Etavopivat-tutkimus potilailla, joilla on talassemia tai sirppisolutauti (GLADIOLUS)
maanantai 15. joulukuuta 2025 päivittänyt: Forma Therapeutics, Inc.
Vaiheen 2 avoin tutkimus etavopivatin turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on talassemia tai sirppisolutauti
Tämä kliininen tutkimus on vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan etavopivatin turvallisuutta ja kliinistä aktiivisuutta potilailla, joilla on talassemia tai sirppisolusairaus, ja testataan, kuinka hyvin etavopivat vähentää tarvittavien punasolusiirtojen määrää ja lisää hemoglobiinia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Etavopivat on Forma Therapeutics, Inc:n kehittämä voimakas, selektiivinen, oraalisesti biosaatavissa oleva pienimolekyylinen pyruvaattikinaasin punasolujen (PKR) aktivaattori, joka on tarkoitettu käytettäväksi potilaiden hoitoon, joilla on sirppisolusairaus (SCD) tai muu perinnöllinen sairaus. hemoglobinopatiat tai refraktaariset anemiat.
Tämä tutkimus on monikeskus, vaihe 2, avoin, usean kohortin tutkimus, jossa tutkitaan etavopivatin turvallisuutta ja tehoa 12–65-vuotiaiden potilaiden hoidossa, joilla on SCD tai talassemia.
Arvioidaan kolme hoitokohorttia, jotka perustuvat potilaan hemoglobinopatiaan (SCD tai talassemiaan) ja verensiirtotarpeisiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cairo, Egypti, 12613
- Cairo University
-
Cairo, Egypt, Egypti, 4241317
- Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16128
- Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia, 80138
- A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italia, 80131
- AORN A. Cardarelli
-
-
-
-
Ontario
-
Mississauga, Ontario, Kanada, L4W 4XI
- Master Centre for Canada
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
-
-
-
-
-
Baabda, Libanon, RGWX 4CG
- Chronic Care Center
-
Tripoli, Libanon, 1434
- Hospital Nini
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B18 7QH
- Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Kings college london
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Hammersmith Hospital - London
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Cerritos, California, Yhdysvallat, 90703
- TOI Clinical Research
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- [Legal] Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of Californ LA-UCLA
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Oakland Benioff ChildHosp
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- UCI Health
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Health Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Hospital of Atlanta
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201-2018
- [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Medical College of Cornell University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suostumuksen antaminen
- Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä, miespotilaat ovat valmiita käyttämään estemenetelmiä ehkäisyssä
Kohortti A (Sirppisolutautien verensiirtokohortti)
- Sirppisolusairauden vahvistettu diagnoosi
- Kroonisesti punasolujen siirto (näyte tai vaihto [manuaalinen tai elektroforeesi]) aivohalvauksen primaariseen ehkäisyyn tai aikaisemman aivohalvauksen vuoksi. Krooninen punasolujen siirto määritellään seuraavasti: ≥ 6 punasoluyksikköä edellisten 24 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta ja ei verensiirtovapaata ajanjaksoa > 35 päivää tämän ajanjakson aikana
- Vähintään 24 kuukautta kroonisia kuukausittaisia punasolusiirtoja aivohalvauksen sekundaariseen ehkäisyyn/hoitoon primaarisen aivohalvauksen (alkuvaiheessa valmistunut kliininen aivohalvaus, jossa on dokumentoitu infarkti aivojen tietokonetomografialla [CT] tai magneettikuvauksella [MRI])
- Ennen seulonta TAI vähintään 12 kuukautta kroonisia punasolusiirtoja primaarisen aivohalvauksen ehkäisyyn (epänormaali TCD) ennen seulontaa
- Dokumentoidut riittävät kuukausittaiset verensiirrot, joiden keskimääräinen HbS oli ≤ 45 % (vakiintuneen akateemisen yhteisön standardin yläraja) edellisten 12 viikon punasolusiirtojen aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta
Kohortti B (talassemiasiirtokohortti)
- Dokumentoitu β-talassemian, hemoglobiini E/β-talassemian tai hemoglobiini H:n (α-talassemia) tai muun talassemiavariantin diagnoosi
- Kroonisesti siirretty, määritelty seuraavasti: ≥ 6 punasoluyksikköä edellisten 24 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta ja ei verensiirtovapaata ajanjaksoa > 35 päivää tämän ajanjakson aikana
Kohortti C (Thalassemia-kohortti, jossa ei ole verensiirtoa)
- Dokumentoitu β-talassemian, hemoglobiini E/β-talassemian tai hemoglobiini H:n (α-talassemia) tai muun talassemiavariantin diagnoosi
- Hemoglobiini ≤ 10 g/dl
Poissulkemiskriteerit:
- Nainen, joka imettää tai raskaana
Maksan toimintahäiriölle on ominaista:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4,0 × normaalin yläraja (ULN)
- Suora bilirubiini > 3,0 × ULN
- Kirroosin historia
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisuus
- Aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta tai krooninen dialyysihoito
Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 2 vuoden aikana ennen hoitoa Päivä 1, joka vaati systeemistä kemoterapiaa ja/tai sädehoitoa.
- Potilaat, joiden pahanlaatuisuus katsotaan parantuneeksi kirurgisesti, ovat kelvollisia (esim. ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulan syöpä in situ, duktaalinen karsinooma in situ [vaihe 1], asteen 1 kohdun limakalvosyöpä)
Epästabiili tai paheneva sydän- tai keuhkosairaus 6 kuukauden sisällä ennen suostumusta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat:
- Epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti tai elektiivinen sepelvaltimointerventio
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, joka vaatii sairaalahoitoa
- Hallitsemattomat kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt
- Oireinen pulmonaalinen hypertensio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Etavopivat 400 mg päivässä - SCD verensiirroilla
Potilaat, joilla on sirppisolusairaus ja jotka saavat kroonista punasolusiirtoa
|
Etavopivat 400 mg kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Etavopivat 400 mg päivässä - Talassemia verensiirroilla
Potilaat, joilla on talassemia, jotka saavat kroonista punasolusiirtoa
|
Etavopivat 400 mg kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Etavopivat 400 mg päivässä - talassemia
Potilaat, joilla on talassemia, jotka eivät saa kroonista punasolusiirtoa
|
Etavopivat 400 mg kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohortit A: Niiden potilaiden osuus, joiden punasolusiirtojen määrä väheni ≥ 20 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen punasolujen siirtohistoriaan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden punasolusiirtojen määrä väheni ≥ 20 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen punasolujen siirtohistoriaan
|
12 viikkoa
|
|
Kohortit B: Niiden potilaiden osuus, joiden punasolusiirtojen määrä väheni ≥ 20 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen punasolujen siirtohistoriaan
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden punasolusiirtojen määrä väheni ≥ 20 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen punasolujen siirtohistoriaan
|
12 viikkoa
|
|
Kohortti C: Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 12 (lisäys ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 12 (lisäys ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta)
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohortti A: Niiden potilaiden osuus, joilla punasolujen siirto väheni ≥ 33 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna punasolusiirtohistorian lähtötasoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden punasolujen siirto väheni ≥ 33 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen punasolusiirtohistoriaan
|
12 viikkoa
|
|
Kohortti B: Niiden potilaiden osuus, joiden punasolujen siirto väheni ≥ 33 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna punasolusiirtohistorian lähtötasoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden punasolujen siirto väheni ≥ 33 % jatkuvan 12 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen punasolusiirtohistoriaan
|
12 viikkoa
|
|
Kohortti A: Punasolusiirtojen väheneminen 12 viikon aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Punasolusiirtojen väheneminen 12 viikon aikana
|
12 viikkoa
|
|
Kohortti A: Punasolusiirtojen väheneminen 24 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Punasolusiirtojen väheneminen 24 viikon aikana
|
24 viikkoa
|
|
Kohortti A: Punasolusiirtojen väheneminen 48 viikon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Punasolusiirtojen väheneminen 48 viikon aikana
|
48 viikkoa
|
|
Kohortti B: Punasolusiirtojen väheneminen 12 viikon aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Punasolusiirtojen väheneminen 12 viikon aikana
|
12 viikkoa
|
|
Kohortti B: Punasolusiirtojen väheneminen 24 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Punasolusiirtojen väheneminen 24 viikon aikana
|
24 viikkoa
|
|
Kohortti B: Punasolusiirtojen väheneminen 48 viikon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Punasolusiirtojen väheneminen 48 viikon aikana
|
48 viikkoa
|
|
Kohortti C: Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 24 (lisäys ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta).
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 24 (lisäys ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta).
|
24 viikkoa
|
|
Kohortti C: Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 48 (lisäys ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta).
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Hemoglobiinivasteprosentti viikolla 48 (lisäys ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta).
|
48 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta 12 viikon aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta 12 viikon aikana
|
12 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta 24 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta 24 viikon aikana
|
24 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta 48 viikon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta 48 viikon aikana
|
48 viikkoa
|
|
Muutokset seerumin ferritiinitasoissa 12 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutokset seerumin ferritiinitasoissa 12 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
|
12 viikkoa
|
|
Muutokset seerumin ferritiinitasoissa 24 viikon kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset seerumin ferritiinitasoissa 24 viikon kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
|
24 viikkoa
|
|
Muutokset seerumin ferritiinitasoissa 48 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutokset seerumin ferritiinitasoissa 48 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
|
48 viikkoa
|
|
Muutokset maksan rautapitoisuudessa 48 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutokset maksan rautapitoisuudessa 48 viikon kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 16. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- hemoglobiini
- vaso-okklusiivinen kriisi
- anemia
- verensiirrot
- sirppisolusairaus
- verensiirto
- SCD
- sirppisoluanemia
- VOC
- sirppisolu
- kipukriisi
- pyruvaattikinaasi
- talassemia
- hematologinen sairaus
- hemolyyttinen
- hemoglobinopatia
- beetatalassemia
- vaso-okklusiiviset tapahtumat
- sirppisolukriisi
- kipujakso
- synnynnäinen anemia
- hemolyyttinen anemia
- hemoglobinopatiat
- geneettinen sairaus
- synnynnäinen sairaus
- sirppisolun ominaisuus
- PKR
- alfa-talassemia
- hemoglobiini H
- verensiirrosta riippuvainen
- verensiirrosta riippumaton
- hemoglobiini E
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, sirppisolu
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Anemia
- alfa-talassemia
- Hemolyysi
- Hematologiset sairaudet
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, hemolyyttinen
- Sirppisolun ominaisuus
- Vaso-okklusiiviset kriisit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4202-HEM-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .