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Eine Phase-2a-Studie mit TPN-101 bei Patienten mit C9ORF72 ALS/FTD

2. April 2026 aktualisiert von: Transposon Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2a-Studie zu TPN-101 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder frontotemporaler Demenz (FTD) in Verbindung mit Hexanukleotid-Repeat-Expansion im C9orf72-Gen (C9ORF72 ALS/FTD)

Dies ist eine Phase-2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TPN-101 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder Frontotemporaler Demenz (FTD) in Verbindung mit Hexanukleotid-Repeat-Expansion im C9orf72-Gen (C9ORF72 ALS/FTD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiarmige Parallelgruppenstudie der Phase 2a mit einer langfristigen, unverblindeten Behandlungsphase bei Patienten mit C9ORF72 ALS und/oder FTD. Diese Studie umfasst einen 6-wöchigen Screening-Zeitraum, einen 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraum, einen 24-wöchigen Open-Label-Behandlungszeitraum und einen Nachuntersuchungsbesuch 4 Wochen nach der Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgien, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentation eines klinischen Gentests, der eine Hexanukleotid-Repeat-Expansion (HRE) im C9orf72-Gen nachweist
  • Hat einen zuverlässigen Betreuer/Informanten, der den Patienten zu allen Studienbesuchen begleitet

Für Patienten mit ALS (mit oder ohne FTD):

  • Diagnose von ALS (wahrscheinlich, möglich, laborgestützt wahrscheinlich oder eindeutig) gemäß den überarbeiteten E1-Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology
  • Beginn der Schwäche innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥ 60 % des vorhergesagten Normalwerts, angepasst an Geschlecht, Alter und Größe (aus sitzender Position)
  • Kann reproduzierbare Lungenfunktionstests durchführen.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 und Punktzahl 3 oder 4 bei Item Nr. 3 (Schlucken) beim Screening

Für Patienten mit FTD:

  • Eine allmähliche, fortschreitende Abnahme des Verhaltens, der Sprache oder der motorischen Funktion im Einklang mit einer leichten kognitiven Beeinträchtigung, einer leichten Verhaltensstörung, einer leichten kognitiven/Verhaltensstörung, einer Verhaltensvariante von FTD, einer primär progressiven Aphasie oder einem amnestischen Syndrom
  • CDR Dementia Staging Instrument plus National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) Gesamtpunktzahl von 0,5-2,0 beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein anderer signifikanter neurologischer oder psychiatrischer Störungen
  • Anamnese einer klinisch signifikanten Hirnanomalie
  • Klinisch signifikante medizinische Erkrankung
  • Tracheotomie oder Zwerchfellstimulation
  • Autoimmunerkrankung, die eine Behandlung oder Behandlung erfordert (ruhende rheumatoide Arthritis, Psoriasis oder kontrollierter Typ-1-Diabetes sind akzeptabel)
  • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder einer Hepatitis-B-Infektion oder einer aktiven Infektion während des Screenings, es sei denn, der Patient war mindestens 30 Tage vor der Randomisierung symptomfrei

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).
Experimental: TPN-101, 400 mg/Tag
Arzneimittel: TPN-101, 400 mg/Tag
400 mg/Tag des Studienprüfmedikaments TPN-101 einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TPN-101 bei Patienten mit C9ORF72 amyotropher Lateralsklerose (ALS)/frontotemporaler Demenz (FTD)
Zeitfenster: 48 Wochen
Inzidenz und Schweregrad spontan gemeldeter behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) im Zusammenhang mit TPN-101 gegenüber Placebo, das bis zu 48 Wochen lang bei Patienten mit C9ORF72 ALS/FTD verabreicht wurde
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von TPN-101, gemessen anhand der Konzentrationen von TPN-101 in Plasma und Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Bewerten Sie die pharmakodynamische Wirkung von TPN-101 auf die Neurodegeneration, gemessen anhand von Änderungen der Werte von CSF und Blood Neurofilament Light (NfL)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Bewerten Sie die klinische Wirkung von TPN-101, gemessen anhand von Änderungen der Punktzahl auf der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Zeitfenster: 48 Wochen
Der ALSFRS-R misst Sprache, Speichelfluss, Schlucken, Handschrift, Schneiden von Lebensmitteln und Umgang mit Utensilien (mit oder ohne Gastrostomie), Ankleiden und Hygiene, Umdrehen im Bett und Anpassen der Bettwäsche, Gehen, Klettern, Treppen und Atmen. Die Werte reichen von 0 bis 40, wobei höhere Werte anzeigen, dass mehr Funktion erhalten bleibt.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TPN-101-C9-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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