Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование этавопивата у пациентов с талассемией или серповидноклеточной анемией (GLADIOLUS)

15 декабря 2025 г. обновлено: Forma Therapeutics, Inc.

Открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности и клинической активности этавопивата у пациентов с талассемией или серповидноклеточной анемией

Это клиническое испытание является исследованием фазы 2, в ходе которого будет оцениваться безопасность и клиническая активность этавопивата у пациентов с талассемией или серповидно-клеточной анемией, а также проверяется, насколько хорошо этавопиват снижает количество необходимых переливаний эритроцитарной массы и повышает уровень гемоглобина.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Этавопиват представляет собой сильнодействующий, селективный, перорально биодоступный низкомолекулярный активатор пируваткиназы эритроцитов (PKR), разработанный Forma Therapeutics, Inc. и предназначенный для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией (SCD) или другими наследственными заболеваниями. гемоглобинопатии или рефрактерные анемии. Это многоцентровое открытое многогрупповое исследование фазы 2, посвященное изучению безопасности и эффективности этавопивата для лечения пациентов в возрасте от 12 до 65 лет с ВСС или талассемией. Будут оценены три когорты лечения, основанные на гемоглобинопатии пациентов (SCD или талассемии) и требованиях к переливанию крови.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

53

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Cairo, Египет, 12613
        • Cairo University
      • Cairo, Egypt, Египет, 4241317
        • Abu El-Reesh El-Mounira Children University Hospital
  • Италия
      • Genova, Италия, 16128
        • Galliera Hospital Centro Anemie Congenite
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Италия, 80138
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Италия, 80131
        • AORN A. Cardarelli
  • Канада
    • Ontario
      • Mississauga, Ontario, Канада, L4W 4XI
        • Master Centre for Canada
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine Mother and Child University Hospital
  • Ливан
      • Baabda, Ливан, RGWX 4CG
        • Chronic Care Center
      • Tripoli, Ливан, 1434
        • Hospital Nini
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B18 7QH
        • Sandwell and West Birmingham NHS Trust SCAT/ haematology
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • Kings college london
      • London, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College Hospital - University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital - London
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Cerritos, California, Соединенные Штаты, 90703
        • TOI Clinical Research
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • [Legal] Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of Californ LA-UCLA
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Oakland Benioff ChildHosp
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • UCI Health
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201-2018
        • [Legal] Dr. Vince Clinical Research, LLC and Dr. Vince Clinical Research, P.A.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Weill Medical College of Cornell University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • [Legal] Children's Hospital Medical Center dba Cincinnati Children's
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hosptl Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Предоставление согласия
  • Пациентки детородного возраста должны использовать приемлемые методы контрацепции, пациенты мужского пола готовы использовать барьерные методы контрацепции.

Когорта A (когорта трансфузии серповидноклеточной анемии)

  • Подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии
  • Хроническое переливание эритроцитов (образец или обмен [вручную или с помощью электрофореза]) для первичной профилактики инсульта или в связи с предыдущим инсультом. Хроническое переливание эритроцитарной массы определяется как: ≥ 6 единиц эритроцитарной массы за предшествующие 24 недели до введения первой дозы исследуемого препарата и отсутствие периода без переливания в течение > 35 дней в течение этого периода.
  • Не менее 24 месяцев хронических ежемесячных переливаний эритроцитарной массы для профилактики вторичного инсульта/лечения первичного инсульта (начальный завершенный явный клинический инсульт с подтвержденным инфарктом на компьютерной томографии головного мозга [КТ] или магнитно-резонансной томографии [МРТ])
  • До скрининга ИЛИ не менее 12 месяцев хронических трансфузий эритроцитов для первичной профилактики инсульта (аномальная ТКД) до скрининга
  • Документированные адекватные ежемесячные переливания крови со средним уровнем HbS ≤ 45% (верхний предел установленного академическим сообществом стандарта) в течение предшествующих 12 недель переливаний эритроцитарной массы до первой дозы исследуемого препарата

Когорта B (Когорта переливания талассемии)

  • Документально подтвержденный диагноз β-талассемии, гемоглобина E/β-талассемии или гемоглобина H (α-талассемия) или другого варианта талассемии
  • Хроническое переливание, определяемое как: ≥ 6 единиц эритроцитов за предыдущие 24 недели до первой дозы исследуемого препарата и отсутствие периода без переливания в течение > 35 дней в течение этого периода

Когорта C (Когорта без трансфузии талассемии)

  • Документально подтвержденный диагноз β-талассемии, гемоглобина E/β-талассемии или гемоглобина H (α-талассемия) или другого варианта талассемии
  • Гемоглобин ≤ 10 г/дл

Критерий исключения:

  • Женщина, кормящая грудью или беременная

  • Нарушение функции печени характеризуется:

    • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 4,0 × верхняя граница нормы (ВГН)
    • Прямой билирубин > 3,0 × ВГН
    • Цирроз печени в анамнезе
  • Известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Активная инфекция гепатита В или гепатита С
  • Тяжелая почечная дисфункция или хронический диализ

  • История злокачественных новообразований в течение последних 2 лет до лечения День 1, требующий системной химиотерапии и / или облучения.

    • Пациенты со злокачественными новообразованиями, считающимися вылеченными хирургическим путем, имеют право (например, немеланомный рак кожи, рак шейки матки in situ, протоковая карцинома in situ [Стадия 1], рак эндометрия 1 степени)

  • История нестабильного или ухудшающегося сердечного или легочного заболевания в течение 6 месяцев до согласия, включая, но не ограничиваясь следующим:

    • Нестабильная стенокардия или инфаркт миокарда или плановое коронарное вмешательство
    • Застойная сердечная недостаточность, требующая госпитализации
    • Неконтролируемые клинически значимые аритмии
    • Симптоматическая легочная гипертензия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Этавопиват 400 мг в сутки - ВСС с трансфузиями
Пациенты с серповидноклеточной анемией, получающие хронические переливания эритроцитарной массы
Лекарство: Таблетки Этавопивата
Этавопиват 400 мг 1 раз в сутки
Другие имена:
  • ФТ-4202
Экспериментальный: Этавопиват 400 мг в день - Талассемия с трансфузиями
Пациенты с талассемией, получающие хронические переливания эритроцитарной массы
Лекарство: Таблетки Этавопивата
Этавопиват 400 мг 1 раз в сутки
Другие имена:
  • ФТ-4202
Экспериментальный: Этавопиват 400 мг в день - Талассемия
Пациенты с талассемией, не получающие хронические переливания эритроцитарной массы
Лекарство: Таблетки Этавопивата
Этавопиват 400 мг 1 раз в сутки
Другие имена:
  • ФТ-4202

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когорты A: Доля пациентов со снижением частоты переливаний эритроцитарной массы на ≥ 20% в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем в анамнезе переливания эритроцитарной массы.
Временное ограничение: 12 недель
Доля пациентов со снижением количества трансфузий эритроцитарной массы на ≥ 20% в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе
12 недель
Когорты B: Доля пациентов со снижением количества трансфузий эритроцитарной массы на ≥ 20% в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе.
Временное ограничение: 12 недель
Доля пациентов со снижением количества трансфузий эритроцитарной массы на ≥ 20% в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе
12 недель
Когорта C: частота ответа гемоглобина на 12-й неделе (увеличение ≥ 1,0 г/дл от исходного уровня)
Временное ограничение: 12 недель
Частота ответа гемоглобина на 12-й неделе (увеличение ≥ 1,0 г/дл от исходного уровня)
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когорта A: Доля пациентов со снижением количества переливаний эритроцитарной массы на ≥ 33% ​​в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе.
Временное ограничение: 12 недель
Доля пациентов со снижением количества переливаний эритроцитарной массы на ≥ 33% ​​в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе
12 недель
Когорта B: Доля пациентов со снижением количества переливаний эритроцитарной массы на ≥ 33% ​​в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе.
Временное ограничение: 12 недель
Доля пациентов со снижением количества переливаний эритроцитарной массы на ≥ 33% ​​в течение непрерывного 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитарной массы в анамнезе
12 недель
Когорта A: снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 12 недель.
Временное ограничение: 12 недель
Сокращение количества переливаний эритроцитарной массы в течение 12 недель
12 недель
Когорта A: снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 24 недель.
Временное ограничение: 24 недели
Снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 24 недель
24 недели
Когорта A: снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 48 недель.
Временное ограничение: 48 недель
Снижение количества переливаний эритроцитарной массы в течение 48 недель
48 недель
Когорта B: снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 12 недель.
Временное ограничение: 12 недель
Сокращение количества переливаний эритроцитарной массы в течение 12 недель
12 недель
Когорта B: снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 24 недель.
Временное ограничение: 24 недели
Снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 24 недель
24 недели
Когорта B: снижение частоты переливаний эритроцитарной массы в течение 48 недель.
Временное ограничение: 48 недель
Снижение количества переливаний эритроцитарной массы в течение 48 недель
48 недель
Когорта C: частота ответа гемоглобина на неделе 24 (увеличение ≥ 1,0 г/дл от исходного уровня).
Временное ограничение: 24 недели
Частота ответа гемоглобина на неделе 24 (увеличение ≥ 1,0 г/дл от исходного уровня).
24 недели
Когорта C: частота ответа гемоглобина на 48-й неделе (увеличение ≥ 1,0 г/дл от исходного уровня).
Временное ограничение: 48 недель
Частота ответа гемоглобина на 48-й неделе (увеличение ≥ 1,0 г/дл от исходного уровня).
48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина за 12 недель
Временное ограничение: 12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина за 12 недель
12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина за 24 недели
Временное ограничение: 24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина за 24 недели
24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина за 48 недель
Временное ограничение: 48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина за 48 недель
48 недель
Изменения уровня ферритина в сыворотке через 12 недель по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 недель
Изменения уровня ферритина в сыворотке через 12 недель по сравнению с исходным уровнем
12 недель
Изменения уровня ферритина в сыворотке через 24 недели по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 24 недели
Изменения уровня ферритина в сыворотке через 24 недели по сравнению с исходным уровнем
24 недели
Изменения уровня ферритина в сыворотке через 48 недель по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 48 недель
Изменения уровня ферритина в сыворотке через 48 недель по сравнению с исходным уровнем
48 недель
Изменения концентрации железа в печени через 48 недель по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 48 недель
Изменения концентрации железа в печени через 48 недель по сравнению с исходным уровнем
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Forma Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4202-HEM-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться