Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2а исследования TPN-101 у пациентов с C9ORF72 БАС/ЛВД

2 апреля 2026 г. обновлено: Transposon Therapeutics, Inc.

Фаза 2a исследования TPN-101 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и/или лобно-височной деменцией (ЛВД), связанной с экспансией гексануклеотидных повторов в гене C9orf72 (C9ORF72 БАС/ЛВД)

Это исследование фазы 2а для оценки безопасности и переносимости TPN-101 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и/или лобно-височной деменцией (ЛВД), связанными с экспансией гексануклеотидных повторов в гене C9orf72 (C9ORF72 БАС/ЛВД).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2а в параллельных группах с двумя группами и долгосрочной открытой фазой лечения пациентов с БАС C9ORF72 и/или ЛВД. Это исследование включает 6-недельный скрининговый период, 24-недельный период двойного слепого лечения, 24-недельный открытый период лечения и контрольный визит через 4 недели после лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Бельгия, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Германия
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Испания, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Франция, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Франция, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документация клинического генетического теста, демонстрирующего экспансию гексануклеотидных повторов (HRE) в гене C9orf72.
  • Имеет надежного опекуна/информатора, который будет сопровождать пациента во время всех визитов в рамках исследования.

Для пациентов с БАС (с ЛВД или без):

  • Диагноз БАС (вероятный, возможный, лабораторно подтвержденный, вероятный или определенный) в соответствии с пересмотренными критериями E1 Эскориала Всемирной федерации неврологов.
  • Появление слабости в течение 3 лет до скрининга
  • Медленная жизненная емкость легких (МЖЕЛ) ≥ 60% от прогнозируемой нормы с поправкой на пол, возраст и рост (из положения сидя)
  • Способен выполнять воспроизводимые тесты функции легких.
  • Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) ≥ 30 и оценка 3 или 4 по пункту № 3 (глотание) при скрининге

Для пациентов с ЛВД:

  • Постепенное прогрессирующее ухудшение поведения, языка или двигательной функции, согласующееся с легкими когнитивными нарушениями, легкими поведенческими нарушениями, легкими когнитивными/поведенческими нарушениями, поведенческим вариантом ЛВД, первичной прогрессирующей афазией или амнестическим синдромом.
  • CDR Dementia Staging Instrument плюс Национальный координационный центр болезни Альцгеймера, поведенческие и языковые домены (CDR плюс NACC FTLD), общая оценка 0,5–2,0 при скрининге

Критерий исключения:

  • Наличие других значительных неврологических или психических расстройств
  • История клинически значимой аномалии головного мозга
  • Клинически значимое заболевание
  • Трахеостомия или диафрагмальная стимуляция
  • Аутоиммунное заболевание, требующее лечения или лечения (допускаются латентный ревматоидный артрит, псориаз или контролируемый диабет 1 типа)
  • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или гепатит В в анамнезе, или любая активная инфекция во время скрининга, если у пациента не было симптомов в течение как минимум 30 дней до рандомизации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо один раз в день в течение 24 недель (двойное слепое лечение), затем 400 мг/день TPN-101 в течение 24 недель (открытое лечение).
Экспериментальный: ТПН-101, 400 мг/сут.
Лекарство: ТПН-101, 400 мг/сут.
400 мг/день исследуемого препарата TPN-101 один раз в день в течение 24 недель (двойное слепое лечение), затем 400 мг/день TPN-101 в течение 24 недель (открытое лечение).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость TPN-101 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) C9ORF72/лобно-височной деменцией (ЛВД)
Временное ограничение: 48 недель
Частота и тяжесть спонтанно зарегистрированных побочных эффектов лечения (TEAE), связанных с приемом TPN-101 по сравнению с плацебо в течение до 48 недель у пациентов с C9ORF72 ALS/FTD
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените фармакокинетику TPN-101, измеренную по концентрации TPN-101 в плазме и спинномозговой жидкости (ЦСЖ).
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Оцените фармакодинамический эффект TPN-101 на нейродегенерацию, измеренный по изменениям уровней спинномозговой жидкости и легких нейрофиламентов в крови (NfL).
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Оцените клинический эффект TPN-101, измеряемый изменениями в баллах по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R).
Временное ограничение: 48 недель
ALSFRS-R измеряет речь, слюноотделение, глотание, почерк, разрезание пищи и обращение с посудой (с гастростомой или без нее), одевание и гигиену, переворачивание в постели и поправку постельного белья, ходьбу, подъем по лестнице и дыхание. Баллы варьируются от 0 до 40, при этом более высокие баллы указывают на сохранение большего количества функций.
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Transposon Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TPN-101-C9-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться