Protokolla veri- ja luuydinnäytteiden genomista profilointia, keräämistä, arkistointia ja jakelua varten lapsilta ja nuorilta aikuisilta, joilla on hematologinen pahanlaatuisuus
Tämä tutkimus on genomiprofilointi- ja arkistointitutkimus lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on leukemia, myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai myeloproliferatiivinen oireyhtymä (MPS). Geenit ovat solun osa, joka sisältää ohjeet, jotka kertovat soluille, kuinka saada oikeat proteiinit kasvamaan ja toimimaan. Geenit koostuvat DNA-kirjaimista, jotka ilmaisevat nämä ohjeet. Genominen profilointi auttaa tutkijoita ymmärtämään taudin kehittymisen ja sen kehittymiseen johtaneet ohjeet. Taudin geneettisten tekijöiden ymmärtäminen voi myös auttaa tutkijaa ymmärtämään, miksi joidenkin ihmisten sairaus voi reagoida tiettyihin hoitoihin eri tavalla kuin toisten.
Genominen profilointi suoritetaan käyttämällä luuydin- ja verinäytteitä, jotka on otettu jo edellisen kliinisen toimenpiteen aikana tai jotka otetaan suunnitellun kliinisen toimenpiteen aikana. Näiden näytteiden solujen geneettisen tiedon tutkiminen antaa tietoa leukemian ja myeloproliferatiivisten oireyhtymien ja myelodysplastisen oireyhtymän alkuperästä, etenemisestä ja hoidosta. Luuytimen ja verinäytteiden säilyttäminen mahdollistaa lisätutkimuksen ja genomiarvioinnin suorittamisen tulevaisuudessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Pediatriset potilaat, joilla on uusi diagnoosi tai uusiutunut/refraktorinen akuutti leukemia, MDS/AML, krooninen leukemia, myeloproliferatiiviset oireyhtymät tai myelodysplastinen oireyhtymä, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Ilmoittautumisen yhteydessä näyte leukemiasta toimitetaan genomiprofiilia varten CLIA-määrityksiä käyttäen. Nämä tiedot palautetaan hoitavalle onkologille. Tutkimuksessa kerätään seurantatietoja potilaan tuloksista ja siitä, vaikuttiko genominen profilointi hoitoon.
Tähän tutkimukseen odotetaan osallistuvan vuosittain noin 100 ihmistä 8 lääketieteellisessä keskuksessa Yhdysvalloissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yana Pikman, MD
- Puhelinnumero: (617) 632-4754
- Sähköposti: yana_pikman@dfci.harvard.edu
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Rekrytointi
- Connecticut Children's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalie Bezler, MD
- Sähköposti: Nbezler@connecticutchildrens.org
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Rekrytointi
- Maine Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Sei Sze, MD
- Sähköposti: Sei.Sze@mainehealth.org
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Rekrytointi
- Dartmouth-Hitchcock
-
Ottaa yhteyttä:
- Angela Ricci, MD
- Sähköposti: angela.m.ricci@hitchcock.org
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Rekrytointi
- Albany Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Geaney, MD
- Sähköposti: geaneyj@amc.edu
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Rekrytointi
- Lifespan Cancer Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Jennifer Welch, MD
- Sähköposti: jwelch@lifespan.org
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Rekrytointi
- University of Vermont Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Heath, MD
- Sähköposti: Jessica.Heath@uvmhealth.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: syntymästä < 30 vuoden ikään
Diagnoosi:
-- Potilas, jolla on akuutti leukemia, krooninen leukemia, MDS/AML, myelodysplastinen oireyhtymä tai myeloproliferatiivisia oireyhtymiä. Sairaus voi olla äskettäin diagnosoitu tai uusiutunut/tulehduksellinen.
Patologian kriteerit:
-- Leukemian tai myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) tai myeloproliferatiivisen oireyhtymän (MPS) histologinen vahvistus diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä
Mallikriteerit:
- Riittävästi käytettävissä oleva näyte genomista profilointia varten TAI luuytimen aspiraatti/verinäytteenotto suunniteltu kliiniseen hoitoon, jonka odotetaan mahdollistavan vähimmäisnäytteen keräämisen testausta varten (Katso näytevaatimusten kuvaus kohdasta 6.1).
Poissulkemiskriteerit:
- Leukemia- tai MDS-näyte ei ole käytettävissä riittävästi profilointia varten diagnoosista tai uusiutumisesta (katso kohta 6.1); tai luuytimen arvioinnit, joita EI ole suunniteltu kliiniseen hoitoon; tai perifeerinen räjähdysprosentti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
GENOMINEN PROFILOINTI JA NÄYTTEPANKKIEN REKISTERÖINTIVARSI
Tutkimustutkimuksen toimenpiteisiin kuuluu soveltuvuusseulonta, tämän suostumuslomakkeen tarkistaminen ja allekirjoittaminen, potilastietojen ja kliinisen tiedon kerääminen, aiemmin kerättyjen luuydin- ja verinäytteiden hankkiminen sekä lyhyen valinnaisen kotitalouskyselyn täyttäminen.
Luuydin- ja verinäytteitä voidaan myös ottaa tulevaisuudessa osana rutiinihoitoasi
|
Genominen profilointi CLIA-määrityksellä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Genomisen profiloinnin ja lasten leukemiaan ilmoittautuneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Suorittaa lasten leukemian genominen profilointi kliinisen genomiikan alustojen avulla ja palauttaa tulokset hoitavalle onkologille.
Tämä tavoite saavutetaan rekisteröimällä potilaita ja hankkimalla näytteitä sekvensointia ja pankkisiirtoa varten.
Patologin tulkitsemat genomitutkimuksen tulokset palautetaan hoitavalle onkologille.
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Genomisen profilointiin ilmoittautuneiden potilaiden määrä – uusi diagnoosi
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kerää ja tallentaa näytteitä lapsipotilailta, joilla on uusi diagnoosi tai uusiutunut/refraktorinen akuutti ja krooninen leukemia sekä myelodysplastinen oireyhtymä.
Tämä tavoite saavutetaan rekisteröimällä potilaita ja hankkimalla näytteitä sekvensointia ja pankkisiirtoa varten.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20-302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .