Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Etavopivat u pacjentów z talasemią lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową (GLADIOLUS)

15 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Forma Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i aktywność kliniczną etavopivatu u pacjentów z talasemią lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Niniejsze badanie kliniczne jest badaniem fazy 2, które ocenia bezpieczeństwo i aktywność kliniczną etavopivat u pacjentów z talasemią lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz sprawdza, jak skutecznie etavopivat zmniejsza liczbę wymaganych transfuzji krwinek czerwonych i zwiększa stężenie hemoglobiny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Etavopivat jest silnym, selektywnym, dostępnym biologicznie po podaniu doustnym, małocząsteczkowym aktywatorem kinazy pirogronianowej czerwonych krwinek (PKR), opracowywanym przez Forma Therapeutics, Inc i jest przeznaczony do stosowania w leczeniu pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) lub innymi dziedzicznymi hemoglobinopatie lub anemie oporne na leczenie. Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym badaniem fazy 2, prowadzonym metodą otwartej próby, obejmującym wiele kohort, oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność etavopivatu w leczeniu pacjentów w wieku od 12 do 65 lat z SCD lub talasemią. Ocenione zostaną trzy kohorty leczenia w oparciu o hemoglobinopatię pacjentów (SCD lub talasemia) i wymagania dotyczące transfuzji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egipt, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Kanada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Liban
      • Baabda, Liban, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Liban, 1434
        • Hospital Nini
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Cerritos, California, Stany Zjednoczone, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Włochy, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Włochy, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostarczenie zgody
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalne metody antykoncepcji, mężczyźni chętnie stosują barierowe metody antykoncepcji

Kohorta A (kohorta transfuzji sierpowatokrwinkowej)

  • Potwierdzona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej
  • Przewlekle przetaczane krwinki czerwone (próbka lub wymiana [ręcznie lub za pomocą elektroforezy]) w celu pierwotnej profilaktyki udaru lub z powodu wcześniejszego udaru. Przewlekłą transfuzję krwinek czerwonych definiuje się jako: ≥ 6 jednostek krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 24 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i brak okresu bez transfuzji przez > 35 dni w tym okresie
  • Co najmniej 24-miesięczne przewlekle comiesięczne transfuzje krwinek czerwonych w celu wtórnego zapobiegania/leczenia udaru pierwotnego (początkowy ukończony jawny udar kliniczny z udokumentowanym zawałem w tomografii komputerowej [CT] mózgu lub obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego [MRI])
  • Przed badaniem przesiewowym LUB co najmniej 12 miesięcy przewlekłych transfuzji krwinek czerwonych w celu pierwotnej prewencji udaru (nieprawidłowy TCD) przed badaniem przesiewowym
  • Udokumentowane odpowiednie comiesięczne transfuzje ze średnim HbS ≤ 45% (górna granica ustalonego standardu społeczności akademickiej) przez poprzednie 12 tygodni transfuzji krwinek czerwonych przed pierwszą dawką badanego leku

Kohorta B (Kohorta transfuzji talasemii)

  • Udokumentowana diagnoza β-talasemii, hemoglobiny E/β-talasemii lub hemoglobiny H (α-talasemii) lub innego wariantu talasemii
  • Osoby przewlekle przetoczone, zdefiniowane jako: ≥ 6 jednostek krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 24 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i brak okresu bez transfuzji przez > 35 dni w tym okresie

Kohorta C (kohorta talasemii bez transfuzji)

  • Udokumentowana diagnoza β-talasemii, hemoglobiny E/β-talasemii lub hemoglobiny H (α-talasemii) lub innego wariantu talasemii
  • Hemoglobina ≤ 10 g/dl

Kryteria wyłączenia:

  • Kobieta karmiąca piersią lub w ciąży

  • Dysfunkcja wątroby charakteryzująca się:

    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 4,0 × górna granica normy (GGN)
    • Bilirubina bezpośrednia > 3,0 × GGN
    • Historia marskości
  • Znany pozytywny wynik testu na ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
  • Aktywne zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
  • Ciężka dysfunkcja nerek lub przewlekła dializa

  • Historia choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 2 lat przed leczeniem Dzień 1 wymagający systemowej chemioterapii i/lub radioterapii.

