Vzorky kostní dřeně a krve mohou být také odebírány v budoucnu jako součást vašich rutinních klinických postupů
Genetický: Genomické profilování
Genomické profilování pomocí testu CLIA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů zapsaných pro genomické profilování – dětská leukémie
Časové okno: 3 roky
Provádět genomové profilování dětské leukémie pomocí platforem klinické genomiky a vrátit výsledky ošetřujícímu onkologovi. Tohoto cíle bude dosaženo zapsáním pacientů a získáním vzorků pro sekvenování a bankovnictví. Patologem interpretované výsledky genomických testů budou vráceny ošetřujícímu onkologovi.
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů zapsaných do genomového profilování – nová diagnóza
Časové okno: 3 roky
Odebírat a uchovávat vzorky od dětských pacientů s novou diagnózou nebo relabující/refrakterní akutní a chronickou leukémií a myelodysplastickým syndromem. Tohoto cíle bude dosaženo zapsáním pacientů a získáním vzorků pro sekvenování a bankovnictví.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dana-Farber Cancer Institute

Spolupracovníci

Charles H. Hood Foundation
Rally Foundation for Childhood Cancer Research

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Dana-Farber / Harvard Cancer Center povzbuzuje a podporuje odpovědné a etické sdílení dat z klinických studií. Neidentifikovaná data účastníků z konečné výzkumné datové sady použité v publikovaném rukopisu mohou být sdílena pouze za podmínek smlouvy o používání dat. Žádosti mohou být směrovány na zkoušejícího sponzora nebo pověřenou osobu. Protokol a plán statistické analýzy budou k dispozici na Clinicaltrials.gov pouze tak, jak to vyžaduje federální nařízení nebo jako podmínka ocenění a dohod na podporu výzkumu.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje lze sdílet nejdříve 1 rok od data zveřejnění

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kontaktujte Belfer Office for Dana-Farber Innovations (BODFI) na adrese innovation@dfci.harvard.edu

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Genomické profilování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit