サラセミアまたは鎌状赤血球症患者におけるエタボピバットの研究
2024年4月9日 更新者：Forma Therapeutics, Inc.
サラセミアまたは鎌状赤血球症患者におけるエタボピバットの安全性と臨床活性を評価する第 2 相非盲検試験
この臨床試験は、サラセミアまたは鎌状赤血球症の患者におけるエタボピバットの安全性と臨床活性を評価し、必要な赤血球輸血の回数を減らし、ヘモグロビンを増加させるためにエタボピバットがどのように機能するかをテストする第 2 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
エタボピバットは、Forma Therapeutics, Inc によって開発されているピルビン酸キナーゼ赤血球 (PKR) の強力で選択的な経口バイオアベイラブル低分子活性化剤であり、鎌状赤血球症 (SCD) または他の遺伝性疾患の患者の治療としての使用を意図しています。ヘモグロビン症または難治性貧血。
この研究は、SCD またはサラセミアの 12 歳から 65 歳までの患者の治療に対するエタボピバットの安全性と有効性を調べる、多施設、第 2 相、非盲検、複数コホート研究です。
患者のヘモグロビン症（SCDまたはサラセミア）および輸血の必要性に基づく3つの治療コホートが評価されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novo Nordisk
- 電話番号：(+1) 866-867-7178
- メール：clinicaltrials@novonordisk.com
研究場所
-
-
California
-
Downey、California、アメリカ、90241
- 募集
- The Oncology Institute of Hope & Innovation
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- University of California, Los Angeles
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- 募集
- University of California - San Francisco
-
Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Children's Hospital of Orange County
-
Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- UCI Health
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10065
- 募集
- Weill Medical College of Cornell University
-
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke Adult Comprehensive Sickle Cell Center
-
Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- 募集
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
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-
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Montréal、カナダ、H3T 1C5
- 募集
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto、カナダ
- 募集
- The Hospital for Sick Children
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Hazmiyeh、レバノン、213
- 募集
- Chronic Care Center
-
Tripoli、レバノン
- 募集
- Nini Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 同意の提供
- -出産の可能性のある女性患者は、許容される避妊方法を使用する必要があります。男性患者は、バリア避妊方法を使用する意思があります
コホートA（鎌状赤血球症輸血コホート）
- 鎌状赤血球症の確定診断
- 一次脳卒中予防のため、または以前の脳卒中のために、慢性的に赤血球輸血（サンプルまたは交換[手動または電気泳動による]）。 慢性赤血球輸血は次のように定義されます: 試験治療の初回投与前の過去 24 週間に 6 赤血球以上であり、その期間中の 35 日を超える無輸血期間はありません。
- 二次脳卒中予防/一次脳卒中の治療のための少なくとも24か月の慢性的な毎月の赤血球輸血（脳のコンピューター断層撮影[CT]または磁気共鳴画像[MRI]で記録された梗塞を伴う最初の完全な明らかな臨床的脳卒中）
- -スクリーニング前または一次脳卒中予防のための少なくとも12か月の慢性RBC輸血（異常なTCD） スクリーニング前
- -研究治療の初回投与前の過去12週間の赤血球輸血について、平均HbSが45％以下（確立された学術コミュニティ基準の上限）の適切な毎月の輸血が記録されている
コホートB（サラセミア輸血コホート）
- -β-サラセミア、ヘモグロビンE / β-サラセミアまたはヘモグロビンH（α-サラセミア）、または他のサラセミアバリアントの診断書
- -慢性的に輸血され、次のように定義されます：研究治療の最初の投与前の過去24週間で6赤血球以上であり、その期間中の35日を超える無輸血期間はありません
コホートC（サラセミア非輸血コホート）
- -β-サラセミア、ヘモグロビンE / β-サラセミアまたはヘモグロビンH（α-サラセミア）、または他のサラセミアバリアントの診断書
- ヘモグロビン≤10g/dL
除外基準:
- 授乳中または妊娠中の女性
以下を特徴とする肝機能障害：
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 4.0 × 正常値の上限 (ULN)
- 直接ビリルビン > 3.0 × ULN
- 肝硬変の病歴
- -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
- 活動性のB型肝炎またはC型肝炎の感染
- 重度の腎機能障害または慢性透析中
-治療前の過去2年以内の悪性腫瘍の病歴 1日目 全身化学療法および/または放射線を必要とします。
- -外科的に治癒したと考えられる悪性腫瘍の患者が適格です（例、非黒色腫皮膚がん、子宮頸部上皮内がん、上皮内乳管がん[ステージ1]、グレード1の子宮内膜がん）
-同意前6か月以内の不安定または悪化している心臓または肺疾患の病歴 以下を含むがこれらに限定されない：
- -不安定狭心症または心筋梗塞または待機的冠動脈インターベンション
- 入院が必要なうっ血性心不全
- コントロールされていない臨床的に重大な不整脈
- 症候性肺高血圧症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：毎日エタボピバット 400 mg - 輸血を伴う SCD
慢性赤血球輸血を受けている鎌状赤血球症患者
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エタボピバット 400 mg 1 日 1 回
他の名前：
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実験的：毎日 400 mg のエタボピバット - 輸血を伴うサラセミア
慢性赤血球輸血を受けているサラセミア患者
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エタボピバット 400 mg 1 日 1 回
他の名前：
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実験的：毎日 400 mg のエタボピバット - サラセミア
-慢性赤血球輸血を受けていないサラセミアの患者
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エタボピバット 400 mg 1 日 1 回
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コホート A: ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、12 週間の連続治療期間中に赤血球輸血が 20% 以上減少した患者の割合
時間枠：12週間
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ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、12週間の連続治療期間中に赤血球輸血が20%以上減少した患者の割合
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12週間
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コホート B: ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、12 週間の連続治療期間中に赤血球輸血が 20% 以上減少した患者の割合
時間枠：12週間
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ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、12週間の連続治療期間中に赤血球輸血が20%以上減少した患者の割合
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12週間
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コホート C: 12 週のヘモグロビン応答率 (ベースラインから 1.0 g/dL 以上の増加)
時間枠：12週間
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12週目のヘモグロビン反応率（ベースラインから1.0g/dL以上の増加）
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コホート A: ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、12 週間の連続治療期間中に赤血球輸血が 33% 以上減少した患者の割合
時間枠：12週間
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ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、連続した12週間の治療期間で赤血球輸血が33%以上減少した患者の割合
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12週間
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コホート B: ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、連続 12 週間の治療期間で赤血球輸血が 33% 以上減少した患者の割合
時間枠：12週間
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ベースラインの赤血球輸血歴と比較して、連続した12週間の治療期間で赤血球輸血が33%以上減少した患者の割合
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12週間
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コホート A: 12 週間にわたる赤血球輸血の減少
時間枠：12週間
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12週間にわたる赤血球輸血の減少
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12週間
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コホート A: 24 週間にわたる赤血球輸血の減少
時間枠：24週間
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24週間にわたる赤血球輸血の減少
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24週間
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コホート A: 48 週間にわたる赤血球輸血の減少
時間枠：48週間
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48週間にわたる赤血球輸血の減少
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48週間
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コホート B: 12 週間にわたる赤血球輸血の減少
時間枠：12週間
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12週間にわたる赤血球輸血の減少
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12週間
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コホート B: 24 週間にわたる赤血球輸血の減少
時間枠：24週間
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24週間にわたる赤血球輸血の減少
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24週間
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コホート B: 48 週間にわたる赤血球輸血の減少
時間枠：48週間
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48週間にわたる赤血球輸血の減少
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48週間
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コホート C: 24 週のヘモグロビン応答率 (ベースラインから 1.0 g/dL 以上の増加)。
時間枠：24週間
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24週目のヘモグロビン反応率（ベースラインから1.0g/dL以上の増加）。
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24週間
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コホート C: 48 週のヘモグロビン応答率 (ベースラインから 1.0 g/dL 以上の増加)。
時間枠：48週間
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48週でのヘモグロビン反応率（ベースラインから1.0g/dL以上の増加）。
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48週間
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12週間にわたるヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：12週間
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12週間にわたるヘモグロビンのベースラインからの変化
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12週間
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24 週間にわたるヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：24週間
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24 週間にわたるヘモグロビンのベースラインからの変化
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24週間
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48 週間にわたるヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：48週間
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48 週間にわたるヘモグロビンのベースラインからの変化
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48週間
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ベースラインに対する12週間の血清フェリチンレベルの変化
時間枠：12週間
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ベースラインに対する12週間の血清フェリチンレベルの変化
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12週間
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ベースラインに対する24週間の血清フェリチンレベルの変化
時間枠：24週間
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ベースラインに対する24週間の血清フェリチンレベルの変化
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24週間
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ベースラインに対する48週での血清フェリチンレベルの変化
時間枠：48週間
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ベースラインに対する48週での血清フェリチンレベルの変化
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48週間
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ベースラインに対する48週での肝臓鉄濃度の変化
時間枠：48週間
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ベースラインに対する48週での肝臓鉄濃度の変化
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48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月1日
一次修了 (推定)
2025年11月3日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年7月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月30日
最初の投稿 (実際)
2021年8月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月9日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4202-HEM-201
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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