Protokoll vér- és csontvelőminták genomiális profilálására, gyűjtésére, archiválására és elosztására rosszindulatú hematológiai betegségben szenvedő gyermekektől és fiatal felnőttektől
Ez a kutatási tanulmány egy genomiális profil- és adattár-vizsgálat olyan gyermekek és fiatal felnőttek számára, akik leukémiában, myelodysplasiás szindrómában (MDS) vagy mieloproliferatív szindrómában (MPS) szenvednek. A gének a sejt azon részei, amelyek utasításokat tartalmaznak, amelyek megmondják a sejteknek, hogyan állítsák elő a megfelelő fehérjéket a növekedéshez és a működéshez. A gének DNS-betűkből állnak, amelyek ezeket az utasításokat írják le. A genomiális profilalkotás segít a nyomozóknak megérteni, miért alakul ki a betegség, és milyen útmutatások vezettek a kialakulásához. A betegség genetikai tényezőinek megértése abban is segíthet a kutatónak, hogy megértse, miért tud egyes emberek betegsége másképpen reagálni bizonyos terápiákra, mint másoké.
A genomiális profilalkotást olyan csontvelő- és vérminták felhasználásával végzik el, amelyeket vagy egy korábbi klinikai eljárás során vettek, vagy egy tervezett klinikai eljárás során. A minták sejtjeinek genetikai információinak tanulmányozása információkat szolgáltat a leukémia, a mieloproliferatív szindrómák és a mielodiszpláziás szindróma eredetéről, progressziójáról és kezeléséről. A csontvelő- és vérminták tárolása további kutatásokat és genomikai értékeléseket tesz lehetővé a jövőben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ebbe a vizsgálatba új diagnózissal vagy kiújult/refrakter akut leukémiával, MDS/AML-rel, krónikus leukémiával, mieloproliferatív szindrómákkal vagy mielodiszpláziás szindrómával rendelkező gyermekgyógyászati betegeket vonnak be. A beiratkozáskor a leukémia mintáját CLIA-teszt(ek) segítségével genomikus profilalkotáshoz benyújtják. Ezt az információt visszaküldjük a kezelő onkológusnak. A vizsgálat nyomon követési adatokat gyűjt a betegek kimeneteléről, és arról, hogy a genomi profilalkotás befolyásolta-e a kezelést.
Várhatóan évente körülbelül 100 ember vesz részt ebben a kutatásban az Egyesült Államok 8 egészségügyi központjában.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yana Pikman, MD
- Telefonszám: (617) 632-4754
- E-mail: yana_pikman@dfci.harvard.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Toborzás
- Connecticut Children's Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Natalie Bezler, MD
- E-mail: Nbezler@connecticutchildrens.org
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
- Toborzás
- Maine Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Sei Sze, MD
- E-mail: Sei.Sze@mainehealth.org
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Aktív, nem toborzó
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Aktív, nem toborzó
- Boston Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
- Toborzás
- Dartmouth-Hitchcock
-
Kapcsolatba lépni:
- Angela Ricci, MD
- E-mail: angela.m.ricci@hitchcock.org
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Toborzás
- Albany Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Jessica Geaney, MD
- E-mail: geaneyj@amc.edu
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
- Toborzás
- Lifespan Cancer Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Jennifer Welch, MD
- E-mail: jwelch@lifespan.org
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
- Toborzás
- University of Vermont Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Jessica Heath, MD
- E-mail: Jessica.Heath@uvmhealth.org
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor: születéstől < 30 éves korig
Diagnózis:
-- Akut leukémiában, krónikus leukémiában, MDS/AML-ben, myelodysplasiás szindrómában vagy mieloproliferatív szindrómában szenvedő beteg. A betegség lehet újonnan diagnosztizált vagy kiújult/refrakter.
Patológiai kritériumok:
- Leukémia vagy myelodysplasiás szindróma (MDS) vagy mieloproliferatív szindróma (MPS) szövettani megerősítése a diagnózis vagy a kiújulás időpontjában
A minta kritériumai:
- Elegendő minta áll rendelkezésre a genomiális profilalkotáshoz VAGY a klinikai ellátáshoz tervezett csontvelő-leszívás/vérvétel, amely várhatóan lehetővé teszi a minimális minta begyűjtését a vizsgálathoz (a mintakövetelmények leírását lásd a 6.1. szakaszban)
Kizárási kritériumok:
- Nem áll rendelkezésre elegendő leukémia vagy MDS minta a diagnózis vagy a kiújulás alapján történő profilalkotáshoz (lásd a 6.1. szakaszt); vagy a klinikai ellátáshoz NEM tervezett csontvelővizsgálatok; vagy perifériás robbanásszázalék
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
GENOMIKUS PROFILOZÓ ÉS MINTABANKI REGISZTRÁCIÓS KAR
A kutatási vizsgálati eljárások magukban foglalják a jogosultság szűrését, a beleegyezési űrlap áttekintését és aláírását, a betegek információinak és klinikai adatainak gyűjtését, a korábban gyűjtött csontvelő- és vérminták beszerzését, valamint egy rövid fakultatív háztartási felmérés kitöltését.
A jövőben a rutin klinikai eljárások részeként csontvelő- és vérmintákat is gyűjthetnek
|
Genomi profilalkotás CLIA vizsgálattal
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Genomikus profilalkotás – gyermekleukémia miatt beiratkozott betegek száma
Időkeret: 3 év
|
A gyermekkori leukémia genomiális profiljának elvégzése klinikai genomikai platformok segítségével, és az eredmények visszaadása a kezelő onkológus számára.
Ezt a célt a betegek felvételével, valamint a szekvenáláshoz és a bankoláshoz szükséges minták beszerzésével érik el.
A patológus által értelmezett genomiális vizsgálati eredményeket visszaküldjük a kezelő onkológusnak.
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A genomiális profilalkotásra beiratkozott betegek száma – új diagnózis
Időkeret: 3 év
|
Új diagnózisú vagy relapszusos/refrakter akut és krónikus leukémiás, valamint myelodysplasiás szindrómában szenvedő gyermekbetegek mintáinak gyűjtése és bankolása.
Ezt a célt a betegek felvételével, valamint a szekvenáláshoz és a bankoláshoz szükséges minták beszerzésével érik el.
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20-302
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .