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Uno studio di Etavopivat in pazienti con talassemia o anemia falciforme (GLADIOLUS)

15 dicembre 2025 aggiornato da: Forma Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'attività clinica di Etavopivat in pazienti con talassemia o anemia falciforme

Questo studio clinico è uno studio di fase 2 che valuterà la sicurezza e l'attività clinica di etavopivat in pazienti con talassemia o anemia falciforme e verificherà l'efficacia di etavopivat nel ridurre il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie e aumentare l'emoglobina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Etavopivat è un attivatore di piccole molecole potente, selettivo, biodisponibile per via orale dei globuli rossi della piruvato chinasi (PKR) sviluppato da Forma Therapeutics, Inc ed è destinato all'uso come trattamento per i pazienti con anemia falciforme (SCD) o altre malattie ereditarie emoglobinopatie o anemie refrattarie. Questo studio è uno studio multicentrico, di fase 2, in aperto, a più coorti che esamina la sicurezza e l'efficacia di etavopivat per il trattamento di pazienti, di età compresa tra 12 e 65 anni, con SCD o talassemia. Saranno valutate tre coorti di trattamento basate sull'emoglobinopatia dei pazienti (SCD o talassemia) e sulle esigenze trasfusionali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Egitto
      • Cairo, Egitto, 12613
        • Cairo university
      • Cairo, Egypt, Egitto, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italia, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Libano
      • Baabda, Libano, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libano, 1434
        • Hospital Nini
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Kings College London
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Cerritos, California, Stati Uniti, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Prestazione del consenso
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi accettabili, i pazienti di sesso maschile sono disposti a utilizzare metodi contraccettivi di barriera

Coorte A (coorte di trasfusioni di anemia falciforme)

  • Diagnosi confermata di anemia falciforme
  • Trasfusione cronica di globuli rossi (campione o scambio [manuale o tramite elettroforesi]) per la prevenzione primaria dell'ictus o per ictus precedente. La trasfusione cronica di globuli rossi è definita come: ≥ 6 unità di globuli rossi nelle precedenti 24 settimane prima della prima dose del trattamento in studio e nessun periodo senza trasfusioni per > 35 giorni durante tale periodo
  • Almeno 24 mesi di trasfusioni croniche mensili di globuli rossi per la prevenzione secondaria dell'ictus/trattamento dell'ictus primario (ictus clinico manifesto iniziale completato con infarto documentato alla tomografia computerizzata cerebrale [TC] o alla risonanza magnetica [MRI])
  • Prima dello screening O almeno 12 mesi di trasfusioni croniche di globuli rossi per la prevenzione primaria dell'ictus (TCD anormale) prima dello screening
  • Trasfusioni mensili adeguate documentate con HbS media ≤ 45% (il limite superiore dello standard stabilito dalla comunità accademica) per le precedenti 12 settimane di trasfusioni di globuli rossi prima della prima dose del trattamento in studio

Coorte B (Coorte di trasfusioni di talassemia)

  • Diagnosi documentata di β-talassemia, emoglobina E/β-talassemia o emoglobina H (α-talassemia) o altra variante della talassemia
  • Trasfusione cronica, definita come: ≥ 6 unità di globuli rossi nelle precedenti 24 settimane prima della prima dose del trattamento in studio e nessun periodo senza trasfusione per > 35 giorni durante tale periodo

Coorte C (Coorte talassemica non trasfusa)

  • Diagnosi documentata di β-talassemia, emoglobina E/β-talassemia o emoglobina H (α-talassemia) o altra variante della talassemia
  • Emoglobina ≤ 10 g/dL

Criteri di esclusione:

  • Donna che sta allattando o è incinta

  • Disfunzione epatica caratterizzata da:

    • Alanina aminotransferasi (ALT) > 4,0 × limite superiore della norma (ULN)
    • Bilirubina diretta > 3,0 × ULN
    • Storia della cirrosi
  • Positività nota al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Infezione attiva da epatite B o epatite C
  • Grave disfunzione renale o in dialisi cronica

  • Storia di tumore maligno negli ultimi 2 anni prima del trattamento Giorno 1 che richiede chemioterapia sistemica e/o radiazioni.

    • Sono ammissibili le pazienti con tumore maligno considerato guarito chirurgicamente (p. es., carcinoma cutaneo non melanoma, carcinoma della cervice in situ, carcinoma duttale in situ [Stadio 1], carcinoma dell'endometrio di grado 1)

  • Storia di malattie cardiache o polmonari instabili o in peggioramento nei 6 mesi precedenti il ​​consenso, inclusi ma non limitati a quanto segue:

    • Angina pectoris instabile o infarto del miocardio o intervento coronarico elettivo
    • Insufficienza cardiaca congestizia che richiede il ricovero in ospedale
    • Aritmie clinicamente significative non controllate
    • Ipertensione polmonare sintomatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etavopivat 400 mg al giorno - SCD con trasfusioni
Pazienti con anemia falciforme sottoposti a trasfusioni croniche di globuli rossi
Droga: Compresse di Etavopivat
Etavopivat 400 mg una volta al giorno
Altri nomi:
  • FT-4202
Sperimentale: Etavopivat 400 mg al giorno - Talassemia con trasfusioni
Pazienti con talassemia in trasfusioni croniche di globuli rossi
Droga: Compresse di Etavopivat
Etavopivat 400 mg una volta al giorno
Altri nomi:
  • FT-4202
Sperimentale: Etavopivat 400 mg al giorno - Talassemia
Pazienti con talassemia non sottoposti a trasfusioni croniche di globuli rossi
Droga: Compresse di Etavopivat
Etavopivat 400 mg una volta al giorno
Altri nomi:
  • FT-4202

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorti A: percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di pazienti con una riduzione ≥ 20% delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
12 settimane
Coorti B: percentuale di pazienti con riduzione ≥ 20% delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di pazienti con una riduzione ≥ 20% delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
12 settimane
Coorte C: tasso di risposta dell'emoglobina alla settimana 12 (aumento di ≥ 1,0 g/dL rispetto al basale)
Lasso di tempo: 12 settimane
Tasso di risposta dell'emoglobina alla settimana 12 (aumento di ≥ 1,0 g/dL rispetto al basale)
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorte A: percentuale di pazienti con riduzione ≥ 33% ​​delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 33% ​​delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
12 settimane
Coorte B: percentuale di pazienti con riduzione ≥ 33% ​​delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di pazienti con riduzione ≥ 33% ​​delle trasfusioni di globuli rossi in un periodo di trattamento continuo di 12 settimane rispetto alla storia di trasfusioni di globuli rossi al basale
12 settimane
Coorte A: Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 12 settimane
12 settimane
Coorte A: Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi nell'arco di 24 settimane
24 settimane
Coorte A: Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane
Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 48 settimane
48 settimane
Coorte B: Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 12 settimane
12 settimane
Coorte B: Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi nell'arco di 24 settimane
24 settimane
Coorte B: Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane
Riduzione delle trasfusioni di globuli rossi in 48 settimane
48 settimane
Coorte C: tasso di risposta dell'emoglobina alla settimana 24 (aumento di ≥ 1,0 g/dL rispetto al basale).
Lasso di tempo: 24 settimane
Tasso di risposta dell'emoglobina alla settimana 24 (aumento di ≥ 1,0 g/dL rispetto al basale).
24 settimane
Coorte C: tasso di risposta dell'emoglobina alla settimana 48 (aumento di ≥ 1,0 g/dL rispetto al basale).
Lasso di tempo: 48 settimane
Tasso di risposta dell'emoglobina alla settimana 48 (aumento di ≥ 1,0 g/dL rispetto al basale).
48 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nell'arco di 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nell'arco di 12 settimane
12 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nell'arco di 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nell'arco di 24 settimane
24 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nell'arco di 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina nell'arco di 48 settimane
48 settimane
Variazioni dei livelli di ferritina sierica a 12 settimane rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazioni dei livelli di ferritina sierica a 12 settimane rispetto al basale
12 settimane
Variazioni dei livelli di ferritina sierica a 24 settimane rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazioni dei livelli di ferritina sierica a 24 settimane rispetto al basale
24 settimane
Variazioni dei livelli di ferritina sierica a 48 settimane rispetto al basale
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazioni dei livelli di ferritina sierica a 48 settimane rispetto al basale
48 settimane
Cambiamenti nella concentrazione di ferro nel fegato a 48 settimane rispetto al basale
Lasso di tempo: 48 settimane
Cambiamenti nella concentrazione di ferro nel fegato a 48 settimane rispetto al basale
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

3 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

24 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4202-HEM-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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