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Eine Studie von Etavopivat bei Patienten mit Thalassämie oder Sichelzellanämie

9. April 2024 aktualisiert von: Forma Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und klinischen Aktivität von Etavopivat bei Patienten mit Thalassämie oder Sichelzellanämie

Diese klinische Studie ist eine Phase-2-Studie, in der die Sicherheit und klinische Aktivität von Etavopivat bei Patienten mit Thalassämie oder Sichelzellanämie bewertet und getestet wird, wie gut Etavopivat wirkt, um die Anzahl der erforderlichen Transfusionen roter Blutkörperchen zu senken und den Hämoglobinwert zu erhöhen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Etavopivat ist ein starker, selektiver, oral bioverfügbarer, niedermolekularer Aktivator der roten Blutkörperchen der Pyruvatkinase (PKR), der von Forma Therapeutics, Inc. entwickelt wird und zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellanämie (SCD) oder anderen erblichen Erkrankungen bestimmt ist Hämoglobinopathien oder refraktäre Anämien. Diese Studie ist eine multizentrische, offene, mehrere Kohorten umfassende Phase-2-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Etavopivat bei der Behandlung von Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahren mit SCD oder Thalassämie untersucht. Drei Behandlungskohorten basierend auf der Hämoglobinopathie (SCD oder Thalassämie) des Patienten und dem Transfusionsbedarf werden evaluiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 213
        • Rekrutierung
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Libanon
        • Rekrutierung
        • Nini Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Downey, California, Vereinigte Staaten, 90241
        • Rekrutierung
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • University of California - San Francisco
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • UCI Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke Adult Comprehensive Sickle Cell Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einwilligungserteilung
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen akzeptable Verhütungsmethoden anwenden, männliche Patienten sind bereit, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden

Kohorte A (Transfusionskohorte für Sichelzellanämie)

  • Bestätigte Diagnose einer Sichelzellanämie
  • Chronisch transfundierte rote Blutkörperchen (Probe oder Austausch [manuell oder über Elektrophorese]) zur primären Schlaganfallprävention oder aufgrund eines früheren Schlaganfalls. Chronische Transfusion roter Blutkörperchen ist definiert als: ≥ 6 Einheiten roter Blutkörperchen in den letzten 24 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments und kein transfusionsfreier Zeitraum für > 35 Tage während dieses Zeitraums
  • Mindestens 24 Monate chronische monatliche Transfusionen roter Blutkörperchen zur sekundären Schlaganfallprävention/Behandlung des primären Schlaganfalls (erster abgeschlossener offenkundiger klinischer Schlaganfall mit dokumentiertem Infarkt in der Computertomographie [CT] oder Magnetresonanztomographie [MRT] des Gehirns)
  • Vor dem Screening ODER mindestens 12 Monate lang chronische Erythrozytentransfusionen zur primären Schlaganfallprävention (anormale TCD) vor dem Screening
  • Dokumentierte angemessene monatliche Transfusionen mit durchschnittlichem HbS ≤ 45 % (die Obergrenze des etablierten akademischen Gemeinschaftsstandards) für die letzten 12 Wochen der Transfusion von roten Blutkörperchen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung

Kohorte B (Thalassämie-Transfusionskohorte)

  • Dokumentierte Diagnose von β-Thalassämie, Hämoglobin E/β-Thalassämie oder Hämoglobin H (α-Thalassämie) oder einer anderen Thalassämie-Variante
  • Chronisch transfundiert, definiert als: ≥ 6 Erythrozyteneinheiten in den letzten 24 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments und kein transfusionsfreier Zeitraum für > 35 Tage während dieses Zeitraums

Kohorte C (Kohorte ohne Thalassämie-Transfusion)

  • Dokumentierte Diagnose von β-Thalassämie, Hämoglobin E/β-Thalassämie oder Hämoglobin H (α-Thalassämie) oder einer anderen Thalassämie-Variante
  • Hämoglobin ≤ 10 g/dl

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die stillen oder schwanger sind

  • Leberfunktionsstörung gekennzeichnet durch:

    • Alanin-Aminotransferase (ALT) > 4,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    • Direktes Bilirubin > 3,0 × ULN
    • Geschichte der Zirrhose
  • Bekannte Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Aktive Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion
  • Schwere Nierenfunktionsstörung oder chronische Dialyse

  • Vorgeschichte von Malignität innerhalb der letzten 2 Jahre vor Behandlungstag 1, die eine systemische Chemotherapie und/oder Bestrahlung erfordert.

    • Patientinnen mit bösartigen Tumoren, die als chirurgisch geheilt gelten, sind geeignet (z. B. heller Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs in situ, duktales Karzinom in situ [Stadium 1], Endometriumkarzinom Grad 1)

  • Anamnese einer instabilen oder sich verschlechternden Herz- oder Lungenerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor der Einwilligung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Folgendes:

    • Instabile Angina pectoris oder Myokardinfarkt oder elektive Koronarintervention
    • Herzinsuffizienz, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert
    • Unkontrollierte klinisch signifikante Arrhythmien
    • Symptomatische pulmonale Hypertonie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etavopivat 400 mg täglich - SCD mit Transfusionen
Patienten mit Sichelzellenanämie bei chronischer Transfusion roter Blutkörperchen
Arzneimittel: Etavopivat-Tabletten
Etavopivat 400 mg einmal täglich
Andere Namen:
  • FT-4202
Experimental: Etavopivat 400 mg täglich - Thalassämie mit Transfusionen
Patienten mit Thalassämie bei chronischen Transfusionen roter Blutkörperchen
Arzneimittel: Etavopivat-Tabletten
Etavopivat 400 mg einmal täglich
Andere Namen:
  • FT-4202
Experimental: Etavopivat 400 mg täglich - Thalassämie
Patienten mit Thalassämie, die keine chronischen Transfusionen roter Blutkörperchen erhalten
Arzneimittel: Etavopivat-Tabletten
Etavopivat 400 mg einmal täglich
Andere Namen:
  • FT-4202

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kohorten A: Anteil der Patienten mit ≥ 20 % Reduktion der Erythrozyten-Transfusionen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Vorgeschichte der Erythrozyten-Transfusionen
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten mit ≥ 20 % Reduktion der Erythrozytentransfusionen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Vorgeschichte der Erythrozytentransfusionen
12 Wochen
Kohorten B: Anteil der Patienten mit ≥ 20 % Reduktion der Erythrozyten-Transfusionen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Vorgeschichte der Erythrozyten-Transfusionen
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten mit ≥ 20 % Reduktion der Erythrozytentransfusionen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Vorgeschichte der Erythrozytentransfusionen
12 Wochen
Kohorte C: Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 12 (Anstieg um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: 12 Wochen
Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 12 (Anstieg um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert)
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kohorte A: Anteil der Patienten mit ≥ 33 % Reduktion der Erythrozytentransfusionen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Vorgeschichte der Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten mit ≥ 33 % Reduktion der Transfusion roter Blutkörperchen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Anamnese der Transfusion roter Blutkörperchen zum Ausgangswert
12 Wochen
Kohorte B: Anteil der Patienten mit ≥ 33 % Reduktion der Erythrozytentransfusionen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Vorgeschichte der Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten mit ≥ 33 % Reduktion der Transfusion roter Blutkörperchen über einen kontinuierlichen 12-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Anamnese der Transfusion roter Blutkörperchen zum Ausgangswert
12 Wochen
Kohorte A: Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Reduktion der Erythrozytentransfusionen über 12 Wochen
12 Wochen
Kohorte A: Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen
Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 24 Wochen
24 Wochen
Kohorte A: Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen
Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 48 Wochen
48 Wochen
Kohorte B: Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Reduktion der Erythrozytentransfusionen über 12 Wochen
12 Wochen
Kohorte B: Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen
Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 24 Wochen
24 Wochen
Kohorte B: Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen
Reduktion der Transfusionen roter Blutkörperchen über 48 Wochen
48 Wochen
Kohorte C: Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 24 (Anstieg um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert).
Zeitfenster: 24 Wochen
Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 24 (Anstieg um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert).
24 Wochen
Kohorte C: Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 48 (Anstieg um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert).
Zeitfenster: 48 Wochen
Hämoglobin-Ansprechrate in Woche 48 (Anstieg um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert).
48 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert über 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert über 12 Wochen
12 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert über 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert über 24 Wochen
24 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert über 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert über 48 Wochen
48 Wochen
Veränderungen der Serum-Ferritin-Spiegel nach 12 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderungen der Serum-Ferritin-Spiegel nach 12 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
12 Wochen
Veränderungen der Serum-Ferritin-Spiegel nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderungen der Serum-Ferritin-Spiegel nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
24 Wochen
Veränderungen der Serum-Ferritin-Spiegel nach 48 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 48 Wochen
Veränderungen der Serum-Ferritin-Spiegel nach 48 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
48 Wochen
Veränderungen der Eisenkonzentration in der Leber nach 48 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 48 Wochen
Veränderungen der Eisenkonzentration in der Leber nach 48 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Forma Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4202-HEM-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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