Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az etavopivat vizsgálata talaszémiában vagy sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél (GLADIOLUS)

2025. december 15. frissítette: Forma Therapeutics, Inc.

2. fázisú nyílt vizsgálat az etavopivat biztonságosságának és klinikai aktivitásának értékelésére talaszémiában vagy sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

Ez a klinikai vizsgálat egy 2. fázisú vizsgálat, amely az etavopivat biztonságosságát és klinikai aktivitását fogja értékelni talasszémiában vagy sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél, és megvizsgálja, hogy az etavopivat mennyire hatékonyan csökkenti a szükséges vörösvérsejt-transzfúziók számát és növeli a hemoglobint.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az etavopivat a Forma Therapeutics, Inc. által kifejlesztett, hatékony, szelektív, orálisan biológiailag hozzáférhető, piruvát-kináz vörösvérsejt (PKR) kis molekulájú aktivátora, amelyet sarlósejtes betegségben (SCD) vagy más örökletes betegségben szenvedő betegek kezelésére szánnak. hemoglobinopátiák vagy refrakter anémiák. Ez a tanulmány egy többközpontú, 2. fázisú, nyílt, több kohorszos vizsgálat, amely az etavopivat biztonságosságát és hatásosságát vizsgálja 12 és 65 év közötti SCD-ben vagy talaszémiában szenvedő betegek kezelésében. Három kezelési csoportot értékelnek a betegek hemoglobinopátiája (SCD vagy thalassaemia) és transzfúziós igényei alapján.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

53

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Egyesült Királyság, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Cerritos, California, Egyesült Államok, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egyiptom, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Kanada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Hospital Nini
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Olaszország, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • AORN A. Cardarelli

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hozzájárulás biztosítása
  • A fogamzóképes korú nőbetegeknek elfogadható fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk, a férfi betegek pedig hajlandóak a fogamzásgátlás gátlási módszereire.

A kohorsz (sarlósejtes betegség transzfúziós kohorsz)

  • A sarlósejtes betegség megerősített diagnózisa
  • Krónikus vörösvérsejt-transzfúzió (minta vagy csere [kézi vagy elektroforézissel]) elsődleges stroke-megelőzés vagy korábbi stroke miatt. A krónikus vörösvérsejt-transzfúzió a következőképpen definiálható: ≥ 6 vörösvérsejt egység a vizsgálati kezelés első adagja előtti 24 hétben, és ebben az időszakban nem volt transzfúziómentes időszak > 35 napig
  • Legalább 24 hónapos krónikus havi vörösvérsejt-transzfúzió a primer stroke másodlagos stroke megelőzésére/kezelésére (kezdeti befejezett nyilvánvaló klinikai stroke agyi komputertomográfiával [CT] vagy mágneses rezonancia képalkotással [MRI] dokumentált infarktussal)
  • A szűrés előtt VAGY legalább 12 hónapos krónikus vörösvértest-transzfúziót az elsődleges stroke megelőzésére (kóros TCD) a szűrés előtt
  • Dokumentált megfelelő havi transzfúziók átlagos HbS-értéke ≤ 45% (a megállapított tudományos közösség felső határa) a vörösvérsejt-transzfúzió előző 12 hetében a vizsgálati kezelés első adagja előtt

B kohorsz (thalassaemia transzfúziós kohorsz)

  • A β-talaszémia, a hemoglobin E/β-talaszémia vagy a hemoglobin H (α-talaszémia) vagy más talaszémiaváltozat dokumentált diagnózisa
  • Krónikus transzfundált, definíció szerint: ≥ 6 vörösvérsejt egység a vizsgálati kezelés első adagja előtti 24 hétben, és nem volt transzfúziómentes időszak > 35 napig ebben az időszakban

C kohorsz (Thalassaemia nem transzfúziós kohorsz)

  • A β-talaszémia, a hemoglobin E/β-talaszémia vagy a hemoglobin H (α-talaszémia) vagy más talaszémiaváltozat dokumentált diagnózisa
  • Hemoglobin ≤ 10 g/dl

Kizárási kritériumok:

  • Szoptató vagy terhes nő

  • A májműködési zavarokat a következők jellemzik:

    • Alanin aminotranszferáz (ALT) > 4,0 × a normál felső határ (ULN)
    • Közvetlen bilirubin > 3,0 × ULN
    • A cirrhosis története
  • Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitivitás
  • Aktív hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés
  • Súlyos veseműködési zavar vagy krónikus dialízis

  • Rosszindulatú daganat a kórtörténetben a kezelést megelőző elmúlt 2 évben 1. nap, amely szisztémás kemoterápiát és/vagy sugárkezelést igényel.

    • A műtéti úton gyógyultnak tekintett rosszindulatú daganatos betegek jogosultak (pl. nem melanómás bőrrák, méhnyakrák in situ, in situ duktális karcinóma [1. stádium], 1. fokú méhnyálkahártyarák)

  • Instabil vagy súlyosbodó szív- vagy tüdőbetegség a kórtörténetben a beleegyezést megelőző 6 hónapon belül, beleértve, de nem kizárólagosan a következőket:

    • Instabil angina pectoris vagy miokardiális infarktus vagy elektív koszorúér-beavatkozás
    • Pangásos szívelégtelenség, amely kórházi kezelést igényel
    • Nem kontrollált, klinikailag jelentős aritmiák
    • Tünetekkel járó pulmonális hipertónia

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Etavopivat 400 mg naponta - SCD transzfúzióval
Sarlósejtes betegségben szenvedő betegek krónikus vörösvérsejt-transzfúzióban
Drog: Etavopivat tabletta
Etavopivat 400 mg naponta egyszer
Más nevek:
  • FT-4202
Kísérleti: Etavopivat 400 mg naponta - Thalassemia transzfúzióval
Talaszémiában szenvedő betegek krónikus vörösvérsejt-transzfúzióban
Drog: Etavopivat tabletta
Etavopivat 400 mg naponta egyszer
Más nevek:
  • FT-4202
Kísérleti: Etavopivat 400 mg naponta - Thalassemia
Talaszémiában szenvedő betegek, akik nem részesülnek krónikus vörösvérsejt-transzfúzióban
Drog: Etavopivat tabletta
Etavopivat 400 mg naponta egyszer
Más nevek:
  • FT-4202

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kohorsz: Azon betegek aránya, akiknél a vörösvérsejt-transzfúziók száma ≥ 20%-kal csökkent egy folyamatos 12 hetes kezelési időszak alatt a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
Időkeret: 12 hét
Azon betegek aránya, akiknél a vörösvérsejt-transzfúziók száma ≥ 20%-kal csökkent egy folyamatos 12 hetes kezelési időszak alatt a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
12 hét
B kohorsz: Azon betegek aránya, akiknél a vörösvérsejt-transzfúziók száma ≥ 20%-kal csökkent egy folyamatos 12 hetes kezelési időszak alatt a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
Időkeret: 12 hét
Azon betegek aránya, akiknél a vörösvérsejt-transzfúziók száma ≥ 20%-kal csökkent egy folyamatos 12 hetes kezelési időszak alatt a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
12 hét
C kohorsz: Hemoglobin válaszarány a 12. héten (≥ 1,0 g/dl növekedés a kiindulási értékhez képest)
Időkeret: 12 hét
Hemoglobin válaszarány a 12. héten (≥ 1,0 g/dl növekedés a kiindulási értékhez képest)
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kohorsz: Azon betegek aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvérsejt-transzfúzió egy folyamatos 12 hetes kezelési időszak alatt, a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
Időkeret: 12 hét
Azon betegek aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvérsejt-transzfúzió egy folyamatos 12 hetes kezelési periódus alatt, a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
12 hét
B kohorsz: Azon betegek aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvérsejt-transzfúzió egy folyamatos, 12 hetes kezelési időszak alatt, a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
Időkeret: 12 hét
Azon betegek aránya, akiknél ≥ 33%-kal csökkent a vörösvérsejt-transzfúzió egy folyamatos 12 hetes kezelési periódus alatt, a kiindulási vörösvérsejt-transzfúziós kórtörténethez képest
12 hét
A kohorsz: A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkenése 12 hét alatt
Időkeret: 12 hét
A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkentése 12 hét alatt
12 hét
A kohorsz: A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkenése 24 hét alatt
Időkeret: 24 hét
A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkentése 24 hét alatt
24 hét
A kohorsz: A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkenése 48 hét alatt
Időkeret: 48 hét
A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkentése 48 hét alatt
48 hét
B kohorsz: A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkenése 12 hét alatt
Időkeret: 12 hét
A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkentése 12 hét alatt
12 hét
B kohorsz: A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkenése 24 hét alatt
Időkeret: 24 hét
A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkentése 24 hét alatt
24 hét
B kohorsz: A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkenése 48 hét alatt
Időkeret: 48 hét
A vörösvérsejt-transzfúziók számának csökkentése 48 hét alatt
48 hét
C kohorsz: Hemoglobin válaszarány a 24. héten (a kiindulási értékhez képest ≥ 1,0 g/dl növekedés).
Időkeret: 24 hét
Hemoglobin válaszarány a 24. héten (≥ 1,0 g/dl növekedés a kiindulási értékhez képest).
24 hét
C kohorsz: Hemoglobin válaszarány a 48. héten (a kiindulási értékhez képest ≥ 1,0 g/dl növekedés).
Időkeret: 48 hét
Hemoglobin válaszarány a 48. héten (≥ 1,0 g/dl növekedés a kiindulási értékhez képest).
48 hét
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest 12 hét alatt
Időkeret: 12 hét
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest 12 hét alatt
12 hét
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest 24 hét alatt
Időkeret: 24 hét
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest 24 hét alatt
24 hét
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest 48 hét alatt
Időkeret: 48 hét
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest 48 hét alatt
48 hét
A szérum ferritinszint változása a 12. héten a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hét
A szérum ferritinszint változása a 12. héten a kiindulási értékhez képest
12 hét
A szérum ferritinszint változása a 24. héten a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 hét
A szérum ferritinszint változása a 24. héten a kiindulási értékhez képest
24 hét
A szérum ferritinszint változása a 48. héten a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 48 hét
A szérum ferritinszint változása a 48. héten a kiindulási értékhez képest
48 hét
A máj vaskoncentrációjának változása a 48. héten a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 48 hét
A máj vaskoncentrációjának változása a 48. héten a kiindulási értékhez képest
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Forma Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. március 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. szeptember 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. szeptember 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 30.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. december 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4202-HEM-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel