Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Etavopivat hos patienter med thalassæmi eller seglcellesygdom (GLADIOLUS)

15. december 2025 opdateret af: Forma Therapeutics, Inc.

Et fase 2 åbent studie til evaluering af sikkerhed og klinisk aktivitet af Etavopivat hos patienter med thalassæmi eller seglcellesygdom

Dette kliniske forsøg er et fase 2-studie, der vil evaluere sikkerheden og den kliniske aktivitet af etavopivat hos patienter med thalassæmi eller seglcellesygdom og teste, hvor godt etavopivat virker for at sænke antallet af nødvendige røde blodlegemer og øge hæmoglobin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Etavopivat er en potent, selektiv, oralt biotilgængelig, lille molekyle aktivator af pyruvatkinase røde blodlegemer (PKR), der udvikles af Forma Therapeutics, Inc. og er beregnet til brug som behandling for patienter med seglcellesygdom (SCD) eller anden arvelig hæmoglobinopatier eller refraktær anæmi. Dette studie er et multicenter, fase 2, åbent, multiple kohortestudie, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​etavopivat til behandling af patienter i alderen 12 til 65 år med SCD eller thalassæmi. Tre behandlingskohorter baseret på patientens hæmoglobinopati (SCD eller thalassæmi) og transfusionsbehov vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College London
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egypten, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Cerritos, California, Forenede Stater, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Italien
      • Genova, Italien, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italien, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Hospital Nini

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afgivelse af samtykke
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal bruge acceptable præventionsmetoder, mandlige patienter er villige til at bruge barrierepræventionsmetoder

Kohorte A (seglcellesygdomstransfusionskohorte)

  • Bekræftet diagnose seglcellesygdom
  • Kronisk røde blodlegemer transfunderet (prøve eller udskiftning [manuel eller via elektroforese]) til primær forebyggelse af slagtilfælde eller på grund af tidligere slagtilfælde. Kronisk transfusion af røde blodlegemer er defineret som: ≥ 6 røde blodlegemer inden for de foregående 24 uger før den første dosis af undersøgelsesbehandling og ingen transfusionsfri periode i > 35 dage i denne periode
  • Mindst 24 måneders kroniske månedlige transfusioner af røde blodlegemer til forebyggelse af sekundær slagtilfælde/behandling af primært slagtilfælde (indledende afsluttet åbenlyst klinisk slagtilfælde med dokumenteret infarkt på hjernecomputertomografi [CT] eller magnetisk resonansbilleddannelse [MRI])
  • Før screening ELLER mindst 12 måneders kroniske RBC-transfusioner til primær forebyggelse af slagtilfælde (unormal TCD) før screening
  • Dokumenterede tilstrækkelige månedlige transfusioner med gennemsnitlig HbS ≤ 45 % (den øvre grænse for den etablerede akademiske standard) for de foregående 12 uger med transfusion af røde blodlegemer før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen

Kohorte B (thalassemitransfusionskohorte)

  • Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi, hæmoglobin E/β-thalassæmi eller hæmoglobin H (α-thalassæmi) eller anden thalassæmi variant
  • Kronisk transfunderet, defineret som: ≥ 6 røde blodlegemer inden for de foregående 24 uger før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen og ingen transfusionsfri periode i > 35 dage i denne periode

Kohorte C (thalassemi ikke-transfunderet kohorte)

  • Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi, hæmoglobin E/β-thalassæmi eller hæmoglobin H (α-thalassæmi) eller anden thalassæmi variant
  • Hæmoglobin ≤ 10 g/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinde, der ammer eller er gravid

  • Leverdysfunktion karakteriseret ved:

    • Alaninaminotransferase (ALT) > 4,0 × øvre normalgrænse (ULN)
    • Direkte bilirubin > 3,0 × ULN
    • Historie om skrumpelever
  • Kendt human immundefekt virus (HIV) positivitet
  • Aktiv hepatitis B eller hepatitis C infektion
  • Alvorlig nyreinsufficiens eller i kronisk dialyse

  • Anamnese med malignitet inden for de seneste 2 år før behandling Dag 1, der kræver systemisk kemoterapi og/eller stråling.

