Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Etavopivat bij patiënten met thalassemie of sikkelcelziekte (GLADIOLUS)

15 december 2025 bijgewerkt door: Forma Therapeutics, Inc.

Een open-label fase 2-onderzoek om de veiligheid en klinische activiteit van etavopivat te evalueren bij patiënten met thalassemie of sikkelcelziekte

Deze klinische studie is een fase 2-studie die de veiligheid en klinische activiteit van etavopivat zal evalueren bij patiënten met thalassemie of sikkelcelanemie en zal testen hoe goed etavopivat werkt om het aantal benodigde rode bloedceltransfusies te verlagen en hemoglobine te verhogen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Etavopivat is een krachtige, selectieve, oraal biologisch beschikbare, kleinmoleculaire activator van pyruvaatkinase rode bloedcellen (PKR) die wordt ontwikkeld door Forma Therapeutics, Inc en is bedoeld voor gebruik als behandeling voor patiënten met sikkelcelanemie (SCD) of andere erfelijke aandoeningen. hemoglobinopathieën of refractaire anemieën. Deze studie is een multicenter, fase 2, open-label studie met meerdere cohorten waarin de veiligheid en werkzaamheid van etavopivat worden onderzocht voor de behandeling van patiënten van 12 tot 65 jaar met plotselinge dood of thalassemie. Drie behandelingscohorten op basis van de hemoglobinopathie (SCD of thalassemie) en transfusievereisten van de patiënt zullen worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

53

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canada, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Egypte
      • Cairo, Egypte, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egypte, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Italië
      • Genova, Italië, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italië, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italië, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Hospital Nini
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Cerritos, California, Verenigde Staten, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Verlenen van toestemming
  • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken, mannelijke patiënten zijn bereid om barrièremethoden van anticonceptie te gebruiken

Cohort A (cohort sikkelcelziektetransfusie)

  • Bevestigde diagnose sikkelcelziekte
  • Chronisch getransfundeerde rode bloedcellen (monster of uitwisseling [handmatig of via elektroforese]) voor primaire beroertepreventie of als gevolg van een eerdere beroerte. Chronische transfusie van rode bloedcellen wordt gedefinieerd als: ≥ 6 eenheden rode bloedcellen in de voorgaande 24 weken vóór de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling en geen transfusievrije periode gedurende > 35 dagen gedurende die periode
  • Minstens 24 maanden chronische maandelijkse transfusies van rode bloedcellen voor secundaire beroertepreventie/behandeling van primaire beroerte (aanvankelijk voltooide openlijke klinische beroerte met gedocumenteerd infarct op hersencomputertomografie [CT] of magnetische resonantiebeeldvorming [MRI])
  • Voorafgaand aan screening OF ten minste 12 maanden chronische RBC-transfusies voor primaire beroertepreventie (abnormale TCD) voorafgaand aan screening
  • Gedocumenteerde adequate maandelijkse transfusies met een gemiddelde HbS ≤ 45% (de bovengrens van de gevestigde academische gemeenschapsnorm) voor de voorgaande 12 weken van transfusies van rode bloedcellen vóór de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling

Cohort B (thalassemietransfusiecohort)

  • Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie, hemoglobine E/β-thalassemie of hemoglobine H (α-thalassemie) of een andere thalassemievariant
  • Chronisch getransfundeerde transfusie, gedefinieerd als: ≥ 6 eenheden rode bloedcellen in de voorgaande 24 weken vóór de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling en geen transfusievrije periode gedurende > 35 dagen gedurende die periode

Cohort C (thalassemie niet-getransfundeerd cohort)

  • Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie, hemoglobine E/β-thalassemie of hemoglobine H (α-thalassemie) of een andere thalassemievariant
  • Hemoglobine ≤ 10 g/dl

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouw die borstvoeding geeft of zwanger is

  • Leverdisfunctie gekenmerkt door:

    • Alanineaminotransferase (ALAT) > 4,0 × bovengrens van normaal (ULN)
    • Directe bilirubine > 3,0 × ULN
    • Geschiedenis van cirrose
  • Bekende positiviteit van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Actieve hepatitis B- of hepatitis C-infectie
  • Ernstige nierfunctiestoornis of chronische dialyse

  • Voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 2 jaar voorafgaand aan behandeling Dag 1 waarvoor systemische chemotherapie en/of bestraling nodig was.

    • Patiënten met een maligniteit waarvan wordt aangenomen dat ze chirurgisch genezen zijn, komen in aanmerking (bijv. niet-melanome huidkanker, kanker van de cervix in situ, ductaal carcinoom in situ [stadium 1], graad 1 endometriumkanker)

  • Geschiedenis van onstabiele of verslechterende hart- of longziekte binnen 6 maanden voorafgaand aan toestemming, inclusief maar niet beperkt tot het volgende:

    • Instabiele angina pectoris of myocardinfarct of electieve coronaire interventie
    • Congestief hartfalen waarvoor ziekenhuisopname nodig is
    • Ongecontroleerde klinisch significante aritmieën
    • Symptomatische pulmonale hypertensie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etavopivat 400 mg per dag - SCD met transfusies
Patiënten met sikkelcelanemie op chronische rode bloedceltransfusies
Geneesmiddel: Etavopivat-tabletten
Etavopivat 400 mg eenmaal daags
Andere namen:
  • FT-4202
Experimenteel: Etavopivat 400 mg per dag - Thalassemie met transfusies
Patiënten met thalassemie op chronische rode bloedceltransfusies
Geneesmiddel: Etavopivat-tabletten
Etavopivat 400 mg eenmaal daags
Andere namen:
  • FT-4202
Experimenteel: Etavopivat 400 mg per dag - Thalassemie
Patiënten met thalassemie die geen chronische rode bloedceltransfusies ondergaan
Geneesmiddel: Etavopivat-tabletten
Etavopivat 400 mg eenmaal daags
Andere namen:
  • FT-4202

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohorten A: Percentage patiënten met ≥ 20% vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende een ononderbroken behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusies van rode bloedcellen bij baseline
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage patiënten met ≥ 20% vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende een continue behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusies van rode bloedcellen bij baseline
12 weken
Cohorten B: Percentage patiënten met ≥ 20% vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende een continue behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusies van rode bloedcellen bij baseline
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage patiënten met ≥ 20% vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende een continue behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusies van rode bloedcellen bij baseline
12 weken
Cohort C: hemoglobineresponspercentage in week 12 (stijging van ≥ 1,0 g/dl vanaf baseline)
Tijdsspanne: 12 weken
Hemoglobine-responspercentage in week 12 (stijging van ≥ 1,0 g/dl vanaf baseline)
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohort A: Percentage patiënten met ≥ 33% ​​vermindering van transfusie van rode bloedcellen gedurende een continue behandelperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusie van rode bloedcellen bij baseline
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage patiënten met ≥ 33% ​​afname van transfusies van rode bloedcellen gedurende een continue behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusies van rode bloedcellen bij baseline
12 weken
Cohort B: Percentage patiënten met ≥ 33% ​​vermindering van transfusie van rode bloedcellen gedurende een ononderbroken behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusie van rode bloedcellen bij baseline
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage patiënten met ≥ 33% ​​afname van transfusies van rode bloedcellen gedurende een continue behandelingsperiode van 12 weken versus voorgeschiedenis van transfusies van rode bloedcellen bij baseline
12 weken
Cohort A: Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 12 weken
12 weken
Cohort A: Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 24 weken
24 weken
Cohort A: Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 48 weken
Tijdsspanne: 48 weken
Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 48 weken
48 weken
Cohort B: Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 12 weken
12 weken
Cohort B: Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 24 weken
24 weken
Cohort B: Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 48 weken
Tijdsspanne: 48 weken
Vermindering van transfusies van rode bloedcellen gedurende 48 weken
48 weken
Cohort C: hemoglobineresponspercentage in week 24 (stijging van ≥ 1,0 g/dl vanaf baseline).
Tijdsspanne: 24 weken
Hemoglobine-responspercentage in week 24 (toename van ≥ 1,0 g/dl vanaf baseline).
24 weken
Cohort C: hemoglobineresponspercentage in week 48 (stijging van ≥ 1,0 g/dl vanaf baseline).
Tijdsspanne: 48 weken
Hemoglobine-responspercentage in week 48 (stijging van ≥ 1,0 g/dl vanaf baseline).
48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine gedurende 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine gedurende 12 weken
12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine gedurende 24 weken
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine gedurende 24 weken
24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine gedurende 48 weken
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine gedurende 48 weken
48 weken
Veranderingen in serum-ferritinespiegels na 12 weken versus baseline
Tijdsspanne: 12 weken
Veranderingen in serum-ferritinespiegels na 12 weken versus baseline
12 weken
Veranderingen in serum-ferritinespiegels na 24 weken versus baseline
Tijdsspanne: 24 weken
Veranderingen in serum-ferritinespiegels na 24 weken versus baseline
24 weken
Veranderingen in serum-ferritinespiegels na 48 weken versus baseline
Tijdsspanne: 48 weken
Veranderingen in serum-ferritinespiegels na 48 weken versus baseline
48 weken
Veranderingen in de ijzerconcentratie in de lever na 48 weken versus baseline
Tijdsspanne: 48 weken
Veranderingen in de ijzerconcentratie in de lever na 48 weken versus baseline
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 september 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4202-HEM-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren