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Protocole pour le profilage génomique, la collecte, l'archivage et la distribution d'échantillons de sang et de moelle osseuse d'enfants et de jeunes adultes atteints d'une hémopathie maligne

15 juillet 2026 mis à jour par: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Cette étude de recherche est une étude de profilage génomique et de référentiel pour les enfants et les jeunes adultes atteints de leucémie, de syndrome myélodysplasique (SMD) ou de syndrome myéloprolifératif (MPS). Les gènes sont la partie des cellules qui contient les instructions qui indiquent aux cellules comment fabriquer les bonnes protéines pour se développer et fonctionner. Les gènes sont composés de lettres d'ADN qui énoncent ces instructions. Le profilage génomique aide les chercheurs à comprendre pourquoi la maladie se développe et les instructions qui ont conduit à son développement. Comprendre les facteurs génétiques de la maladie peut également aider les chercheurs à comprendre pourquoi la maladie de certaines personnes peut réagir différemment à certaines thérapies par rapport à d'autres.

Le profilage génomique sera effectué à l'aide d'échantillons de moelle osseuse et de sang qui ont déjà été obtenus lors d'une procédure clinique précédente ou qui seront obtenus lors d'une procédure clinique programmée. L'étude de l'information génétique dans les cellules de ces échantillons fournira des informations sur l'origine, la progression et le traitement de la leucémie et des syndromes myéloprolifératifs et du syndrome myélodysplasique. Le stockage des échantillons de moelle osseuse et de sang permettra d'effectuer des recherches supplémentaires et des évaluations génomiques à l'avenir.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients pédiatriques avec un nouveau diagnostic ou une leucémie aiguë récidivante/réfractaire, un SMD/LMA, une leucémie chronique, des syndromes myéloprolifératifs ou un syndrome myélodysplasique seront inscrits à cette étude. Au moment de l'inscription, un échantillon de la leucémie sera soumis au profilage génomique à l'aide d'un ou de plusieurs tests CLIA. Cette information sera retournée à l'oncologue traitant. L'étude recueillera des données de suivi sur les résultats des patients et si le profilage génomique a influencé le traitement.

Il est prévu qu'environ 100 personnes chaque année participeront à cette étude de recherche dans 8 centres médicaux aux États-Unis.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Actif, ne recrute pas
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Actif, ne recrute pas
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical Center
        • Contact:
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Recrutement
        • Lifespan Cancer Institute
        • Contact:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 26 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

- de la naissance à < 30 ans. Patient atteint de leucémie aiguë, de leucémie chronique, de SMD/LAM, de syndrome myélodysplasique ou de syndromes myéloprolifératifs. La maladie peut être nouvellement diagnostiquée ou récidivante/réfractaire.

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : de la naissance à < 30 ans

  • Diagnostic:

    -- Patient atteint de leucémie aiguë, de leucémie chronique, de SMD/LAM, de syndrome myélodysplasique ou de syndromes myéloprolifératifs. La maladie peut être nouvellement diagnostiquée ou récidivante/réfractaire.

  • Critères de pathologie :

    -- Confirmation histologique de la leucémie ou du syndrome myélodysplasique (MDS) ou du syndrome myéloprolifératif (MPS) au moment du diagnostic ou de la récidive

  • Critères de spécimen :

    • Échantillon suffisant disponible pour le profilage génomique OU aspiration de moelle osseuse/prélèvement sanguin prévu pour les soins cliniques qui devrait permettre le prélèvement d'un minimum d'échantillons pour les tests (voir la section 6.1 pour la description des exigences en matière d'échantillons)

Critère d'exclusion:

- Suffisamment d'échantillons de leucémie ou de SMD disponibles pour le profilage à partir du diagnostic ou de la récidive (voir la section 6.1) ; ou évaluations de la moelle osseuse NON prévues pour les soins cliniques ; ou pourcentage de souffle périphérique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
PROFILAGE GÉNOMIQUE ET BANQUE D'ÉCHANTILLONS ENREGISTREMENT
Les procédures de l'étude de recherche comprennent la sélection de l'éligibilité, l'examen et la signature de ce formulaire de consentement, la collecte d'informations sur le patient et de données cliniques, l'obtention d'échantillons de moelle osseuse et de sang précédemment collectés et la réalisation d'une brève enquête facultative auprès des ménages. Des échantillons de moelle osseuse et de sang peuvent également être prélevés à l'avenir dans le cadre de vos procédures cliniques de routine
Génétique: Profilage génomique
Profilage génomique à l'aide du test CLIA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients inscrits pour le profilage génomique - leucémie pédiatrique
Délai: 3 années
Effectuer le profilage génomique de la leucémie pédiatrique à l'aide de plateformes de génomique clinique et transmettre les résultats à l'oncologue traitant. Cet objectif sera atteint en inscrivant des patients et en obtenant des échantillons pour le séquençage et la mise en banque. Les résultats des tests génomiques interprétés par le pathologiste seront retournés à l'oncologue traitant.
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients inscrits pour le profilage génomique - Nouveau diagnostic
Délai: 3 années
Recueillir et mettre en banque des échantillons de patients pédiatriques avec un nouveau diagnostic ou une leucémie aiguë et chronique récidivante/réfractaire et un syndrome myélodysplasique. Cet objectif sera atteint en inscrivant des patients et en obtenant des échantillons pour le séquençage et la mise en banque.
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dana-Farber Cancer Institute

Collaborateurs

Charles H. Hood Foundation
Rally Foundation for Childhood Cancer Research

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juin 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2021

Première publication (Réel)

20 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20-302

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le Dana-Farber / Harvard Cancer Center encourage et soutient le partage responsable et éthique des données des essais cliniques. Les données anonymisées des participants provenant de l'ensemble de données de recherche final utilisé dans le manuscrit publié ne peuvent être partagées que dans le cadre d'un accord d'utilisation des données. Les demandes peuvent être adressées à l'enquêteur du parrain ou à la personne désignée. Le protocole et le plan d'analyse statistique seront mis à disposition sur Clinicaltrials.gov uniquement dans la mesure requise par la réglementation fédérale ou comme condition des prix et des accords soutenant la recherche.

Délai de partage IPD

Les données peuvent être partagées au plus tôt 1 an après la date de publication

Critères d'accès au partage IPD

Contactez le bureau de Belfer pour les innovations Dana-Farber (BODFI) à innovation@dfci.harvard.edu

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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