    • Patienter med malignitet, der anses for kirurgisk helbredt, er kvalificerede (f.eks. non-melanom hudkræft, cancer i livmoderhalsen in-situ, duktalt carcinom in situ [stadie 1], endometriecancer grad 1)

  • Anamnese med ustabil eller forværret hjerte- eller lungesygdom inden for 6 måneder før samtykke, herunder men ikke begrænset til følgende:

    • Ustabil angina pectoris eller myokardieinfarkt eller elektiv koronar intervention
    • Kongestiv hjertesvigt, der kræver indlæggelse
    • Ukontrollerede klinisk signifikante arytmier
    • Symptomatisk pulmonal hypertension

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Etavopivat 400 mg dagligt - SCD med transfusioner
Patienter med seglcellesygdom på kroniske røde blodlegemer
Medicin: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg én gang dagligt
Andre navne:
  • FT-4202
Eksperimentel: Etavopivat 400 mg dagligt - Thalassæmi med transfusioner
Patienter med thalassæmi på kroniske røde blodlegemer
Medicin: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg én gang dagligt
Andre navne:
  • FT-4202
Eksperimentel: Etavopivat 400 mg dagligt - Thalassæmi
Patienter med thalassæmi, der ikke får kroniske røde blodlegemer
Medicin: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg én gang dagligt
Andre navne:
  • FT-4202

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorter A: Andel af patienter med ≥ 20 % reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode versus basislinjetransfusion af røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uger
Andel af patienter med ≥ 20 % reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode i forhold til baseline transfusionshistorie for røde blodlegemer
12 uger
Kohorter B: Andel af patienter med ≥ 20 % reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode versus baseline transfusionshistorie for røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uger
Andel af patienter med ≥ 20 % reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode i forhold til baseline transfusionshistorie for røde blodlegemer
12 uger
Kohorte C: Hæmoglobinresponsrate ved uge 12 (stigning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline)
Tidsramme: 12 uger
Hæmoglobinresponsrate ved uge 12 (stigning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline)
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte A: Andel af patienter med ≥ 33 % reduktion i transfusion af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode versus baseline transfusionshistorie for røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uger
Andel af patienter med ≥ 33 % reduktion i transfusion af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode i forhold til baseline transfusionshistorie for røde blodlegemer
12 uger
Kohorte B: Andel af patienter med ≥ 33 % reduktion i transfusion af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode versus basislinjetransfusion af røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uger
Andel af patienter med ≥ 33 % reduktion i transfusion af røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ugers behandlingsperiode i forhold til baseline transfusionshistorie for røde blodlegemer
12 uger
Kohorte A: Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 12 uger
12 uger
Kohorte A: Reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 24 uger
24 uger
Kohorte A: Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 48 uger
Tidsramme: 48 uger
Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 48 uger
48 uger
Kohorte B: Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 12 uger
12 uger
Kohorte B: Reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 24 uger
24 uger
Kohorte B: Reduktion i transfusioner af røde blodlegemer over 48 uger
Tidsramme: 48 uger
Reduktion af transfusioner af røde blodlegemer over 48 uger
48 uger
Kohorte C: Hæmoglobinresponsrate ved uge 24 (stigning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
Tidsramme: 24 uger
Hæmoglobinresponsrate ved uge 24 (stigning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
24 uger
Kohorte C: Hæmoglobinresponsrate ved uge 48 (stigning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
Tidsramme: 48 uger
Hæmoglobinresponsrate ved uge 48 (stigning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
48 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin over 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin over 12 uger
12 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin over 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin over 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin over 48 uger
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin over 48 uger
48 uger
Ændringer i serumferritinniveauer efter 12 uger versus baseline
Tidsramme: 12 uger
Ændringer i serumferritinniveauer efter 12 uger versus baseline
12 uger
Ændringer i serum ferritin niveauer efter 24 uger versus baseline
Tidsramme: 24 uger
Ændringer i serum ferritin niveauer efter 24 uger versus baseline
24 uger
Ændringer i serumferritinniveauer ved 48 uger versus baseline
Tidsramme: 48 uger
Ændringer i serumferritinniveauer ved 48 uger versus baseline
48 uger
Ændringer i leverens jernkoncentration ved 48 uger versus baseline
Tidsramme: 48 uger
Ændringer i leverens jernkoncentration ved 48 uger versus baseline
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

24. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

3. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4202-HEM-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Etavopivat tabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner