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Um estudo de Etavopivat em pacientes com talassemia ou doença falciforme (GLADIOLUS)

15 de dezembro de 2025 atualizado por: Forma Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a atividade clínica do etavopivat em pacientes com talassemia ou doença falciforme

Este ensaio clínico é um estudo de Fase 2 que avaliará a segurança e a atividade clínica do etavopivat em pacientes com talassemia ou doença falciforme e testará como o etavopivat funciona para diminuir o número de transfusões de glóbulos vermelhos necessárias e aumentar a hemoglobina.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O etavopivat é um potente, seletivo, oralmente biodisponível, ativador de pequena molécula de piruvato quinase de glóbulos vermelhos (PKR) sendo desenvolvido pela Forma Therapeutics, Inc e destina-se ao uso como um tratamento para pacientes com doença falciforme (SCD) ou outra doença hereditária hemoglobinopatias ou anemias refratárias. Este estudo é um estudo multicêntrico, de fase 2, aberto, de coorte múltipla, que examina a segurança e a eficácia do etavopivat para o tratamento de pacientes com idade entre 12 e 65 anos, com anemia falciforme ou talassemia. Três coortes de tratamento com base na hemoglobinopatia dos pacientes (DF ou talassemia) e necessidades de transfusão serão avaliadas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

53

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canadá, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Egito
      • Cairo, Egito, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egito, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Itália
      • Genova, Itália, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itália, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Itália, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Líbano
      • Baabda, Líbano, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Líbano, 1434
        • Hospital Nini
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Fornecimento de consentimento
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos aceitáveis, pacientes do sexo masculino estão dispostos a usar métodos contraceptivos de barreira

Coorte A (Coorte de Transfusão de Doença Falciforme)

  • Diagnóstico confirmado de doença falciforme
  • Transfusão crônica de hemácias (amostra ou troca [manual ou por eletroforese]) para prevenção primária de AVC ou devido a AVC prévio. A transfusão crônica de glóbulos vermelhos é definida como: ≥ 6 unidades de glóbulos vermelhos nas 24 semanas anteriores à primeira dose do tratamento do estudo e nenhum período sem transfusão por > 35 dias durante esse período
  • Pelo menos 24 meses de transfusões mensais crônicas de glóbulos vermelhos para prevenção/tratamento de AVC secundário de AVC primário (AVC clínico evidente inicial completo com infarto documentado em tomografia computadorizada cerebral [TC] ou ressonância magnética [MRI])
  • Antes da triagem OU pelo menos 12 meses de transfusões crônicas de hemácias para prevenção primária de AVC (DTC anormal) antes da triagem
  • Transfusões mensais adequadas documentadas com média de HbS ≤ 45% (o limite superior do padrão estabelecido pela comunidade acadêmica) nas 12 semanas anteriores de transfusões de glóbulos vermelhos antes da primeira dose do tratamento do estudo

Coorte B (Coorte de Transfusão de Talassemia)

  • Diagnóstico documentado de β-talassemia, Hemoglobina E/ β-talassemia ou Hemoglobina H (α-talassemia) ou outra variante de talassemia
  • Transfusão crônica, definida como: ≥ 6 unidades de glóbulos vermelhos nas 24 semanas anteriores à primeira dose do tratamento do estudo e nenhum período sem transfusão por > 35 dias durante esse período

Coorte C (coorte não transfundida com talassemia)

  • Diagnóstico documentado de β-talassemia, Hemoglobina E/ β-talassemia ou Hemoglobina H (α-talassemia) ou outra variante de talassemia
  • Hemoglobina ≤ 10 g/dL

Critério de exclusão:

  • Mulher que está amamentando ou grávida

  • Disfunção hepática caracterizada por:

    • Alanina aminotransferase (ALT) > 4,0 × limite superior do normal (LSN)
    • Bilirrubina direta > 3,0 × LSN
    • Histórico de cirrose
  • Positividade conhecida do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Infecção ativa por hepatite B ou hepatite C
  • Disfunção renal grave ou em diálise crônica

  • História de malignidade nos últimos 2 anos antes do primeiro dia de tratamento que requer quimioterapia sistêmica e/ou radioterapia.

    • Pacientes com neoplasia considerada curada cirurgicamente são elegíveis (por exemplo, câncer de pele não melanoma, câncer de colo do útero in situ, carcinoma ductal in situ [estágio 1], câncer de endométrio de grau 1)

  • Histórico de doença cardíaca ou pulmonar instável ou em deterioração dentro de 6 meses antes do consentimento, incluindo, entre outros, o seguinte:

    • Angina pectoris instável ou infarto do miocárdio ou intervenção coronária eletiva
    • Insuficiência cardíaca congestiva que requer hospitalização
    • Arritmias clinicamente significativas não controladas
    • Hipertensão pulmonar sintomática

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Etavopivat 400 mg por dia - SCD com transfusões
Pacientes com doença falciforme em transfusões crônicas de hemácias
Medicamento: Comprimidos de etavopivat
Etavopivat 400 mg uma vez ao dia
Outros nomes:
  • FT-4202
Experimental: Etavopivat 400 mg por dia - Talassemia com transfusões
Pacientes com talassemia em transfusões crônicas de hemácias
Medicamento: Comprimidos de etavopivat
Etavopivat 400 mg uma vez ao dia
Outros nomes:
  • FT-4202
Experimental: Etavopivat 400 mg por dia - Talassemia
Pacientes com talassemia que não recebem transfusões crônicas de hemácias
Medicamento: Comprimidos de etavopivat
Etavopivat 400 mg uma vez ao dia
Outros nomes:
  • FT-4202

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coortes A: Proporção de pacientes com redução ≥ 20% nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de glóbulos vermelhos na linha de base
Prazo: 12 semanas
Proporção de pacientes com redução ≥ 20% nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de glóbulos vermelhos na linha de base
12 semanas
Coortes B: Proporção de pacientes com redução ≥ 20% nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de glóbulos vermelhos na linha de base
Prazo: 12 semanas
Proporção de pacientes com redução ≥ 20% nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de glóbulos vermelhos na linha de base
12 semanas
Coorte C: taxa de resposta da hemoglobina na semana 12 (aumento de ≥ 1,0 g/dL desde o início)
Prazo: 12 semanas
Taxa de resposta da hemoglobina na Semana 12 (aumento de ≥ 1,0 g/dL desde o início)
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coorte A: Proporção de pacientes com redução ≥ 33% ​​na transfusão de glóbulos vermelhos ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de glóbulos vermelhos na linha de base
Prazo: 12 semanas
Proporção de pacientes com redução ≥ 33% ​​na transfusão de hemácias ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de hemácias basal
12 semanas
Coorte B: Proporção de pacientes com redução ≥ 33% ​​na transfusão de glóbulos vermelhos ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de glóbulos vermelhos na linha de base
Prazo: 12 semanas
Proporção de pacientes com redução ≥ 33% ​​na transfusão de hemácias ao longo de um período de tratamento contínuo de 12 semanas versus histórico de transfusão de hemácias basal
12 semanas
Coorte A: Redução nas transfusões de hemácias em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 12 semanas
12 semanas
Coorte A: Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 24 semanas
24 semanas
Coorte A: Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos em 48 semanas
Prazo: 48 semanas
Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 48 semanas
48 semanas
Coorte B: Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos em 12 semanas
Prazo: 12 semanas
Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 12 semanas
12 semanas
Coorte B: Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 24 semanas
24 semanas
Coorte B: Redução nas transfusões de hemácias em 48 semanas
Prazo: 48 semanas
Redução nas transfusões de glóbulos vermelhos ao longo de 48 semanas
48 semanas
Coorte C: taxa de resposta da hemoglobina na semana 24 (aumento de ≥ 1,0 g/dL desde o início).
Prazo: 24 semanas
Taxa de resposta da hemoglobina na Semana 24 (aumento de ≥ 1,0 g/dL desde a linha de base).
24 semanas
Coorte C: taxa de resposta da hemoglobina na semana 48 (aumento de ≥ 1,0 g/dL desde o início).
Prazo: 48 semanas
Taxa de resposta da hemoglobina na Semana 48 (aumento de ≥ 1,0 g/dL desde a linha de base).
48 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina ao longo de 12 semanas
Prazo: 12 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina ao longo de 12 semanas
12 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina ao longo de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina ao longo de 24 semanas
24 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina ao longo de 48 semanas
Prazo: 48 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina ao longo de 48 semanas
48 semanas
Alterações nos níveis de ferritina sérica em 12 semanas versus linha de base
Prazo: 12 semanas
Alterações nos níveis de ferritina sérica em 12 semanas versus linha de base
12 semanas
Alterações nos níveis de ferritina sérica em 24 semanas versus linha de base
Prazo: 24 semanas
Alterações nos níveis de ferritina sérica em 24 semanas versus linha de base
24 semanas
Alterações nos níveis de ferritina sérica em 48 semanas versus linha de base
Prazo: 48 semanas
Alterações nos níveis de ferritina sérica em 48 semanas versus linha de base
48 semanas
Alterações na concentração de ferro no fígado em 48 semanas versus linha de base
Prazo: 48 semanas
Alterações na concentração de ferro no fígado em 48 semanas versus linha de base
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Forma Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2022

Conclusão Primária (Real)

3 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

24 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

3 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4202-HEM-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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