Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Etavopivatu u pacientů s thalasémií nebo srpkovitou anémií (GLADIOLUS)

15. prosince 2025 aktualizováno: Forma Therapeutics, Inc.

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a klinické aktivity etavopivatu u pacientů s talasémií nebo srpkovitou anémií

Tato klinická studie je studií fáze 2, která vyhodnotí bezpečnost a klinickou aktivitu etavopivatu u pacientů s talasémií nebo srpkovitou anémií a otestuje, jak dobře etavopivat působí na snížení počtu požadovaných transfuzí červených krvinek a zvýšení hemoglobinu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Etavopivat je silný, selektivní, orálně biologicky dostupný, malomolekulární aktivátor pyruvátkinázy červených krvinek (PKR) vyvinutý společností Forma Therapeutics, Inc a je určen k léčbě pacientů se srpkovitou anémií (SCD) nebo jinými dědičnými onemocněními. hemoglobinopatie nebo refrakterní anémie. Tato studie je multicentrická, 2. fáze, otevřená, vícekohortová studie zkoumající bezpečnost a účinnost etavopivatu při léčbě pacientů ve věku 12 až 65 let s SCD nebo talasémií. Budou hodnoceny tři léčebné kohorty založené na hemoglobinopatii (SCD nebo talasémie) a požadavcích na transfuzi pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egypt, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itálie, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Itálie, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Kanada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Kanada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Hospital Nini
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College London
      • London, Spojené království, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Cerritos, California, Spojené státy, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí souhlasu
  • Ženy ve fertilním věku musí používat přijatelné metody antikoncepce, muži jsou ochotni používat bariérové ​​metody antikoncepce

Kohorta A (Kohorta transfuze srpkovité anémii)

  • Potvrzená diagnóza srpkovité anémie
  • Chronická transfuze červených krvinek (vzorek nebo výměna [manuálně nebo elektroforézou]) pro primární prevenci mrtvice nebo v důsledku předchozí mrtvice. Chronická transfuze červených krvinek je definována jako: ≥ 6 jednotek červených krvinek v předchozích 24 týdnech před první dávkou studijní léčby a žádné období bez transfuze po dobu > 35 dnů během tohoto období
  • Minimálně 24 měsíců chronických měsíčních transfuzí červených krvinek pro sekundární prevenci/léčbu primární cévní mozkové příhody (počáteční dokončená zjevná klinická cévní mozková příhoda s dokumentovaným infarktem na počítačové tomografii mozku [CT] nebo magnetické rezonanci [MRI])
  • Před screeningem NEBO alespoň 12 měsíců chronických transfuzí červených krvinek pro primární prevenci cévní mozkové příhody (abnormální TCD) před screeningem
  • Zdokumentované adekvátní měsíční transfuze s průměrným HbS ≤ 45 % (horní hranice stanoveného standardu akademické obce) za předchozích 12 týdnů transfuzí červených krvinek před první dávkou studijní léčby

Kohorta B (Kohorta po transfuzi Thalasémie)

  • Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie, hemoglobinu E/β-talasémie nebo hemoglobinu H (α-talasémie) nebo jiné varianty talasémie
  • Chronická transfuze, definovaná jako: ≥ 6 jednotek červených krvinek v předchozích 24 týdnech před první dávkou studijní léčby a žádné období bez transfuze po dobu > 35 dnů během tohoto období

Kohorta C (kohorta bez thalasémie)

  • Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie, hemoglobinu E/β-talasémie nebo hemoglobinu H (α-talasémie) nebo jiné varianty talasémie
  • Hemoglobin ≤ 10 g/dl

Kritéria vyloučení:

  • Kojící nebo těhotná žena

  • Jaterní dysfunkce charakterizovaná:

    • Alaninaminotransferáza (ALT) > 4,0 × horní hranice normy (ULN)
    • Přímý bilirubin > 3,0 × ULN
    • Anamnéza cirhózy
  • Známá pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV).
  • Aktivní infekce hepatitidy B nebo hepatitidy C
  • Těžká renální dysfunkce nebo chronická dialýza

  • Anamnéza malignity během posledních 2 let před léčbou 1. den vyžadující systémovou chemoterapii a/nebo ozařování.

    • Vhodné jsou pacientky s maligním onemocněním považovaným za chirurgicky vyléčené (např. nemelanomový karcinom kůže, karcinom děložního čípku in situ, duktální karcinom in situ [1. stupeň], karcinom endometria 1. stupně)

  • Anamnéza nestabilního nebo zhoršujícího se srdečního nebo plicního onemocnění během 6 měsíců před udělením souhlasu, včetně, ale bez omezení na následující:

    • Nestabilní angina pectoris nebo infarkt myokardu nebo elektivní koronární intervence
    • Městnavé srdeční selhání vyžadující hospitalizaci
    • Nekontrolované klinicky významné arytmie
    • Symptomatická plicní hypertenze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Etavopivat 400 mg denně - SCD s transfuzemi
Pacienti se srpkovitou anémií na chronických transfuzích červených krvinek
Lék: Etavopivat tablety
Etavopivat 400 mg jednou denně
Ostatní jména:
  • FT-4202
Experimentální: Etavopivat 400 mg denně - Thalasémie s transfuzí
Pacienti s talasémií na chronických transfuzích červených krvinek
Lék: Etavopivat tablety
Etavopivat 400 mg jednou denně
Ostatní jména:
  • FT-4202
Experimentální: Etavopivat 400 mg denně - Thalasemie
Pacienti s talasémií, kteří nedostávají chronické transfuze červených krvinek
Lék: Etavopivat tablety
Etavopivat 400 mg jednou denně
Ostatní jména:
  • FT-4202

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skupiny A: Podíl pacientů s ≥ 20% snížením transfuzí červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozímu stavu transfuze červených krvinek v anamnéze
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů s ≥ 20% snížením transfuzí červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozí historii transfuzí červených krvinek
12 týdnů
Skupiny B: Podíl pacientů s ≥ 20% snížením transfuzí červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozímu stavu transfuze červených krvinek v anamnéze
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů s ≥ 20% snížením transfuzí červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozí historii transfuzí červených krvinek
12 týdnů
Kohorta C: Míra hemoglobinové odpovědi ve 12. týdnu (nárůst o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě)
Časové okno: 12 týdnů
Míra hemoglobinové odpovědi ve 12. týdnu (nárůst o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě)
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta A: Podíl pacientů s ≥ 33% ​​snížením transfuze červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozí anamnéze transfuze červených krvinek
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů s ≥ 33% ​​snížením transfuze červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozí historii transfuze červených krvinek
12 týdnů
Kohorta B: Podíl pacientů s ≥ 33% ​​snížením transfuze červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozí historii transfuze červených krvinek
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů s ≥ 33% ​​snížením transfuze červených krvinek během nepřetržitého 12týdenního léčebného období oproti výchozí historii transfuze červených krvinek
12 týdnů
Kohorta A: Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 12 týdnů
12 týdnů
Kohorta A: Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 24 týdnů
Časové okno: 24 týdnů
Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 24 týdnů
24 týdnů
Kohorta A: Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 48 týdnů
Časové okno: 48 týdnů
Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 48 týdnů
48 týdnů
Kohorta B: Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 12 týdnů
12 týdnů
Kohorta B: Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 24 týdnů
Časové okno: 24 týdnů
Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 24 týdnů
24 týdnů
Kohorta B: Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 48 týdnů
Časové okno: 48 týdnů
Snížení počtu transfuzí červených krvinek během 48 týdnů
48 týdnů
Kohorta C: Míra hemoglobinové odpovědi ve 24. týdnu (nárůst o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě).
Časové okno: 24 týdnů
Míra hemoglobinové odpovědi ve 24. týdnu (nárůst o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě).
24 týdnů
Kohorta C: Míra hemoglobinové odpovědi ve 48. týdnu (nárůst o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě).
Časové okno: 48 týdnů
Míra hemoglobinové odpovědi ve 48. týdnu (nárůst o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě).
48 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě za 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě za 12 týdnů
12 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě za 24 týdnů
Časové okno: 24 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě za 24 týdnů
24 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě za 48 týdnů
Časové okno: 48 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě za 48 týdnů
48 týdnů
Změny sérových hladin feritinu po 12 týdnech oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 týdnů
Změny sérových hladin feritinu po 12 týdnech oproti výchozí hodnotě
12 týdnů
Změny sérových hladin feritinu po 24 týdnech oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
Změny sérových hladin feritinu po 24 týdnech oproti výchozí hodnotě
24 týdnů
Změny sérových hladin feritinu po 48 týdnech oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 48 týdnů
Změny sérových hladin feritinu po 48 týdnech oproti výchozí hodnotě
48 týdnů
Změny koncentrace železa v játrech po 48. týdnu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 48 týdnů
Změny koncentrace železa v játrech po 48. týdnu oproti výchozí hodnotě
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Forma Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

3. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

24. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4202-HEM-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Etavopivat tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit