Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2a-studie van TPN-101 bij patiënten met C9ORF72 ALS/FTD

2 april 2026 bijgewerkt door: Transposon Therapeutics, Inc.

Een fase 2a-studie van TPN-101 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en/of frontotemporale dementie (FTD) geassocieerd met herhaalde hexanucleotide-uitbreiding in het C9orf72-gen (C9ORF72 ALS/FTD)

Dit is een fase 2a-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van TPN-101 te beoordelen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en/of frontotemporale dementie (FTD) geassocieerd met Hexanucleotide Repeat Expansion in het C9orf72-gen (C9ORF72 ALS/FTD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2a multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, 2-armige studie met een langdurige, open-label behandelingsfase bij patiënten met C9ORF72 ALS en/of FTD. Deze studie omvat een screeningperiode van 6 weken, een dubbelblinde behandelingsperiode van 24 weken, een open-label behandelingsperiode van 24 weken en een vervolgbezoek 4 weken na de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, België, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari I Politècnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanje, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Documentatie van een klinisch genetische test die een hexanucleotide repeat expansion (HRE) in het C9orf72-gen aantoont
  • Heeft een betrouwbare verzorger/informant om de patiënt naar alle studiebezoeken te begeleiden

Voor patiënten met ALS (met of zonder FTD):

  • Diagnose van ALS (waarschijnlijk, mogelijk, laboratoriumondersteund waarschijnlijk of definitief) volgens de herziene E1 Escorial-criteria van de World Federation of Neurology
  • Begin van zwakte binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening
  • Trage vitale capaciteit (SVC) ≥ 60% van de voorspelde normaalwaarde aangepast voor geslacht, leeftijd en lengte (vanuit zittende positie)
  • In staat om reproduceerbare longfunctietesten uit te voeren.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 en score van 3 of 4 op item #3 (slikken) bij screening

Voor patiënten met FTD:

  • Een geleidelijke, progressieve achteruitgang in gedrag, taal of motorische functie die consistent is met milde cognitieve stoornissen, milde gedragsstoornissen, milde cognitieve/gedragsstoornissen, gedragsvariant FTD, primaire progressieve afasie of amnestisch syndroom
  • CDR Dementia Staging Instrument plus National Alzheimer's Coordinating Centre Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) globale score van 0,5-2,0 bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van andere significante neurologische of psychiatrische stoornissen
  • Geschiedenis van klinisch significante hersenafwijkingen
  • Klinisch significante medische ziekte
  • Tracheostomie of diafragmatische stimulatie
  • Auto-immuunziekte die behandeling of behandeling vereist (rustige reumatoïde artritis, psoriasis of gecontroleerde diabetes type 1 zijn acceptabel)
  • Voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of hepatitis B, of een actieve infectie tijdens de screening, tenzij de patiënt gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan randomisatie symptoomvrij is geweest

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo eenmaal daags gedurende 24 weken (dubbelblinde behandeling) gevolgd door 400 mg/dag TPN-101 gedurende 24 weken (open-label behandeling).
Experimenteel: TPN-101, 400 mg/dag
Geneesmiddel: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag van het onderzoeksgeneesmiddel TPN-101 eenmaal daags gedurende 24 weken (dubbelblinde behandeling) gevolgd door 400 mg/dag TPN-101 gedurende 24 weken (open-label behandeling).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van TPN-101 bij patiënten met C9ORF72 amyotrofische laterale sclerose (ALS)/frontotemporale dementie (FTD)
Tijdsspanne: 48 weken
Incidentie en ernst van spontaan gemelde tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) geassocieerd met TPN-101 v. placebo toegediend gedurende maximaal 48 weken bij patiënten met C9ORF72 ALS/FTD
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de farmacokinetiek van TPN-101 zoals gemeten door concentraties van TPN-101 in plasma en cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Beoordeel het farmacodynamische effect van TPN-101 op neurodegeneratie zoals gemeten door veranderingen in de niveaus van CSF en bloed neurofilament licht (NfL)
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Beoordeel het klinische effect van TPN-101 zoals gemeten door veranderingen in score op de Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 48 weken
De ALSFRS-R meet spraak, speekselafscheiding, slikken, handschrift, voedsel snijden en hanteren van keukengerei (met of zonder gastrostomie), aankleden en hygiëne, draaien in bed en beddengoed aanpassen, lopen, klimmen, trappen en ademhaling. Scores variëren van 0 tot 40, waarbij hogere scores aangeven dat er meer functie behouden blijft.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TPN-101-C9-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren