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Pelacarsen 对高 Lp(a) 值心肌梗死后患者 (PEMILA) 的影响

2021年12月10日 更新者:Miran Sebestjen、University Medical Centre Ljubljana

Pelacarsen对高Lp(a)值心肌梗死患者动脉壁特性及危险因素的影响

研究的目的是检查具有高脂蛋白 (a) (Lp (a)) 水平的心肌梗死患者的脂质亚组分、炎症和动脉壁结构功能特性之间的关系,以研究决定脂质亚组分的遗传多态性浓度对高 Lp (a) 心肌梗死后动脉血管壁功能和形态特性的影响,研究培拉卡生对心肌梗死后动脉壁脂质亚组分、炎症和结构功能特性的影响高 Lp (a) 水平并研究 NOS-3 基因表达对同一患者动脉血管壁功能和形态学特性的影响。

血脂代谢受损和慢性炎症是动脉粥样硬化的可能原因。 Lp(a)是心血管疾病的独立危险因素,也是心肌梗死后患者的预后预测因子。 尽管推荐对升高的 Lp (a) 进行筛查,但没有批准通过降低 Lp (a) 来降低心血管风险的特定药物治疗。 除了 subtilisin-kexin 转化酶 9 (PCSK9) 抑制剂,反义寡核苷酸 (ASO) 目前是唯一能显着降低血清 Lp (a) 浓度的治疗剂。 Pelacarsen 通过使用针对载脂蛋白 (a) 的信使核糖核酸 (mRNA) 的 ASO,减少肝脏中载脂蛋白 (a) 的产生,从而降低 Lp (a) 的水平。

然而,没有关于 Lp (a) 值与 Lp (a) 多态性、炎症指标和动脉功能受损之间的关系的数据,以及在具有极高 Lp (a) 水平的心肌梗死后患者对培拉卡森治疗的反应.

研究概览

详细说明

血脂代谢受损和慢性炎症是动脉粥样硬化的可能原因。 动脉粥样硬化过程的早期阶段以内皮细胞损伤为特征,这导致内皮细胞中一氧化氮 (NO) 的释放和功能受损。 NO 由内皮 NO 合成酶 (NOS-3) 从氨基酸 L-精氨酸形成,L-精氨酸在血管壁中最为明显,在动脉粥样硬化过程中也最为重要。 NOS-3基因位于7号染色体;在 7q35-7q36 区域。 功能多态性是那些改变 NOS-3 的表达或活性的多态性。 在功能多态性中,rs2070744、rs3918226 和 rs1799983 单核苷酸多态性 (SNP) 很重要。 NOS-3 基因的变异导致 NO 生物利用度的多样性,并导致内皮功能障碍。

脂蛋白 (a) (Lp (a)) 是脂蛋白的一种特殊亚组分,是心血管疾病的独立危险因素,可预测先前存在动脉粥样硬化的患者的残余风险,无论血清低密度脂蛋白胆固醇浓度如何。 Lp(a) 的循环水平主要由基因决定,并因种族而异。 Lp(a) 具有动脉粥样硬化、促血栓形成和促炎作用。 编码apo(a)的基因; LPA 位于 6 号染色体 (6q2,6-2,7) 的长臂上,Lp (a) 中的大多数变异可以用 LPA 中的遗传多样性来解释。 迄今为止,研究最多的遗传变异是 Kringle-IV type-2 (KIV2) 多态性,它解释了人群中 30-70% 的 Lp (a) 多样性。 一些 KIV2 重复与更小的亚型和更高的 Lp (a) 血浆浓度相关,这与冠心病有因果关系和独立关系。 在 LPA 中,KIV2 拷贝数以及一个核苷酸多态性 (SNP)、rs3798220 和 rs10455872 与 Lp (a) 浓度和冠心病相关。 除了 subtilisin-kexin 转化酶 9 (PCSK9) 抑制剂,反义寡核苷酸 (ASO) 目前是唯一可显着降低血清 Lp (a) 浓度并在临床试验中显示出有效性的治疗剂,可降低心血管发病率和死亡率。 Pelacarsen 通过使用针对载脂蛋白 (a) mRNA 的 ASO,减少肝脏中载脂蛋白 (a) 的产生,从而降低 Lp (a) 的水平。

一项为期 6 个月的随机、双盲、平行组和安慰剂对照研究将包括 60 名患有心血管疾病 (CVD)(包括心肌梗塞、缺血性中风或有症状的外周动脉疾病)且 Lp (a) 水平超过 700 mg 的患者/ L。

研究人员将进行病历、有针对性的临床检查、采集血样进行实验室测量、超声测量内皮依赖性肱动脉扩张和颈动脉 β 硬度。 根据随机化名单,患者将被分为两组。 第一组皮下注射 pelacarsen 80 mg,第二组接受相应的安慰剂。 6 个月后,调查人员将重复所有提到的调查。 在开始研究之前,患者将被告知研究的目的和过程。 所有患者将自愿参与,没有压力或不适当的教唆,并通过签署同意书表示同意。

研究人员假设,在心肌梗死和高水平 Lp (a)、Lp (a) 和 Lp (a) 多态性后的患者中,炎症指标和动脉壁的结构功能特性相关;在心肌梗塞和极高水平的 Lp (a) 后的患者中,pelacarsen 降低了 Lp (a) 的值,炎症指标以及动脉壁的结构和功能受累;在心肌梗死和极高水平 Lp (a) 后的患者中,pelacarsen 对 Lp (a)、炎症指标和动脉壁结构功能特性的影响取决于 Lp (a) 特定多态性的存在。

研究类型

介入性

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • University Medical Centre Ljubljana-Department of Vascular diseases and dept. of Cardiology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 浓度 Lp (a) 高于 700 毫克/升,
  • 根据目前有效的指南,最佳治疗心血管事件的危险因素,
  • 在筛查访视前 3 个月至 10 年期间发生过心肌梗塞的病史和/或
  • 筛选访视前 3 个月至 10 年内发生过缺血性中风病史和/或
  • 有临床意义的症状性外周动脉疾病。

排除标准:

  • 未控制的高血压(收缩压≥160mmHg和/或舒张压≥100mmHg),
  • 心力衰竭纽约心脏协会 (NYHA) IV 级,
  • 任何器官系统的恶性病史,
  • 出血性中风或其他大出血史,
  • 血小板计数 <140,000 每立方毫米,
  • 活动性肝病或肝功能障碍(转氨酶升高超过正常值 3 倍,胆红素升高超过正常值 2 倍,肌酐激酶升高超过正常值 3 倍),
  • 显着肾脏疾病(oGFR <30 ml / min),
  • 孕妇或哺乳期妇女,
  • 预期寿命不到5年,
  • 不愿参与或无法进行后续跟进。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:佩拉卡森组(TQJ230)
第一组将每月皮下注射 80 毫克培拉卡森,持续 6 个月。
第一组将接受pelacarsen。 将抽取所有患者的血液样本进行实验室测量和遗传学测定。 将测量肱动脉的内皮依赖性扩张和颈动脉的β硬度的超声测量。
安慰剂比较:安慰剂组
第一组将每月皮下注射 80 毫克安慰剂,持续 6 个月。
第二组将接受安慰剂。 将抽取所有患者的血液样本进行实验室测量和遗传学测定。 将测量肱动脉的内皮依赖性扩张和颈动脉的β硬度的超声测量。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
动脉壁和 Lp (a) 浓度的超声功能和形态学特性
大体时间:基线
动脉壁的功能和形态特征将与 Lp (a) 浓度相关。
基线
LPA 基因中 Lp (a) 和 SNP 的浓度
大体时间:基线
Lp (a) 的血清浓度将与 LPA 基因中的单核苷酸多态性 (SNP) 相关。
基线
Pelacarsen 6个月后对动脉壁功能和形态学特性的影响
大体时间:基线
Pelacarsen 将改善动脉壁的功能和形态特性。 研究人员预计这些改善将与 Lp (a) 浓度的降低相关。
基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 学习椅:Miran Šebeštjen, prof., PhD、University Medical Centre Ljubljana (Slovenia)
  • 首席研究员:Sabina Ugovšek, MD、University Medical Centre Ljubljana (Slovenia)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2021年10月1日

初级完成 (预期的)

2022年6月30日

研究完成 (预期的)

2022年10月1日

研究注册日期

首次提交

2021年7月30日

首先提交符合 QC 标准的

2021年7月30日

首次发布 (实际的)

2021年8月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年1月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年12月10日

最后验证

2021年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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