    • Pacjenci z nowotworem uznanym za wyleczony chirurgicznie kwalifikują się (np. nieczerniakowy rak skóry, rak szyjki macicy in situ, rak przewodowy in situ [stadium 1], rak endometrium stopnia 1.)

  • Historia niestabilnej lub pogarszającej się choroby serca lub płuc w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody, w tym między innymi:

    • Niestabilna dusznica bolesna lub zawał mięśnia sercowego lub planowa interwencja wieńcowa
    • Zastoinowa niewydolność serca wymagająca hospitalizacji
    • Niekontrolowane, istotne klinicznie zaburzenia rytmu
    • Objawowe nadciśnienie płucne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etavopivat 400 mg dziennie - SCD z transfuzjami
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową poddawani przewlekłym transfuzjom krwinek czerwonych
Lek: Tabletki Etavopivat
Etavopivat 400 mg raz na dobę
Inne nazwy:
  • FT-4202
Eksperymentalny: Etavopivat 400 mg dziennie - Talasemia z transfuzjami
Pacjenci z talasemią po przewlekłych transfuzjach krwinek czerwonych
Lek: Tabletki Etavopivat
Etavopivat 400 mg raz na dobę
Inne nazwy:
  • FT-4202
Eksperymentalny: Etavopivat 400 mg dziennie - Talasemia
Pacjenci z talasemią niepoddawani przewlekłym transfuzjom krwinek czerwonych
Lek: Tabletki Etavopivat
Etavopivat 400 mg raz na dobę
Inne nazwy:
  • FT-4202

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorty A: Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥ 20% w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów, u których liczba transfuzji krwinek czerwonych zmniejszyła się o ≥ 20% w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
12 tygodni
Kohorty B: Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem liczby przetoczeń krwinek czerwonych o ≥ 20% w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów, u których liczba transfuzji krwinek czerwonych zmniejszyła się o ≥ 20% w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
12 tygodni
Kohorta C: Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny w 12. tygodniu (wzrost o ≥ 1,0 g/dl w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny w 12. tygodniu (wzrost o ≥ 1,0 g/dl w stosunku do wartości początkowej)
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorta A: Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥ 33% ​​w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥ 33% ​​w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
12 tygodni
Kohorta B: Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥ 33% ​​w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥ 33% ​​w ciągu nieprzerwanego 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z wyjściową historią transfuzji krwinek czerwonych
12 tygodni
Kohorta A: Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 12 tygodni
12 tygodni
Kohorta A: Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni
24 tygodnie
Kohorta A: Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 48 tygodni
48 tygodni
Kohorta B: Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 12 tygodni
12 tygodni
Kohorta B: Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni
24 tygodnie
Kohorta B: Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych w ciągu 48 tygodni
48 tygodni
Kohorta C: Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny w 24. tygodniu (wzrost o ≥ 1,0 g/dl w stosunku do wartości początkowej).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny w 24. tygodniu (wzrost o ≥ 1,0 g/dl w stosunku do wartości początkowej).
24 tygodnie
Kohorta C: Odsetek odpowiedzi hemoglobiny w 48. tygodniu (wzrost o ≥ 1,0 g/dl od wartości początkowej).
Ramy czasowe: 48 tygodni
Wskaźnik odpowiedzi hemoglobiny w 48. tygodniu (wzrost o ≥ 1,0 g/dl w stosunku do wartości początkowej).
48 tygodni
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12 tygodni
12 tygodni
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 24 tygodni
24 tygodnie
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej w ciągu 48 tygodni
48 tygodni
Zmiany poziomu ferrytyny w surowicy po 12 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiany poziomu ferrytyny w surowicy po 12 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
12 tygodni
Zmiany poziomu ferrytyny w surowicy po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiany poziomu ferrytyny w surowicy po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
24 tygodnie
Zmiany poziomu ferrytyny w surowicy po 48 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiany poziomu ferrytyny w surowicy po 48 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
48 tygodni
Zmiany stężenia żelaza w wątrobie po 48 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiany stężenia żelaza w wątrobie po 48 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4202-HEM-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Tabletki Etavopivat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj