Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Protocol voor het genomisch profileren, verzamelen, archiveren en distribueren van bloed- en beenmergmonsters van kinderen en jongvolwassenen met hematologische maligniteit

31 oktober 2023 bijgewerkt door: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Deze onderzoeksstudie is een genomische profilering en repositorystudie voor kinderen en jonge volwassenen met leukemie, myelodysplastisch syndroom (MDS) of myeloproliferatief syndroom (MPS). Genen zijn het deel van cellen dat de instructies bevat die cellen vertellen hoe ze de juiste eiwitten moeten maken om te groeien en te werken. Genen zijn samengesteld uit DNA-letters die deze instructies beschrijven. Genomische profilering helpt onderzoekers te begrijpen waarom de ziekte zich ontwikkelt en de instructies die tot de ontwikkeling ervan hebben geleid. Het begrijpen van de genetische factoren van de ziekte kan de onderzoeker ook helpen begrijpen waarom de ziekte van sommige mensen anders op bepaalde therapieën kan reageren dan andere.

De genomische profilering zal worden uitgevoerd met behulp van beenmerg- en bloedmonsters die al zijn verkregen tijdens een eerdere klinische procedure of zullen worden verkregen op het moment van een geplande klinische procedure. Het bestuderen van de genetische informatie in de cellen van deze monsters levert informatie op over de oorsprong, progressie en behandeling van leukemie en myeloproliferatieve syndromen en myelodysplastisch syndroom. Door de beenmerg- en bloedmonsters op te slaan, kunnen in de toekomst aanvullend onderzoek en genomische beoordelingen worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pediatrische patiënten met een nieuwe diagnose of recidiverende/refractaire acute leukemie, MDS/AML, chronische leukemie, myeloproliferatieve syndromen of myelodysplastisch syndroom zullen in deze studie worden opgenomen. Op het moment van inschrijving zal een monster van de leukemie worden ingediend voor genomische profilering met behulp van CLIA-assay(s). Deze informatie wordt teruggegeven aan de behandelend oncoloog. De studie zal vervolggegevens verzamelen over de uitkomst van de patiënt en of de genomische profilering de behandeling heeft beïnvloed.

Naar verwachting zullen jaarlijks ongeveer 100 mensen deelnemen aan dit onderzoek in 8 medische centra in de Verenigde Staten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Actief, niet wervend
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Actief, niet wervend
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Werving
        • Albany Medical Center
        • Contact:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 28 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

- geboorte tot < 30 jaar. Patiënt met acute leukemie, chronische leukemie, MDS/AML, myelodysplastisch syndroom of myeloproliferatieve syndromen. Ziekte kan pas gediagnosticeerd zijn of recidiverend/refractair.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: geboorte tot < 30 jaar

  • Diagnose:

    -- Patiënt met acute leukemie, chronische leukemie, MDS/AML, myelodysplastisch syndroom of myeloproliferatieve syndromen. Ziekte kan pas gediagnosticeerd zijn of recidiverend/refractair.

  • Pathologie Criteria:

    -- Histologische bevestiging van leukemie of myelodysplastisch syndroom (MDS) of myeloproliferatief syndroom (MPS) op het moment van diagnose of recidief

  • Voorbeeldcriteria:

    • Voldoende monster beschikbaar voor genomische profilering OF beenmergaspiraat/bloedafname gepland voor klinische zorg die naar verwachting het verzamelen van een minimummonster voor testen mogelijk zal maken (zie paragraaf 6.1 voor een beschrijving van de monstervereisten)

Uitsluitingscriteria:

- Onvoldoende leukemie- of MDS-specimen beschikbaar voor profilering van diagnose of recidief (zie rubriek 6.1); of beenmergevaluaties NIET gepland voor klinische zorg; of perifeer ontploffingspercentage

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
GENOMIC PROFILERING EN SPECIMEN BANKING REGISTRATIE ARM
De onderzoeksstudieprocedures omvatten screening op geschiktheid, het bekijken en ondertekenen van dit toestemmingsformulier, het verzamelen van patiëntinformatie en klinische gegevens, het verkrijgen van eerder verzamelde beenmerg- en bloedmonsters en het invullen van een korte optionele Household Survey. Beenmerg- en bloedmonsters kunnen in de toekomst ook worden verzameld als onderdeel van uw routinematige klinische procedures
Genetisch: Genomische profilering
Genomische profilering met behulp van CLIA-assay

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten ingeschreven voor genomische profilering - pediatrische leukemie
Tijdsspanne: 3 jaar
Om genomische profilering van pediatrische leukemie uit te voeren met behulp van klinische genomics-platforms en de resultaten terug te sturen naar de behandelend oncoloog. Dit doel zal worden bereikt door patiënten in te schrijven en monsters te verkrijgen voor sequencing en banking. De door de patholoog geïnterpreteerde genomische testresultaten worden teruggestuurd naar de behandelend oncoloog.
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten ingeschreven voor genomische profilering - nieuwe diagnose
Tijdsspanne: 3 jaar
Monsters verzamelen en verzamelen van pediatrische patiënten met een nieuwe diagnose of recidiverende/refractaire acute en chronische leukemie en myelodysplastisch syndroom. Dit doel zal worden bereikt door patiënten in te schrijven en monsters te verkrijgen voor sequencing en banking.
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Medewerkers

Charles H. Hood Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 juni 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het Dana-Farber / Harvard Cancer Center stimuleert en ondersteunt het verantwoord en ethisch delen van gegevens uit klinische onderzoeken. Geanonimiseerde gegevens van deelnemers uit de definitieve onderzoeksdataset die in het gepubliceerde manuscript wordt gebruikt, mogen alleen worden gedeeld onder de voorwaarden van een gegevensgebruiksovereenkomst. Verzoeken kunnen worden gericht aan de sponsoronderzoeker of aangestelde. Het protocol en het plan voor statistische analyse zullen beschikbaar worden gesteld op Clinicaltrials.gov alleen zoals vereist door federale regelgeving of als voorwaarde voor prijzen en overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens kunnen niet eerder dan 1 jaar na de publicatiedatum worden gedeeld

IPD-toegangscriteria voor delen

Neem contact op met het Belfer Office for Dana-Farber Innovations (BODFI) via innovation@dfci.harvard.edu

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myelodysplastische syndromen

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Genomische profilering

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren