Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Etavopivat hos pasienter med thalassemia eller sigdcellesykdom (GLADIOLUS)

15. desember 2025 oppdatert av: Forma Therapeutics, Inc.

En fase 2 åpen studie for å evaluere sikkerhet og klinisk aktivitet av Etavopivat hos pasienter med thalassemi eller sigdcellesykdom

Denne kliniske studien er en fase 2-studie som vil evaluere sikkerheten og den kliniske aktiviteten til etavopivat hos pasienter med thalassemi eller sigdcellesykdom og teste hvor godt etavopivat virker for å senke antallet røde blodlegemer som kreves og øke hemoglobin.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etavopivat er en potent, selektiv, oralt biotilgjengelig, småmolekylær aktivator av pyruvatkinase røde blodlegemer (PKR) som utvikles av Forma Therapeutics, Inc. og er beregnet på bruk som behandling for pasienter med sigdcellesykdom (SCD) eller annen arvelig hemoglobinopatier eller refraktære anemier. Denne studien er en multisenter, fase 2, åpen, flerkohortstudie som undersøker sikkerheten og effekten av etavopivat for behandling av pasienter i alderen 12 til 65 år med SCD eller talassemi. Tre behandlingskohorter basert på pasientens hemoglobinopati (SCD eller talassemi) og transfusjonsbehov vil bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egypt, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Cerritos, California, Forente stater, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italia, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Hospital Nini
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Storbritannia, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Utlevering av samtykke
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må bruke akseptable prevensjonsmetoder, mannlige pasienter er villige til å bruke barriereprevensjonsmetoder

Kohort A (Sigdcellesykdom transfusjonskohort)

  • Bekreftet diagnose sigdcellesykdom
  • Kronisk røde blodlegemer transfundert (prøve eller bytte [manuell eller via elektroforese]) for primær slagforebygging eller på grunn av tidligere slag. Kronisk overføring av røde blodlegemer er definert som: ≥ 6 røde blodlegemer i løpet av de siste 24 ukene før første dose av studiebehandlingen og ingen transfusjonsfri periode i > 35 dager i løpet av denne perioden
  • Minst 24 måneder med kroniske månedlige overføringer av røde blodlegemer for sekundær slagforebygging/behandling av primært hjerneslag (innledende fullført åpenlyst klinisk hjerneslag med dokumentert infarkt på hjernecomputertomografi [CT] eller magnetisk resonanstomografi [MRI])
  • Før screening ELLER minst 12 måneder med kroniske RBC-transfusjoner for primær slagforebygging (unormal TCD) før screening
  • Dokumentert tilstrekkelige månedlige transfusjoner med gjennomsnittlig HbS ≤ 45 % (den øvre grensen for den etablerte akademiske fellesskapsstandarden) for de foregående 12 ukene med transfusjoner av røde blodlegemer før første dose studiebehandling

Kohort B (Thalassemi Transfusion Cohort)

  • Dokumentert diagnose av β-thalassemi, Hemoglobin E/β-thalassemi eller Hemoglobin H (α-thalassemi), eller annen thalassemi variant
  • Kronisk transfundert, definert som: ≥ 6 røde blodlegemer i løpet av de siste 24 ukene før første dose av studiebehandlingen og ingen transfusjonsfri periode i > 35 dager i løpet av denne perioden

Kohort C (Thalassemi Non-transfused Cohort)

  • Dokumentert diagnose av β-thalassemi, Hemoglobin E/β-thalassemi eller Hemoglobin H (α-thalassemi), eller annen thalassemi variant
  • Hemoglobin ≤ 10 g/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinne som ammer eller er gravid

  • Leverdysfunksjon karakterisert ved:

    • Alaninaminotransferase (ALT) > 4,0 × øvre normalgrense (ULN)
    • Direkte bilirubin > 3,0 × ULN
    • Historie om skrumplever
  • Kjent positivitet med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Aktiv hepatitt B eller hepatitt C infeksjon
  • Alvorlig nyresvikt eller i kronisk dialyse

  • Anamnese med malignitet de siste 2 årene før behandling Dag 1 som krever systemisk kjemoterapi og/eller stråling.

    • Pasienter med malignitet som anses kirurgisk kurert er kvalifisert (f.eks. ikke-melanom hudkreft, kreft i livmorhalsen in situ, duktalt karsinom in situ [stadium 1], endometriekreft grad 1)

  • Anamnese med ustabil eller forverret hjerte- eller lungesykdom innen 6 måneder før samtykke, inkludert men ikke begrenset til følgende:

    • Ustabil angina pectoris eller hjerteinfarkt eller elektiv koronar intervensjon
    • Kongestiv hjertesvikt som krever sykehusinnleggelse
    • Ukontrollerte klinisk signifikante arytmier
    • Symptomatisk pulmonal hypertensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Etavopivat 400 mg daglig - SCD med transfusjoner
Pasienter med sigdcellesykdom på kroniske røde blodlegemer
Legemiddel: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg én gang daglig
Andre navn:
  • FT-4202
Eksperimentell: Etavopivat 400 mg daglig - Thalassemi med transfusjoner
Pasienter med talassemi på kroniske røde blodlegemer
Legemiddel: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg én gang daglig
Andre navn:
  • FT-4202
Eksperimentell: Etavopivat 400 mg daglig - Thalassemi
Pasienter med talassemi som ikke får kroniske røde blodlegemer
Legemiddel: Etavopivat tabletter
Etavopivat 400 mg én gang daglig
Andre navn:
  • FT-4202

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kohorter A: Andel pasienter med ≥ 20 % reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over en sammenhengende 12-ukers behandlingsperiode versus historikk for transfusjon av røde blodlegemer ved baseline
Tidsramme: 12 uker
Andel pasienter med ≥ 20 % reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over en sammenhengende 12-ukers behandlingsperiode versus historikk for transfusjon av røde blodlegemer ved baseline
12 uker
Kohorter B: Andel pasienter med ≥ 20 % reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over en sammenhengende 12-ukers behandlingsperiode versus historikk for transfusjon av røde blodlegemer ved baseline
Tidsramme: 12 uker
Andel pasienter med ≥ 20 % reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over en sammenhengende 12-ukers behandlingsperiode versus historikk for transfusjon av røde blodlegemer ved baseline
12 uker
Kohort C: Hemoglobinresponsrate ved uke 12 (økning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline)
Tidsramme: 12 uker
Hemoglobinresponsrate ved uke 12 (økning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline)
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kohort A: Andel pasienter med ≥ 33 % reduksjon i transfusjon av røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ukers behandlingsperiode versus historikk for transfusjon av røde blodlegemer ved baseline
Tidsramme: 12 uker
Andel pasienter med ≥ 33 % reduksjon i transfusjon av røde blodlegemer over en sammenhengende 12-ukers behandlingsperiode versus baseline transfusjonshistorie for røde blodlegemer
12 uker
Kohort B: Andel pasienter med ≥ 33 % reduksjon i transfusjon av røde blodlegemer over en kontinuerlig 12-ukers behandlingsperiode versus historikk for transfusjon av røde blodlegemer ved baseline
Tidsramme: 12 uker
Andel pasienter med ≥ 33 % reduksjon i transfusjon av røde blodlegemer over en sammenhengende 12-ukers behandlingsperiode versus baseline transfusjonshistorie for røde blodlegemer
12 uker
Kohort A: Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 12 uker
Tidsramme: 12 uker
Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 12 uker
12 uker
Kohort A: Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 24 uker
Tidsramme: 24 uker
Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 24 uker
24 uker
Kohort A: Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 48 uker
Tidsramme: 48 uker
Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 48 uker
48 uker
Kohort B: Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 12 uker
Tidsramme: 12 uker
Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 12 uker
12 uker
Kohort B: Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 24 uker
Tidsramme: 24 uker
Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 24 uker
24 uker
Kohort B: Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 48 uker
Tidsramme: 48 uker
Reduksjon i transfusjoner av røde blodlegemer over 48 uker
48 uker
Kohort C: Hemoglobinresponsrate ved uke 24 (økning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
Tidsramme: 24 uker
Hemoglobinresponsrate ved uke 24 (økning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
24 uker
Kohort C: Hemoglobinresponsrate ved uke 48 (økning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
Tidsramme: 48 uker
Hemoglobinresponsrate ved uke 48 (økning på ≥ 1,0 g/dL fra baseline).
48 uker
Endring fra baseline i hemoglobin over 12 uker
Tidsramme: 12 uker
Endring fra baseline i hemoglobin over 12 uker
12 uker
Endring fra baseline i hemoglobin over 24 uker
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i hemoglobin over 24 uker
24 uker
Endring fra baseline i hemoglobin over 48 uker
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline i hemoglobin over 48 uker
48 uker
Endringer i serumferritinnivåer ved 12 uker versus baseline
Tidsramme: 12 uker
Endringer i serumferritinnivåer ved 12 uker versus baseline
12 uker
Endringer i serumferritinnivåer ved 24 uker versus baseline
Tidsramme: 24 uker
Endringer i serumferritinnivåer ved 24 uker versus baseline
24 uker
Endringer i serumferritinnivåer ved 48 uker versus baseline
Tidsramme: 48 uker
Endringer i serumferritinnivåer ved 48 uker versus baseline
48 uker
Endringer i leverens jernkonsentrasjon ved 48 uker versus baseline
Tidsramme: 48 uker
Endringer i leverens jernkonsentrasjon ved 48 uker versus baseline
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

3. september 2025

Studiet fullført (Faktiske)

24. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4202-HEM-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere