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Une étude sur l'étavopivat chez des patients atteints de thalassémie ou de drépanocytose (GLADIOLUS)

15 décembre 2025 mis à jour par: Forma Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'activité clinique de l'étavopivat chez les patients atteints de thalassémie ou de drépanocytose

Cet essai clinique est une étude de phase 2 qui évaluera l'innocuité et l'activité clinique de l'étavopivat chez les patients atteints de thalassémie ou de drépanocytose et testera l'efficacité de l'étavopivat pour réduire le nombre de transfusions de globules rouges nécessaires et augmenter l'hémoglobine.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étavopivat est un activateur puissant, sélectif et biodisponible par voie orale de la pyruvate kinase des globules rouges (PKR) développé par Forma Therapeutics, Inc. et destiné à être utilisé comme traitement pour les patients atteints de drépanocytose (SCD) ou d'autres hémoglobinopathies ou anémies réfractaires. Cette étude est une étude multicentrique, ouverte de phase 2, à cohortes multiples examinant l'innocuité et l'efficacité d'étavopivat pour le traitement de patients âgés de 12 à 65 ans atteints de drépanocytose ou de thalassémie. Trois cohortes de traitement basées sur l'hémoglobinopathie des patients (SCD ou thalassémie) et les besoins en transfusion seront évaluées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

53

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Egypte
      • Cairo, Egypte, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egypte, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Italie
      • Genova, Italie, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italie, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italie, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Liban
      • Baabda, Liban, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Liban, 1434
        • Hospital Nini
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Royaume-Uni, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Cerritos, California, États-Unis, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Fourniture de consentement
  • Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception acceptables, les patients de sexe masculin sont disposés à utiliser des méthodes de contraception de barrière

Cohorte A (cohorte transfusionnelle drépanocytaire)

  • Diagnostic confirmé de drépanocytose
  • Transfusion chronique de globules rouges (prélèvement ou échange [manuel ou par électrophorèse]) pour la prévention primaire d'un AVC ou en raison d'un AVC antérieur. La transfusion chronique de globules rouges est définie comme : ≥ 6 unités de globules rouges au cours des 24 semaines précédant la première dose du traitement à l'étude et aucune période sans transfusion pendant > 35 jours au cours de cette période
  • Au moins 24 mois de transfusions mensuelles chroniques de globules rouges pour la prévention secondaire de l'AVC/le traitement de l'AVC primaire (AVC clinique manifeste terminé initial avec infarctus documenté sur tomodensitométrie cérébrale [CT] ou imagerie par résonance magnétique [IRM])
  • Avant le dépistage OU au moins 12 mois de transfusions chroniques de globules rouges pour la prévention primaire des AVC (TCD anormal) avant le dépistage
  • Transfusions mensuelles adéquates documentées avec une HbS moyenne ≤ 45 % (la limite supérieure de la norme établie par la communauté universitaire) pour les 12 semaines précédentes de transfusions de globules rouges avant la première dose du traitement à l'étude

Cohorte B (Thalassémie Transfusion Cohorte)

  • Diagnostic documenté de β-thalassémie, d'hémoglobine E/β-thalassémie ou d'hémoglobine H (α-thalassémie), ou d'une autre variante de la thalassémie
  • Transfusé chroniquement, défini comme : ≥ 6 unités de globules rouges au cours des 24 semaines précédant la première dose du traitement à l'étude et aucune période sans transfusion pendant > 35 jours au cours de cette période

Cohorte C (thalassémie non transfusée)

  • Diagnostic documenté de β-thalassémie, d'hémoglobine E/β-thalassémie ou d'hémoglobine H (α-thalassémie), ou d'une autre variante de la thalassémie
  • Hémoglobine ≤ 10 g/dL

Critère d'exclusion:

  • Femme qui allaite ou enceinte

  • Dysfonctionnement hépatique caractérisé par :

    • Alanine aminotransférase (ALT) > 4,0 × limite supérieure de la normale (LSN)
    • Bilirubine directe > 3,0 × LSN
    • Antécédents de cirrhose
  • Positivité connue pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Infection active par l'hépatite B ou l'hépatite C
  • Insuffisance rénale sévère ou sous dialyse chronique

  • Antécédents de malignité au cours des 2 dernières années précédant le jour du traitement 1 nécessitant une chimiothérapie systémique et / ou une radiothérapie.

    • Les patients atteints d'une tumeur maligne considérée comme guérie chirurgicalement sont éligibles (par exemple, cancer de la peau non mélanome, cancer du col de l'utérus in situ, carcinome canalaire in situ [stade 1], cancer de l'endomètre de grade 1)

  • Antécédents de maladie cardiaque ou pulmonaire instable ou en détérioration dans les 6 mois précédant le consentement, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants :

    • Angine de poitrine instable ou infarctus du myocarde ou intervention coronarienne élective
    • Insuffisance cardiaque congestive nécessitant une hospitalisation
    • Arythmies cliniquement significatives non contrôlées
    • Hypertension pulmonaire symptomatique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Etavopivat 400 mg par jour - SCD avec transfusions
Patients atteints de drépanocytose recevant des transfusions chroniques de globules rouges
Médicament: Comprimés d'étavopivat
Etavopivat 400 mg une fois par jour
Autres noms:
  • FT-4202
Expérimental: Etavopivat 400 mg par jour - Thalassémie avec transfusions
Patients atteints de thalassémie recevant des transfusions chroniques de globules rouges
Médicament: Comprimés d'étavopivat
Etavopivat 400 mg une fois par jour
Autres noms:
  • FT-4202
Expérimental: Etavopivat 400 mg par jour - Thalassémie
Patients atteints de thalassémie ne recevant pas de transfusions chroniques de globules rouges
Médicament: Comprimés d'étavopivat
Etavopivat 400 mg une fois par jour
Autres noms:
  • FT-4202

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohortes A : proportion de patients présentant une réduction ≥ 20 % des transfusions de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
Délai: 12 semaines
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 20 % des transfusions de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
12 semaines
Cohortes B : proportion de patients présentant une réduction ≥ 20 % des transfusions de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
Délai: 12 semaines
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 20 % des transfusions de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
12 semaines
Cohorte C : taux de réponse de l'hémoglobine à la semaine 12 (augmentation ≥ 1,0 g/dL par rapport à la valeur initiale)
Délai: 12 semaines
Taux de réponse de l'hémoglobine à la semaine 12 (augmentation de ≥ 1,0 g/dL par rapport à l'inclusion)
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohorte A : Proportion de patients présentant une réduction ≥ 33 % de la transfusion de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
Délai: 12 semaines
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 33 % de la transfusion de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
12 semaines
Cohorte B : Proportion de patients présentant une réduction ≥ 33 % de la transfusion de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
Délai: 12 semaines
Proportion de patients présentant une réduction ≥ 33 % de la transfusion de globules rouges sur une période de traitement continu de 12 semaines par rapport aux antécédents de transfusion de globules rouges à l'inclusion
12 semaines
Cohorte A : Réduction des transfusions de globules rouges sur 12 semaines
Délai: 12 semaines
Réduction des transfusions de globules rouges sur 12 semaines
12 semaines
Cohorte A : Réduction des transfusions de globules rouges sur 24 semaines
Délai: 24 semaines
Réduction des transfusions de globules rouges sur 24 semaines
24 semaines
Cohorte A : Réduction des transfusions de globules rouges sur 48 semaines
Délai: 48 semaines
Réduction des transfusions de globules rouges sur 48 semaines
48 semaines
Cohorte B : réduction des transfusions de globules rouges sur 12 semaines
Délai: 12 semaines
Réduction des transfusions de globules rouges sur 12 semaines
12 semaines
Cohorte B : Réduction des transfusions de globules rouges sur 24 semaines
Délai: 24 semaines
Réduction des transfusions de globules rouges sur 24 semaines
24 semaines
Cohorte B : Réduction des transfusions de globules rouges sur 48 semaines
Délai: 48 semaines
Réduction des transfusions de globules rouges sur 48 semaines
48 semaines
Cohorte C : taux de réponse de l'hémoglobine à la semaine 24 (augmentation ≥ 1,0 g/dL par rapport au départ).
Délai: 24 semaines
Taux de réponse de l'hémoglobine à la semaine 24 (augmentation de ≥ 1,0 g/dL par rapport au départ).
24 semaines
Cohorte C : taux de réponse de l'hémoglobine à la semaine 48 (augmentation de ≥ 1,0 g/dL par rapport au départ).
Délai: 48 semaines
Taux de réponse de l'hémoglobine à la semaine 48 (augmentation de ≥ 1,0 g/dL par rapport au départ).
48 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine sur 12 semaines
Délai: 12 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine sur 12 semaines
12 semaines
Changement par rapport au départ de l'hémoglobine sur 24 semaines
Délai: 24 semaines
Changement par rapport au départ de l'hémoglobine sur 24 semaines
24 semaines
Changement par rapport au départ de l'hémoglobine sur 48 semaines
Délai: 48 semaines
Changement par rapport au départ de l'hémoglobine sur 48 semaines
48 semaines
Modifications des taux de ferritine sérique à 12 semaines par rapport à l'inclusion
Délai: 12 semaines
Modifications des taux de ferritine sérique à 12 semaines par rapport à l'inclusion
12 semaines
Modifications des taux de ferritine sérique à 24 semaines par rapport à l'inclusion
Délai: 24 semaines
Modifications des taux de ferritine sérique à 24 semaines par rapport à l'inclusion
24 semaines
Modifications des taux de ferritine sérique à 48 semaines par rapport à l'inclusion
Délai: 48 semaines
Modifications des taux de ferritine sérique à 48 semaines par rapport à l'inclusion
48 semaines
Modifications de la concentration hépatique en fer à 48 semaines par rapport aux valeurs initiales
Délai: 48 semaines
Modifications de la concentration hépatique en fer à 48 semaines par rapport aux valeurs initiales
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Forma Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

3 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

24 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2021

Première publication (Réel)

3 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4202-HEM-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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