Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de Fase 2a de TPN-101 em pacientes com C9ORF72 ALS/FTD

3 de março de 2023 atualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 2a de TPN-101 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) e/ou demência frontotemporal (FTD) associada à expansão da repetição de hexanucleotídeos no gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Este é um estudo de Fase 2a para avaliar a segurança e a tolerabilidade do TPN-101 em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) e/ou Demência Frontotemporal (FTD) Associada à Expansão de Repetição de Hexanucleotídeos no gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 2a, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, de 2 braços, com uma fase de tratamento aberto e de longo prazo em pacientes com ELA C9ORF72 e/ou FTD. Este estudo inclui um período de triagem de 6 semanas, um período de tratamento duplo-cego de 24 semanas, um período de tratamento aberto de 24 semanas e uma visita de acompanhamento 4 semanas após o tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

42

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Bélgica, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanha, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • França
      • Lille, França, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Documentação de um teste genético clínico demonstrando uma expansão de repetição hexanucleotídica (HRE) no gene C9orf72
  • Tem um cuidador/informante confiável para acompanhar o paciente em todas as visitas do estudo

Para pacientes com ELA (com ou sem FTD):

  • Diagnóstico de ELA (provável, possível, provável ou definitivo com suporte laboratorial) de acordo com os critérios E1 Escorial revisados ​​pela Federação Mundial de Neurologia
  • Início da fraqueza dentro de 3 anos antes da triagem
  • Capacidade vital lenta (SVC) ≥ 60% do normal previsto ajustado para sexo, idade e altura (da posição sentada)
  • Capaz de realizar testes de função pulmonar reprodutíveis.
  • Escala Funcional de Classificação ALS Revisada (ALSFRS-R) ≥ 30 e pontuação de 3 ou 4 no Item #3 (deglutição) na triagem

Para pacientes com DFT:

  • Um declínio gradual e progressivo no comportamento, linguagem ou função motora consistente com comprometimento cognitivo leve, comprometimento comportamental leve, comprometimento cognitivo/comportamental leve, variante comportamental FTD, afasia progressiva primária ou síndrome amnéstica
  • CDR Dementia Staging Instrument mais Centro Nacional de Coordenação de Alzheimer Comportamento e domínios de linguagem (CDR mais NACC FTLD) pontuação global de 0,5-2,0 na triagem

Critério de exclusão:

  • Presença de outros distúrbios neurológicos ou psiquiátricos significativos
  • História de anormalidade cerebral clinicamente significativa
  • Doença médica clinicamente significativa
  • Traqueostomia ou estimulação diafragmática
  • Doença autoimune que requer tratamento ou controle (artrite reumatóide quiescente, psoríase ou diabetes tipo 1 controlada são aceitáveis)
  • Histórico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite B, ou qualquer infecção ativa durante a triagem, a menos que o paciente esteja assintomático por pelo menos 30 dias antes da randomização

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia de TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).
Experimental: TPN-101, 400 mg/dia
Medicamento: TPN-101, 400 mg/dia
400 mg/dia do medicamento experimental do estudo TPN-101 uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade de TPN-101 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica C9ORF72 (ALS)/demência frontotemporal (FTD)
Prazo: 48 semanas
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relatados espontaneamente associados a TPN-101 v. placebo administrado por até 48 semanas em pacientes com C9ORF72 ALS/FTD
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a farmacocinética do TPN-101 conforme medido pelas concentrações de TPN-101 no plasma e líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Avaliar o efeito farmacodinâmico de TPN-101 na neurodegeneração, conforme medido por alterações nos níveis de LCR e luz de neurofilamento sanguíneo (NfL)
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Avaliar o efeito clínico de TPN-101 conforme medido por alterações na pontuação na Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 48 semanas
O ALSFRS-R avalia fala, salivação, deglutição, caligrafia, corte de alimentos e manipulação de utensílios (com ou sem gastrostomia), vestir-se e higiene, virar-se na cama e ajustar roupas de cama, andar, subir, subir escadas e respirar. As pontuações variam de 0 a 40, com pontuações mais altas indicando que mais funções são mantidas.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Transposon Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

6 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TPN-101-C9-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica

Ensaios clínicos em TPN-101, 400 mg/dia

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Guatemala

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever