이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

지중해 빈혈 또는 낫적혈구병 환자의 Etavopivat에 대한 연구 (GLADIOLUS)

2025년 12월 15일 업데이트: Forma Therapeutics, Inc.

지중해 빈혈 또는 낫적혈구병 환자에서 Etavopivat의 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구

이번 임상시험은 지중해빈혈 또는 겸상적혈구질환 환자를 대상으로 에타보피바트의 안전성과 임상 활성을 평가하고 에타보피바트가 필요한 적혈구 수혈 횟수를 낮추고 헤모글로빈을 증가시키는 데 얼마나 잘 작용하는지 테스트하는 2상 연구다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Etavopivat는 Forma Therapeutics, Inc에서 개발 중인 피루베이트 키나아제 적혈구(PKR)의 강력하고 선택적이며 경구로 생체 이용 가능한 소분자 활성화제이며 낫적혈구병(SCD) 또는 기타 유전성 질환 환자의 치료제로 사용됩니다. 혈색소병증 또는 난치성 빈혈. 이 연구는 12세에서 65세 사이의 SCD 또는 지중해 빈혈 환자 치료를 위한 etavopivat의 안전성과 효능을 조사하는 다기관, 2상, 공개 라벨, 다중 코호트 연구입니다. 환자 헤모글로빈병증(SCD 또는 지중해빈혈) 및 수혈 요건에 기초한 3개의 치료 코호트가 평가될 것이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

53

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 레바논
      • Baabda, 레바논, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, 레바논, 1434
        • Hospital Nini
  • 미국
    • California
      • Cerritos, California, 미국, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, 미국, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, 미국, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Kings College London
      • London, 영국, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, 영국, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, 영국, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • 이집트
      • Cairo, 이집트, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, 이집트, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, 이탈리아, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • 캐나다
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, 캐나다, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 동의 제공
  • 가임기 여성 환자는 허용 가능한 피임 방법을 사용해야 하며, 남성 환자는 장벽 피임법을 기꺼이 사용합니다.

코호트 A(낫적혈구병 수혈 코호트)

  • 겸상 적혈구 질환 진단 확인
  • 일차 뇌졸중 예방을 위해 또는 이전 뇌졸중으로 인해 만성 적혈구 수혈(샘플 또는 교환[수동 또는 전기영동을 통해]). 만성 적혈구 수혈은 다음과 같이 정의됩니다: 첫 번째 연구 치료제 투여 전 지난 24주 동안 ≥ 6 적혈구 단위 및 해당 기간 동안 > 35일 동안 무수혈 기간 없음
  • 2차 뇌졸중 예방/1차 뇌졸중의 치료를 위한 최소 24개월의 만성적 매월 적혈구 수혈
  • 스크리닝 전 또는 스크리닝 전 일차 뇌졸중 예방(비정상 TCD)을 위한 만성 RBC 수혈 최소 12개월
  • 연구 치료제의 첫 투여 전 이전 12주간의 적혈구 수혈에 대해 평균 HbS ≤ 45%(확립된 학계 표준의 상한)로 기록된 적절한 월간 수혈

코호트 B(지중해 빈혈 수혈 코호트)

  • β-지중해 빈혈, 헤모글로빈 E/β-지중해 빈혈 또는 헤모글로빈 H(α-지중해 빈혈) 또는 기타 지중해 빈혈 변종의 문서화된 진단
  • 만성 수혈, 다음과 같이 정의됨: 연구 치료제의 첫 투여 전 지난 24주 동안 ≥ 6 적혈구 단위 및 해당 기간 동안 > 35일 동안 무수혈 기간 없음

코호트 C(지중해 빈혈 비수혈 코호트)

  • β-지중해 빈혈, 헤모글로빈 E/β-지중해 빈혈 또는 헤모글로빈 H(α-지중해 빈혈) 또는 기타 지중해 빈혈 변종의 문서화된 진단
  • 헤모글로빈 ≤ 10g/dL

제외 기준:

  • 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성

  • 다음을 특징으로 하는 간 기능 장애:

    • 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 4.0 × 정상 상한치(ULN)
    • 직접 빌리루빈 > 3.0 × ULN
    • 간경변의 역사
  • 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
  • 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염
  • 심한 신장 기능 장애 또는 만성 투석

  • 전신 화학요법 및/또는 방사선을 필요로 하는 치료 1일 전 지난 2년 이내에 악성 종양의 병력.

    • 수술로 완치된 것으로 간주되는 악성 종양이 있는 환자는 자격이 있습니다(예: 비흑색종 피부암, 자궁경부 상피내암, 관내 상피내암[1기], 1등급 자궁내막암).

  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 동의 전 6개월 이내에 불안정하거나 악화된 심장 또는 폐 질환의 병력:

    • 불안정형 협심증 또는 심근 경색 또는 선택적 관상 동맥 중재술
    • 입원이 필요한 울혈성 심부전
    • 조절되지 않는 임상적으로 유의한 부정맥
    • 증상이 있는 폐고혈압

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 매일 Etavopivat 400mg - 수혈을 동반한 SCD
만성적혈구수혈을 받고 있는 낫적혈구병 환자
의약품: Etavopivat 정제
Etavopivat 400mg 1일 1회
다른 이름들:
  • FT-4202
실험적: 매일 Etavopivat 400mg - 수혈을 동반한 지중해 빈혈
만성 적혈구 수혈을 받는 지중해 빈혈 환자
의약품: Etavopivat 정제
Etavopivat 400mg 1일 1회
다른 이름들:
  • FT-4202
실험적: 매일 Etavopivat 400mg - 지중해빈혈
만성 적혈구 수혈을 받지 않는 지중해빈혈 환자
의약품: Etavopivat 정제
Etavopivat 400mg 1일 1회
다른 이름들:
  • FT-4202

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코호트 A: 기준선 적혈구 수혈 이력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 20% 이상 감소한 환자의 비율
기간: 12주
기준선 적혈구 수혈 병력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 20% 이상 감소한 환자의 비율
12주
코호트 B: 기준선 적혈구 수혈 이력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 20% 이상 감소한 환자의 비율
기간: 12주
기준선 적혈구 수혈 병력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 20% 이상 감소한 환자의 비율
12주
코호트 C: 12주차 헤모글로빈 반응률(기준선에서 ≥ 1.0g/dL 증가)
기간: 12주
12주차 헤모글로빈 반응률(기준선에서 ≥ 1.0g/dL 증가)
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코호트 A: 기준선 적혈구 수혈 이력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 33% 이상 감소한 환자의 비율
기간: 12주
기준선 적혈구 수혈 병력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 33% 이상 감소한 환자의 비율
12주
코호트 B: 기준선 적혈구 수혈 이력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 33% 이상 감소한 환자의 비율
기간: 12주
기준선 적혈구 수혈 병력 대비 연속 12주 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 33% 이상 감소한 환자의 비율
12주
코호트 A: 12주 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 12주
12주 동안 적혈구 수혈 감소
12주
코호트 A: 24주 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 24주
24주 동안 적혈구 수혈 감소
24주
코호트 A: 48주 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 48주
48주 동안 적혈구 수혈 감소
48주
코호트 B: 12주 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 12주
12주 동안 적혈구 수혈 감소
12주
코호트 B: 24주 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 24주
24주 동안 적혈구 수혈 감소
24주
코호트 B: 48주 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 48주
48주 동안 적혈구 수혈 감소
48주
코호트 C: 24주차의 헤모글로빈 반응률(기준선에서 ≥ 1.0g/dL 증가).
기간: 24주
24주차 헤모글로빈 반응률(기준선에서 ≥ 1.0g/dL 증가).
24주
코호트 C: 48주차의 헤모글로빈 반응률(기준선에서 ≥ 1.0g/dL 증가).
기간: 48주
48주차의 헤모글로빈 반응률(기준선에서 ≥ 1.0g/dL 증가).
48주
12주 동안 기준선에서 헤모글로빈의 변화
기간: 12주
12주 동안 기준선에서 헤모글로빈의 변화
12주
24주 동안 기준선에서 헤모글로빈의 변화
기간: 24주
24주 동안 기준선에서 헤모글로빈의 변화
24주
48주 동안 기준선에서 헤모글로빈의 변화
기간: 48주
48주 동안 기준선에서 헤모글로빈의 변화
48주
기준선 대비 12주에서 혈청 페리틴 수치의 변화
기간: 12주
기준선 대비 12주에서 혈청 페리틴 수치의 변화
12주
기준선 대비 24주에서 혈청 페리틴 수치의 변화
기간: 24주
기준선 대비 24주에서 혈청 페리틴 수치의 변화
24주
기준선 대비 48주에 혈청 페리틴 수치의 변화
기간: 48주
기준선 대비 48주에 혈청 페리틴 수치의 변화
48주
기준선 대비 48주 간 철분 농도의 변화
기간: 48주
기준선 대비 48주 간 철분 농도의 변화
48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Forma Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 3월 28일

기본 완료 (실제)

2025년 9월 3일

연구 완료 (실제)

2025년 9월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 30일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 15일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4202-HEM-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험

Etavopivat 정제에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Hong Kong

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다