Etavopivat 在地中海贫血或镰状细胞病患者中的研究 (GLADIOLUS)
2025年12月15日 更新者：Forma Therapeutics, Inc.
一项评估 Etavopivat 在地中海贫血或镰状细胞病患者中的安全性和临床活性的 2 期开放标签研究
该临床试验是一项 2 期研究，将评估 etavopivat 在地中海贫血或镰状细胞病患者中的安全性和临床活性，并测试 etavopivat 在降低所需红细胞输注次数和增加血红蛋白方面的效果。
研究概览
详细说明
Etavopivat 是一种有效的、选择性的、口服生物利用的丙酮酸激酶红细胞 (PKR) 小分子激活剂，由 Forma Therapeutics, Inc 开发，旨在用于治疗患有镰状细胞病 (SCD) 或其他遗传病的患者血红蛋白病或难治性贫血。
本研究是一项多中心、2 期、开放标签、多队列研究，旨在检验 etavopivat 治疗 12 至 65 岁 SCD 或地中海贫血患者的安全性和有效性。
将评估基于患者血红蛋白病（SCD 或地中海贫血）和输血要求的三个治疗队列。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Mississauga、Ontario、加拿大、L4W 4XI
- Master Centre for Canada
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
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Cairo、埃及、12613
- Cairo University
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Cairo, Egypt、埃及、4241317
- Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
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Genova、意大利、16128
- Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
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Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples、意大利、80138
- A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Napoli、意大利、80131
- AORN A. Cardarelli
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California
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Cerritos、California、美国、90703
- TOI Clinical Research
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Los Angeles、California、美国、90027
- [Legal] Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of Californ LA-UCLA
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Oakland Benioff ChildHosp
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Orange、California、美国、92868
- UCI Health
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Orange、California、美国、92868
- [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
-
-
District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Health Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Children's Hospital of Atlanta
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201-2018
- [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Weill Medical College of Cornell University
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University
-
Greenville、North Carolina、美国、27858
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
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-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hosptl Philadelphia
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-
-
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Birmingham、英国、B18 7QH
- Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
-
London、英国、SE5 9RS
- Kings college london
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London、英国、E1 1FR
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
London、英国、NW1 2PG
- University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London、英国、W12 0HS
- Hammersmith Hospital - London
-
Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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-
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Baabda、黎巴嫩、RGWX 4CG
- Chronic Care Center
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Tripoli、黎巴嫩、1434
- Hospital Nini
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供同意书
- 有生育能力的女性患者必须使用可接受的避孕方法，男性患者愿意使用屏障避孕方法
队列 A（镰状细胞病输血队列）
- 确诊镰状细胞病
- 长期输注红细胞（样本或交换[手动或通过电泳]）以预防中风或因既往中风。 慢性红细胞输注定义为：在研究治疗药物首次给药前的前 24 周内≥ 6 个红细胞单位，并且在此期间无输血期 > 35 天
- 至少 24 个月的慢性每月红细胞输注用于二级卒中预防/治疗原发性卒中（最初完成的明显临床卒中，脑计算机断层扫描 [CT] 或磁共振成像 [MRI] 记录的梗塞）
- 筛选前或筛选前至少 12 个月的慢性红细胞输注以预防中风（TCD 异常）
- 在研究治疗首次给药前的前 12 周红细胞输注中，每月进行足够的输血且平均 HbS ≤ 45%（既定学术界标准的上限）
队列 B（地中海贫血输血队列）
- β-地中海贫血、血红蛋白 E/β-地中海贫血或血红蛋白 H（α-地中海贫血）或其他地中海贫血变异型的诊断记录
- 长期输血，定义为：在研究治疗药物首次给药前的前 24 周内有≥ 6 个红细胞单位，并且在此期间有 > 35 天的无输血期
队列 C（地中海贫血非输血队列）
- β-地中海贫血、血红蛋白 E/β-地中海贫血或血红蛋白 H（α-地中海贫血）或其他地中海贫血变异型的诊断记录
- 血红蛋白 ≤ 10 g/dL
排除标准：
- 正在哺乳或怀孕的女性
肝功能障碍的特点是：
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 4.0 × 正常上限 (ULN)
- 直接胆红素 > 3.0 × ULN
- 肝硬化史
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染
- 严重肾功能不全或长期透析
在需要全身化疗和/或放疗的第 1 天治疗前的过去 2 年内有恶性肿瘤病史。
- 被认为手术治愈的恶性肿瘤患者符合条件（例如，非黑色素瘤皮肤癌、原位宫颈癌、原位导管癌 [第 1 期]、1 级子宫内膜癌）
同意前 6 个月内有不稳定或恶化的心脏或肺部疾病史，包括但不限于以下情况：
- 不稳定型心绞痛或心肌梗塞或择期冠状动脉介入治疗
- 需要住院治疗的充血性心力衰竭
- 不受控制的有临床意义的心律失常
- 症状性肺动脉高压
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Etavopivat 400 mg 每天 - 输血导致 SCD
慢性红细胞输注的镰状细胞病患者
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Etavopivat 400 毫克，每日一次
其他名称：
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实验性的：Etavopivat 400 mg 每天 - 地中海贫血伴输血
慢性红细胞输注的地中海贫血患者
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Etavopivat 400 毫克，每日一次
其他名称：
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实验性的：Etavopivat 400 毫克每天 - 地中海贫血
未进行慢性红细胞输注的地中海贫血患者
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Etavopivat 400 毫克，每日一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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队列 A：与基线红细胞输血史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 20% 的患者比例
大体时间：12周
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与基线红细胞输注史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 20% 的患者比例
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12周
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队列 B：在连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 20% 的患者比例与基线红细胞输注史相比
大体时间：12周
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与基线红细胞输注史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 20% 的患者比例
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12周
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队列 C：第 12 周时的血红蛋白反应率（从基线增加 ≥ 1.0 g/dL）
大体时间：12周
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第 12 周的血红蛋白反应率（从基线增加 ≥ 1.0 g/dL）
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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队列 A：与基线红细胞输注史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 33% 的患者比例
大体时间：12周
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与基线红细胞输注史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 33% 的患者比例
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12周
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队列 B：与基线红细胞输注史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 33% 的患者比例
大体时间：12周
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与基线红细胞输注史相比，连续 12 周治疗期间红细胞输注减少 ≥ 33% 的患者比例
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12周
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队列 A：12 周内红细胞输注减少
大体时间：12周
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12 周内红细胞输注减少
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12周
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队列 A：24 周内红细胞输注减少
大体时间：24周
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24 周内减少红细胞输注
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24周
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队列 A：48 周内红细胞输注减少
大体时间：48周
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48 周内红细胞输注减少
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48周
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队列 B：12 周内红细胞输注减少
大体时间：12周
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12 周内红细胞输注减少
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12周
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队列 B：24 周内红细胞输注减少
大体时间：24周
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24 周内减少红细胞输注
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24周
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队列 B：48 周内红细胞输注减少
大体时间：48周
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48 周内红细胞输注减少
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48周
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队列 C：第 24 周时的血红蛋白反应率（从基线增加 ≥ 1.0 g/dL）。
大体时间：24周
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第 24 周时的血红蛋白反应率（从基线增加 ≥ 1.0 g/dL）。
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24周
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队列 C：第 48 周时的血红蛋白反应率（从基线增加 ≥ 1.0 g/dL）。
大体时间：48周
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第 48 周时的血红蛋白反应率（从基线增加 ≥ 1.0 g/dL）。
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48周
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12 周内血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：12周
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12 周内血红蛋白相对于基线的变化
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12周
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24 周内血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：24周
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24 周内血红蛋白相对于基线的变化
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24周
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48 周内血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：48周
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48 周内血红蛋白相对于基线的变化
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48周
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与基线相比，12 周时血清铁蛋白水平的变化
大体时间：12周
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与基线相比，12 周时血清铁蛋白水平的变化
|
12周
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24 周时血清铁蛋白水平与基线相比的变化
大体时间：24周
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24 周时血清铁蛋白水平与基线相比的变化
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24周
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48 周时血清铁蛋白水平与基线相比的变化
大体时间：48周
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48 周时血清铁蛋白水平与基线相比的变化
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48周
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48 周时肝脏铁浓度与基线相比的变化
大体时间：48周
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48 周时肝脏铁浓度与基线相比的变化
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48周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月28日
初级完成 (实际的)
2025年9月3日
研究完成 (实际的)
2025年9月24日
研究注册日期
首次提交
2021年7月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月30日
首次发布 (实际的)
2021年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月15日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 4202-HEM-201
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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