TPN-101 在 C9ORF72 ALS/FTD 患者中的 2a 期研究
2026年4月2日 更新者：Transposon Therapeutics, Inc.
TPN-101 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和/或额颞叶痴呆 (FTD) 患者中的 2a 期研究与 C9orf72 基因六核苷酸重复扩增 (C9ORF72 ALS/FTD) 相关
这是一项 2a 期研究，旨在评估 TPN-101在与 C9orf72 基因（C9ORF72 ALS/FTD）六核苷酸重复扩增相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）和/或额颞叶痴呆（FTD）患者中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项针对 C9ORF72 ALS 和/或 FTD 患者的长期、开放标签治疗阶段的 2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照平行组、2 组研究。
该研究包括 6 周的筛选期、24 周的双盲治疗期、24 周的开放标签治疗期和治疗后 4 周的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
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Flemish Brabankt
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Leuven、Flemish Brabankt、比利时、3000
- VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
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Lille、法国、59037
- CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
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Limoges、法国、87042
- CHU Dupuytren, Limoges
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Paris、法国、75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- University of California San Diego
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Orange、California、美国、92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- John Hopkins University
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Family Clinic Northwest
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Hospital for Special Surgery
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
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Barcelona、西班牙、08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、西班牙、08035ES
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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A Coruña
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Santiago de Compostela、A Coruña、西班牙、15706ES
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 证明 C9orf72 基因中的六核苷酸重复扩增 (HRE) 的临床基因测试文件
- 有可靠的护理人员/信息提供者陪同患者进行所有研究访问
对于 ALS 患者（伴或不伴 FTD）：
- 根据世界神经病学联合会修订的 E1 Escorial 标准诊断 ALS（可能、可能、实验室支持的可能或确定）
- 筛选前 3 年内出现无力
- 慢肺活量 (SVC) ≥ 根据性别、年龄和身高（从坐姿）调整后的预计正常值的 60%
- 能够进行可重复的肺功能测试。
- 筛选时 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) ≥ 30 且项目 #3（吞咽）得分为 3 或 4
对于 FTD 患者：
- 与轻度认知障碍、轻度行为障碍、轻度认知/行为障碍、行为变异型 FTD、原发性进行性失语症或遗忘综合征一致的行为、语言或运动功能逐渐、进行性下降
- CDR 痴呆症分期仪器加上国家阿尔茨海默病协调中心行为和语言领域（CDR 加上 NACC FTLD）筛选时的总体得分为 0.5-2.0
排除标准：
- 存在其他严重的神经或精神疾病
- 具有临床意义的脑异常病史
- 有临床意义的内科疾病
- 气管切开术或膈肌起搏
- 需要治疗或管理的自身免疫性疾病（静止性类风湿性关节炎、牛皮癣或控制的 1 型糖尿病是可以接受的）
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或乙型肝炎感染史，或筛选期间的任何活动性感染，除非患者在随机分组前至少 30 天没有症状
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂每天一次，持续 24 周（双盲治疗），随后 400 mg/天 TPN-101 持续 24 周（开放标签治疗）。
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实验性的：TPN-101，400 毫克/天
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400 毫克/天的研究试验药物 TPN-101，每天一次，持续 24 周（双盲治疗），然后是 400 毫克/天的 TPN-101，持续 24 周（开放标签治疗）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 TPN-101 在 C9ORF72 肌萎缩侧索硬化症 (ALS)/额颞叶痴呆 (FTD) 患者中的安全性和耐受性
大体时间：48周
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C9ORF72 ALS/FTD 患者自发报告的与 TPN-101 相关的治疗紧急不良事件 (TEAE) 与安慰剂给药长达 48 周的发生率和严重程度
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48周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过血浆和脑脊液 (CSF) 中 TPN-101 的浓度来评估 TPN-101 的药代动力学
大体时间：48周
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48周
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通过 CSF 和血液神经丝光 (NfL) 水平的变化来评估 TPN-101 对神经变性的药效学作用
大体时间：48周
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48周
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通过肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分的变化来评估 TPN-101 的临床效果
大体时间：48周
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ALSFRS-R 测量说话、流涎、吞咽、手写、切食物和处理器具（有或没有胃造口术）、穿衣和卫生、翻身和调整床单、步行、爬楼梯和呼吸。
分数范围从 0 到 40，分数越高表示保留的功能越多。
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48周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月1日
初级完成 (实际的)
2023年8月17日
研究完成 (实际的)
2023年9月1日
研究注册日期
首次提交
2021年7月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月29日
首次发布 (实际的)
2021年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月2日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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