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Un estudio de etavopivat en pacientes con talasemia o enfermedad de células falciformes (GLADIOLUS)

15 de diciembre de 2025 actualizado por: Forma Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y la actividad clínica de etavopivat en pacientes con talasemia o enfermedad de células falciformes

Este ensayo clínico es un estudio de fase 2 que evaluará la seguridad y la actividad clínica de etavopivat en pacientes con talasemia o enfermedad de células falciformes y probará qué tan bien funciona etavopivat para reducir la cantidad de transfusiones de glóbulos rojos requeridas y aumentar la hemoglobina.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Etavopivat es un activador de molécula pequeña, potente, selectivo y biodisponible por vía oral de la piruvato cinasa de glóbulos rojos (PKR) que está desarrollando Forma Therapeutics, Inc y está destinado a ser utilizado como tratamiento para pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD) u otras enfermedades hereditarias. hemoglobinopatías o anemias refractarias. Este estudio es un estudio multicéntrico, de Fase 2, abierto, de múltiples cohortes que examina la seguridad y eficacia de etavopivat para el tratamiento de pacientes, de 12 a 65 años de edad, con SCD o talasemia. Se evaluarán tres cohortes de tratamiento basadas en la hemoglobinopatía del paciente (SCD o talasemia) y los requisitos de transfusión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

53

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Canadá, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Egipto
      • Cairo, Egipto, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Egipto, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia
  • Italia
      • Genova, Italia, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Italia, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Líbano
      • Baabda, Líbano, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Líbano, 1434
        • Hospital Nini
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University Nhs Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Prestación de consentimiento
  • Las mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos aceptables, los pacientes varones están dispuestos a usar métodos anticonceptivos de barrera.

Cohorte A (cohorte de transfusión de enfermedad de células falciformes)

  • Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes
  • Transfusión crónica de glóbulos rojos (muestra o intercambio [manual o mediante electroforesis]) para la prevención primaria de accidentes cerebrovasculares o debido a un accidente cerebrovascular previo. La transfusión crónica de glóbulos rojos se define como: ≥ 6 unidades de glóbulos rojos en las 24 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio y ningún período sin transfusiones durante > 35 días durante ese período
  • Al menos 24 meses de transfusiones mensuales crónicas de glóbulos rojos para la prevención del accidente cerebrovascular secundario/tratamiento del accidente cerebrovascular primario (accidente cerebrovascular clínico manifiesto completo inicial con infarto documentado en tomografía computarizada [TC] cerebral o resonancia magnética nuclear [RMN])
  • Antes de la selección O al menos 12 meses de transfusiones crónicas de glóbulos rojos para la prevención primaria de accidentes cerebrovasculares (TCD anormal) antes de la selección
  • Transfusiones mensuales adecuadas documentadas con un promedio de HbS ≤ 45 % (el límite superior del estándar establecido por la comunidad académica) durante las 12 semanas anteriores de transfusiones de glóbulos rojos antes de la primera dosis del tratamiento del estudio

Cohorte B (cohorte de transfusión de talasemia)

  • Diagnóstico documentado de β-talasemia, hemoglobina E/ β-talasemia o hemoglobina H (α-talasemia), u otra variante de talasemia
  • Transfundido crónicamente, definido como: ≥ 6 unidades de glóbulos rojos en las 24 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio y ningún período sin transfusiones durante > 35 días durante ese período

Cohorte C (cohorte no transfundida de talasemia)

  • Diagnóstico documentado de β-talasemia, hemoglobina E/ β-talasemia o hemoglobina H (α-talasemia), u otra variante de talasemia
  • Hemoglobina ≤ 10 g/dL

Criterio de exclusión:

  • Mujer que está amamantando o embarazada

  • Disfunción hepática caracterizada por:

    • Alanina aminotransferasa (ALT) > 4,0 × límite superior normal (LSN)
    • Bilirrubina directa > 3,0 × LSN
    • Historia de la cirrosis
  • Positividad conocida para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Infección activa por hepatitis B o hepatitis C
  • Disfunción renal severa o en diálisis crónica

  • Antecedentes de malignidad en los últimos 2 años antes del tratamiento Día 1 que requirió quimioterapia y/o radiación sistémica.

    • Los pacientes con neoplasias malignas consideradas curadas quirúrgicamente son elegibles (p. ej., cáncer de piel no melanoma, cáncer de cuello uterino in situ, carcinoma ductal in situ [Etapa 1], cáncer de endometrio de grado 1)

  • Antecedentes de enfermedad cardíaca o pulmonar inestable o deteriorada dentro de los 6 meses anteriores al consentimiento, incluidos, entre otros, los siguientes:

    • Angina de pecho inestable o infarto de miocardio o intervención coronaria electiva
    • Insuficiencia cardíaca congestiva que requiere hospitalización.
    • Arritmias clínicamente significativas no controladas
    • Hipertensión pulmonar sintomática

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Etavopivat 400 mg diarios - SCD con transfusiones
Pacientes con enfermedad de células falciformes en transfusiones crónicas de glóbulos rojos
Droga: Comprimidos de etavopivat
Etavopivat 400 mg una vez al día
Otros nombres:
  • FT-4202
Experimental: Etavopivat 400 mg diarios - Talasemia con transfusiones
Pacientes con talasemia en transfusiones crónicas de glóbulos rojos
Droga: Comprimidos de etavopivat
Etavopivat 400 mg una vez al día
Otros nombres:
  • FT-4202
Experimental: Etavopivat 400 mg diarios - Talasemia
Pacientes con talasemia que no reciben transfusiones crónicas de glóbulos rojos
Droga: Comprimidos de etavopivat
Etavopivat 400 mg una vez al día
Otros nombres:
  • FT-4202

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohortes A: proporción de pacientes con una reducción de ≥ 20 % en las transfusiones de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas frente al historial de transfusiones de glóbulos rojos al inicio
Periodo de tiempo: 12 semanas
Proporción de pacientes con una reducción de ≥ 20 % en las transfusiones de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas en comparación con el historial de transfusiones de glóbulos rojos al inicio
12 semanas
Cohortes B: proporción de pacientes con una reducción de ≥ 20 % en las transfusiones de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas frente al historial de transfusiones de glóbulos rojos al inicio
Periodo de tiempo: 12 semanas
Proporción de pacientes con una reducción de ≥ 20 % en las transfusiones de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas en comparación con el historial de transfusiones de glóbulos rojos al inicio
12 semanas
Cohorte C: Tasa de respuesta de hemoglobina en la semana 12 (aumento de ≥ 1,0 g/dl desde el valor inicial)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Tasa de respuesta de hemoglobina en la semana 12 (aumento de ≥ 1,0 g/dl desde el inicio)
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohorte A: proporción de pacientes con una reducción de ≥ 33 % en la transfusión de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas frente al historial de transfusión de glóbulos rojos al inicio
Periodo de tiempo: 12 semanas
Proporción de pacientes con ≥ 33 % de reducción en la transfusión de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas en comparación con el historial de transfusión de glóbulos rojos al inicio
12 semanas
Cohorte B: proporción de pacientes con una reducción de ≥ 33 % en la transfusión de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas frente al historial de transfusión de glóbulos rojos al inicio
Periodo de tiempo: 12 semanas
Proporción de pacientes con ≥ 33 % de reducción en la transfusión de glóbulos rojos durante un período de tratamiento continuo de 12 semanas en comparación con el historial de transfusión de glóbulos rojos al inicio
12 semanas
Cohorte A: reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
Reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 12 semanas
12 semanas
Cohorte A: reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
Reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 24 semanas
24 semanas
Cohorte A: reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas
Reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 48 semanas
48 semanas
Cohorte B: reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
Reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 12 semanas
12 semanas
Cohorte B: reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
Reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 24 semanas
24 semanas
Cohorte B: reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas
Reducción de las transfusiones de glóbulos rojos durante 48 semanas
48 semanas
Cohorte C: Tasa de respuesta de hemoglobina en la semana 24 (aumento de ≥ 1,0 g/dl desde el inicio).
Periodo de tiempo: 24 semanas
Tasa de respuesta de hemoglobina en la semana 24 (aumento de ≥ 1,0 g/dl desde el inicio).
24 semanas
Cohorte C: tasa de respuesta de hemoglobina en la semana 48 (aumento de ≥ 1,0 g/dl desde el valor inicial).
Periodo de tiempo: 48 semanas
Tasa de respuesta de hemoglobina en la semana 48 (aumento de ≥ 1,0 g/dl desde el inicio).
48 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina durante 12 semanas
12 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina durante 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina durante 24 semanas
24 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina durante 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina durante 48 semanas
48 semanas
Cambios en los niveles de ferritina sérica a las 12 semanas frente al valor inicial
Periodo de tiempo: 12 semanas
Cambios en los niveles de ferritina sérica a las 12 semanas frente al valor inicial
12 semanas
Cambios en los niveles de ferritina sérica a las 24 semanas frente al valor inicial
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambios en los niveles de ferritina sérica a las 24 semanas frente al valor inicial
24 semanas
Cambios en los niveles de ferritina sérica a las 48 semanas frente al valor inicial
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambios en los niveles de ferritina sérica a las 48 semanas frente al valor inicial
48 semanas
Cambios en la concentración de hierro hepático a las 48 semanas frente al valor inicial
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambios en la concentración de hierro hepático a las 48 semanas frente al valor inicial
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Forma Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

3 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

24 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

3 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4202-HEM-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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