Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Etavopivat hos patienter med talassemi eller sicklecellssjukdom (GLADIOLUS)

15 december 2025 uppdaterad av: Forma Therapeutics, Inc.

En öppen fas 2-studie för att utvärdera säkerhet och klinisk aktivitet av Etavopivat hos patienter med talassemi eller sicklecellssjukdom

Denna kliniska prövning är en fas 2-studie som kommer att utvärdera säkerheten och den kliniska aktiviteten av etavopivat hos patienter med talassemi eller sicklecellssjukdom och testa hur väl etavopivat fungerar för att sänka antalet transfusioner av röda blodkroppar som krävs och öka hemoglobinet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Etavopivat är en potent, selektiv, oralt biotillgänglig, småmolekylär aktivator av pyruvatkinas röda blodkroppar (PKR) som utvecklas av Forma Therapeutics, Inc och är avsedd att användas som behandling för patienter med sicklecellssjukdom (SCD) eller annan ärftlig hemoglobinopatier eller refraktära anemier. Denna studie är en multicenter, fas 2, öppen, multipelkohortstudie som undersöker säkerheten och effekten av etavopivat för behandling av patienter i åldern 12 till 65 år med SCD eller talassemi. Tre behandlingskohorter baserade på patientens hemoglobinopati (SCD eller talassemi) och transfusionsbehov kommer att utvärderas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

53

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egypten, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Cerritos, California, Förenta staterna, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Italien
      • Genova, Italien, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italien, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Kanada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Kanada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Hospital Nini
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Storbritannien, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillhandahållande av samtycke
  • Kvinnliga patienter i fertil ålder måste använda acceptabla preventivmedel, manliga patienter är villiga att använda barriärmetoder för preventivmedel

Kohort A (Sickle Cell Disease Transfusion Cohort)

  • Bekräftad diagnos av sicklecellssjukdom
  • Kroniskt transfunderade röda blodkroppar (prov eller utbyte [manuellt eller via elektrofores]) för primär strokeprevention eller på grund av tidigare stroke. Kronisk transfusion av röda blodkroppar definieras som: ≥ 6 enheter röda blodkroppar under de föregående 24 veckorna före den första dosen av studiebehandlingen och ingen transfusionsfri period under > 35 dagar under den perioden
  • Minst 24 månaders kroniska månatliga transfusioner av röda blodkroppar för sekundär strokeprevention/behandling av primär stroke (initial avslutad öppen klinisk stroke med dokumenterad infarkt på hjärndatortomografi [CT] eller magnetisk resonanstomografi [MRT])
  • Före screening ELLER minst 12 månader av kroniska RBC-transfusioner för primär strokeprevention (onormal TCD) före screening
  • Dokumenterade adekvata månatliga transfusioner med genomsnittligt HbS ≤ 45 % (den övre gränsen för den etablerade akademiska standarden) under de föregående 12 veckorna av transfusioner av röda blodkroppar före den första dosen av studiebehandlingen

Kohort B (Thalassemi Transfusion Cohort)

  • Dokumenterad diagnos av β-talassemi, hemoglobin E/β-talassemi eller hemoglobin H (α-talassemi), eller annan talassemivariant
  • Kroniskt transfunderad, definierad som: ≥ 6 enheter röda blodkroppar under de föregående 24 veckorna före den första dosen av studiebehandlingen och ingen transfusionsfri period under > 35 dagar under den perioden

Kohort C (Thalassemi Non-transfunded Cohort)

  • Dokumenterad diagnos av β-talassemi, hemoglobin E/β-talassemi eller hemoglobin H (α-talassemi), eller annan talassemivariant
  • Hemoglobin ≤ 10 g/dL

Exklusions kriterier:

  • Kvinna som ammar eller är gravid

  • Leverdysfunktion kännetecknad av:

    • Alaninaminotransferas (ALT) > 4,0 × övre normalgräns (ULN)
    • Direkt bilirubin > 3,0 × ULN
    • Historia om cirros
  • Känd positivitet för humant immunbristvirus (HIV).
  • Aktiv hepatit B eller hepatit C infektion
  • Svår njurfunktion eller kronisk dialys

  • Historik av malignitet under de senaste 2 åren före behandling Dag 1 som kräver systemisk kemoterapi och/eller strålning.

    • Patienter med malignitet som anses kirurgiskt botad är berättigade (t.ex. icke-melanom hudcancer, cancer i livmoderhalsen in situ, duktalt karcinom in situ [stadium 1], endometriecancer grad 1)

  • Historik med instabil eller försämrad hjärt- eller lungsjukdom inom 6 månader före samtycke inklusive men inte begränsat till följande:

    • Instabil angina pectoris eller hjärtinfarkt eller elektiv koronar intervention
    • Kongestiv hjärtsvikt som kräver sjukhusvistelse
    • Okontrollerade kliniskt signifikanta arytmier
    • Symtomatisk pulmonell hypertoni

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Etavopivat 400 mg dagligen - SCD med transfusioner
Patienter med sicklecellssjukdom på kroniska röda blodkroppstransfusioner
Läkemedel: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg en gång dagligen
Andra namn:
  • FT-4202
Experimentell: Etavopivat 400 mg dagligen - Thalassemi med transfusioner
Patienter med talassemi på kronisk transfusion av röda blodkroppar
Läkemedel: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg en gång dagligen
Andra namn:
  • FT-4202
Experimentell: Etavopivat 400 mg dagligen - Thalassemi
Patienter med talassemi som inte får kroniska röda blodkroppar
Läkemedel: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg en gång dagligen
Andra namn:
  • FT-4202

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kohorter A: Andel patienter med ≥ 20 % minskning av transfusioner av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
Tidsram: 12 veckor
Andel patienter med ≥ 20 % minskning av transfusioner av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
12 veckor
Kohorter B: Andel patienter med ≥ 20 % minskning av transfusioner av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
Tidsram: 12 veckor
Andel patienter med ≥ 20 % minskning av transfusioner av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
12 veckor
Kohort C: Hemoglobinsvarsfrekvens vid vecka 12 (ökning med ≥ 1,0 g/dL från baslinjen)
Tidsram: 12 veckor
Hemoglobinsvarsfrekvens vid vecka 12 (ökning med ≥ 1,0 g/dL från baslinjen)
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kohort A: Andel patienter med ≥ 33 % minskning av transfusion av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med anamnesen för transfusion av röda blodkroppar vid baslinjen
Tidsram: 12 veckor
Andel patienter med ≥ 33 % minskning av transfusion av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
12 veckor
Kohort B: Andel patienter med ≥ 33 % minskning av transfusion av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
Tidsram: 12 veckor
Andel patienter med ≥ 33 % minskning av transfusion av röda blodkroppar under en kontinuerlig 12-veckors behandlingsperiod jämfört med baslinjetransfusionshistoriken för röda blodkroppar
12 veckor
Kohort A: Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 12 veckor
12 veckor
Kohort A: Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 24 veckor
Tidsram: 24 veckor
Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 24 veckor
24 veckor
Kohort A: Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 48 veckor
Tidsram: 48 veckor
Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 48 veckor
48 veckor
Kohort B: Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 12 veckor
12 veckor
Kohort B: Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 24 veckor
Tidsram: 24 veckor
Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 24 veckor
24 veckor
Kohort B: Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 48 veckor
Tidsram: 48 veckor
Minskning av transfusioner av röda blodkroppar under 48 veckor
48 veckor
Kohort C: Hemoglobinsvarsfrekvens vid vecka 24 (ökning med ≥ 1,0 g/dL från baslinjen).
Tidsram: 24 veckor
Hemoglobinsvarsfrekvens vid vecka 24 (ökning med ≥ 1,0 g/dL från baslinjen).
24 veckor
Kohort C: Hemoglobinsvarsfrekvens vid vecka 48 (ökning med ≥ 1,0 g/dL från baslinjen).
Tidsram: 48 veckor
Hemoglobinsvarsfrekvens vid vecka 48 (ökning med ≥ 1,0 g/dL från baslinjen).
48 veckor
Ändring från baslinjen i hemoglobin under 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
Ändring från baslinjen i hemoglobin under 12 veckor
12 veckor
Ändring från utgångsvärdet för hemoglobin under 24 veckor
Tidsram: 24 veckor
Ändring från utgångsvärdet för hemoglobin under 24 veckor
24 veckor
Ändring från utgångsvärdet för hemoglobin under 48 veckor
Tidsram: 48 veckor
Ändring från utgångsvärdet för hemoglobin under 48 veckor
48 veckor
Förändringar i serumferritinnivåer efter 12 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 12 veckor
Förändringar i serumferritinnivåer efter 12 veckor jämfört med baslinjen
12 veckor
Förändringar i serumferritinnivåer vid 24 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 24 veckor
Förändringar i serumferritinnivåer vid 24 veckor jämfört med baslinjen
24 veckor
Förändringar i serumferritinnivåer vid 48 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 48 veckor
Förändringar i serumferritinnivåer vid 48 veckor jämfört med baslinjen
48 veckor
Förändringar i leverjärnkoncentrationen vid 48 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 48 veckor
Förändringar i leverjärnkoncentrationen vid 48 veckor jämfört med baslinjen
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 mars 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

3 september 2025

Avslutad studie (Faktisk)

24 september 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2021

Första postat (Faktisk)

3 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 4202-HEM-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera