Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2a tutkimus TPN-101:stä potilailla, joilla on C9ORF72 ALS/FTD

torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Transposon Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2a tutkimus TPN-101:stä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja/tai frontotemporaalinen dementia (FTD), joka liittyy C9orf72-geenin toistuvaan heksanukleotidilaajenemiseen (C9ORF72 ALS/FTD)

Tämä on vaiheen 2a tutkimus, jolla arvioidaan TPN-101:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja/tai frontotemporaalinen dementia (FTD), joka liittyy C9orf72-geenin heksanukleotidin toistuvaan laajenemiseen (C9ORF72 ALS/FTD72).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa on pitkäaikainen, avoin hoitovaihe potilailla, joilla on C9ORF72 ALS ja/tai FTD. Tämä tutkimus sisältää 6 viikon seulontajakson, 24 viikon kaksoissokkohoitojakson, 24 viikon avoimen hoitojakson ja seurantakäynnin 4 viikkoa hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgia, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanja, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanja, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Ranska, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Ranska, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Saksa
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kliinisen geneettisen testin dokumentaatio, joka osoittaa heksanukleotiditoiston laajenemisen (HRE) C9orf72-geenissä
  • Hänellä on luotettava hoitaja/informaattori, joka on potilaan mukana kaikilla opintokäynneillä

Potilaille, joilla on ALS (FTD:llä tai ilman):

  • ALS-diagnoosi (todennäköinen, mahdollinen, laboratorion tukema todennäköinen tai varma) Maailman neurologien liiton tarkistetun E1 Escorial -kriteerin mukaan
  • Heikkous alkaa 3 vuoden sisällä ennen seulontaa
  • Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥ 60 % ennustetusta normaalista sukupuolen, iän ja pituuden mukaan (istuma-asennosta katsottuna)
  • Pystyy suorittamaan toistettavia keuhkojen toimintakokeita.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 ja pisteet 3 tai 4 kohdassa 3 (nieleminen) seulonnassa

Potilaille, joilla on FTD:

  • Asteittainen, progressiivinen käyttäytymisen, kielen tai motoristen toimintojen heikkeneminen, joka liittyy lievään kognitiiviseen heikkenemiseen, lievään käyttäytymishäiriöön, lievään kognitiiviseen/käyttäytymiseen liittyvään heikkenemiseen, käyttäytymismuunnelmaan FTD, primaarisesti progressiivinen afasia tai amnestinen oireyhtymä
  • CDR Dementia Staging Instrument ja National Alzheimerin koordinointikeskuksen käyttäytymis- ja kielialueet (CDR plus NACC FTLD) maailmanlaajuiset pisteet 0,5-2,0 seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden merkittävien neurologisten tai psykiatristen häiriöiden esiintyminen
  • Kliinisesti merkittävä aivopoikkeavuus historiassa
  • Kliinisesti merkittävä sairaus
  • Trakeostomia tai diafragmaattinen tahdistus
  • Hoitoa tai hallintaa vaativa autoimmuunisairaus (levoton nivelreuma, psoriasis tai hallinnassa oleva tyypin 1 diabetes ovat hyväksyttäviä)
  • Aiemmin ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai hepatiitti B -infektio tai mikä tahansa aktiivinen infektio seulonnan aikana, paitsi jos potilas on ollut oireeton vähintään 30 päivää ennen satunnaistamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Plasebo kerran päivässä 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).
Kokeellinen: TPN-101, 400 mg/vrk
Lääke: TPN-101, 400 mg/vrk
400 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi TPN-101:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on C9ORF72 amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)/frontotemporaalinen dementia (FTD)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Spontaanisti raportoitujen hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, kun TPN-101 v. lumelääkettä annettiin enintään 48 viikon ajan potilailla, joilla on C9ORF72 ALS/FTD
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi TPN-101:n farmakokinetiikka mitattuna TPN-101:n pitoisuuksilla plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Arvioi TPN-101:n farmakodynaaminen vaikutus hermoston rappeutumiseen mitattuna CSF:n ja veren neurofilamenttivalon (NfL) tasoissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Arvioi TPN-101:n kliininen vaikutus mitattuna amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) pistemäärän muutoksilla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
ALSFRS-R mittaa puhetta, syljeneritystä, nielemistä, käsialaa, ruoan leikkaamista ja käsittelyvälineitä (gastrostomialla tai ilman), pukeutumista ja hygieniaa, kääntymistä sängyssä ja vuodevaatteiden säätämistä, kävelyä, kiipeilyä, portaita ja hengitystä. Pisteet vaihtelevat 0–40, ja korkeammat pisteet osoittavat, että toimintoja säilyy enemmän.
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Transposon Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TPN-101-C9-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset TPN-101, 400 mg/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa