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C9ORF72 ALS/FTD 患者における TPN-101 の第 2a 相試験

2026年4月2日 更新者：Transposon Therapeutics, Inc.

C9orf72遺伝子（C9ORF72 ALS/FTD）のヘキサヌクレオチドリピート拡張に関連する筋萎縮性側索硬化症（ALS）および/または前頭側頭型認知症（FTD）の患者におけるTPN-101の第2a相試験

これは、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) および/または C9orf72 遺伝子 (C9ORF72 ALS/FTD) のヘキサヌクレオチド反復拡張に関連する前頭側頭型認知症 (FTD) の患者における TPN-101 の安全性と忍容性を評価するための第 2a 相試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、C9ORF72 ALS および/または FTD 患者を対象とした長期非盲検治療フェーズを伴う第 2a 相多施設無作為化二重盲検プラセボ対照並行群 2 群試験です。 この試験には、6 週間のスクリーニング期間、24 週間の二重盲検治療期間、24 週間の非盲検治療期間、および治療後 4 週間のフォローアップ来院が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

42

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California San Diego
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona、スペイン、08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela、A Coruña、スペイン、15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • ドイツ
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges、フランス、87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris、フランス、75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • ベルギー
    • Flemish Brabankt
      • Leuven、Flemish Brabankt、ベルギー、3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • C9orf72 遺伝子のヘキサヌクレオチド反復伸長 (HRE) を示す臨床遺伝子検査の記録
  • -すべての研究訪問に患者に同行する信頼できる介護者/情報提供者がいます

ALS患者（FTDの有無にかかわらず）：

  • -世界神経学会の改訂されたE1 Escorial基準によるALSの診断（可能性が高い、可能性がある、検査室でサポートされている可能性がある、または明確な）
  • -スクリーニング前の3年以内の衰弱の発症
  • 緩徐肺活量 (SVC) 性別、年齢、身長で調整された予測正常値の 60% 以上 (座位から)
  • 再現性のある肺機能検査を行うことができます。
  • -改訂されたALS機能評価尺度（ALSFRS-R）≥30およびスクリーニング時のアイテム＃3（嚥下）のスコアが3または4

FTD 患者の場合：

  • 軽度の認知障害、軽度の行動障害、軽度の認知/行動障害、行動変異型FTD、原発性進行性失語症、または記憶喪失症候群に一致する、行動、言語、または運動機能の漸進的で進行性の低下
  • -CDR認知症ステージングインスツルメントと国立アルツハイマー病調整センターの行動と言語ドメイン（CDRとNACC FTLD）のスクリーニング時のグローバルスコア0.5〜2.0

除外基準:

  • -他の重大な神経学的または精神医学的障害の存在
  • 臨床的に重大な脳異常の病歴
  • 臨床的に重要な疾患
  • 気管切開または横隔膜ペーシング
  • -治療または管理を必要とする自己免疫疾患（静止関節リウマチ、乾癬、または制御された1型糖尿病は許容されます）
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）またはB型肝炎感染の病歴、またはスクリーニング中の活動的な感染、患者が無作為化前の少なくとも30日間症状がない場合を除く

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
プラセボを 1 日 1 回 24 週間 (二重盲検治療)、続いて 400 mg/日 TPN-101 を 24 週間 (非盲検治療)。
実験的：TPN-101 400mg/日
薬：TPN-101 400mg/日
治験薬TPN-101を1日1回400mg/日で24週間（二重盲検治療）、続いてTPN-101を400mg/日で24週間（非盲検治療）。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
C9ORF72 筋萎縮性側索硬化症 (ALS)/前頭側頭型認知症 (FTD) 患者における TPN-101 の安全性と忍容性を評価する
時間枠：48週間
C9ORF72 ALS/FTD 患者に最大 48 週間投与された TPN-101 対プラセボに関連して自発的に報告された治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率と重症度
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿および脳脊髄液 (CSF) 中の TPN-101 の濃度によって測定される TPN-101 の薬物動態の評価
時間枠：48週間
48週間
CSF および血中神経フィラメント光 (NfL) のレベルの変化によって測定される神経変性に対する TPN-101 の薬力学的効果を評価する
時間枠：48週間
48週間
改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度 (ALSFRS-R) のスコアの変化によって測定される TPN-101 の臨床効果を評価する
時間枠：48週間
ALSFRS-R は、発話、唾液分泌、嚥下、筆跡、食物の切断と器具の取り扱い (胃瘻の有無にかかわらず)、着替えと衛生、寝返りと寝具の調整、歩行、登山、階段、呼吸を測定します。 スコアは 0 ～ 40 の範囲で、スコアが高いほどより多くの機能が保持されていることを示します。
48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Transposon Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月1日

一次修了 (実際)

2023年8月17日

研究の完了 (実際)

2023年9月1日

試験登録日

最初に提出

2021年7月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月29日

最初の投稿 (実際)

2021年8月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月2日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TPN-101-C9-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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