Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2a-studie av TPN-101 hos pasienter med C9ORF72 ALS/FTD

3. mars 2023 oppdatert av: Transposon Therapeutics, Inc.

En fase 2a-studie av TPN-101 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD) assosiert med gjentatt heksanukleotidekspansjon i C9orf72-genet (C9ORF72 ALS/FTD)

Dette er en fase 2a-studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til TPN-101 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD) assosiert med gjentatt heksanukleotidekspansjon i C9orf72-genet (C9ORF72 ALS/FTD).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2a multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert parallellgruppe, 2-armsstudie med en langsiktig, åpen behandlingsfase hos pasienter med C9ORF72 ALS og/eller FTD. Denne studien inkluderer en 6-ukers screeningperiode, en 24-ukers dobbeltblind behandlingsperiode, en 24-ukers åpen behandlingsperiode og et oppfølgingsbesøk 4 uker etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgia, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spania, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Tyskland
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentasjon av en klinisk genetisk test som viser en heksanukleotid-repetisjon (HRE) i C9orf72-genet
  • Har en pålitelig omsorgsperson/informant til å følge pasienten til alle studiebesøk

For pasienter med ALS (med eller uten FTD):

  • Diagnose av ALS (sannsynlig, mulig, laboratoriestøttet sannsynlig eller sikker) i henhold til World Federation of Neurology reviderte E1 Escorial-kriterier
  • Begynnelse av svakhet innen 3 år før screening
  • Langsom vitalkapasitet (SVC) ≥ 60 % av antatt normal justert for kjønn, alder og høyde (fra sittende stilling)
  • Kunne utføre reproduserbare lungefunksjonstester.
  • ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R) ≥ 30 og poengsum på 3 eller 4 på element #3 (svelging) ved screening

For pasienter med FTD:

  • En gradvis, progressiv nedgang i atferd, språk eller motorisk funksjon forenlig med mild kognitiv svikt, mild atferdssvikt, mild kognitiv/atferdssvikt, atferdsvariant FTD, primær progressiv afasi eller amnestisk syndrom
  • CDR Demens Staging Instrument pluss National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) global poengsum på 0,5-2,0 ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av andre betydelige nevrologiske eller psykiatriske lidelser
  • Anamnese med klinisk signifikant hjerneabnormitet
  • Klinisk signifikant medisinsk sykdom
  • Trakeostomi eller diafragmatisk pacing
  • Autoimmun sykdom som krever behandling eller behandling (hvilende revmatoid artritt, psoriasis eller kontrollert type 1 diabetes er akseptabelt)
  • Anamnese med humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt B-infeksjon, eller enhver aktiv infeksjon under screening, med mindre pasienten vil ha vært symptomfri i minst 30 dager før randomisering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo én gang daglig i 24 uker (dobbeltblind behandling) etterfulgt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 uker (åpen behandling).
Eksperimentell: TPN-101, 400 mg/dag
Legemiddel: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag med undersøkelsesmedisin TPN-101 én gang daglig i 24 uker (dobbeltblind behandling) etterfulgt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 uker (åpen behandling).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten og toleransen til TPN-101 hos pasienter med C9ORF72 amyotrofisk lateral sklerose (ALS)/frontotemporal demens (FTD)
Tidsramme: 48 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av spontant rapporterte behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) assosiert med TPN-101 v. placebo administrert i opptil 48 uker hos pasienter med C9ORF72 ALS/FTD
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder farmakokinetikken til TPN-101 målt ved konsentrasjoner av TPN-101 i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 48 uker
48 uker
Vurder den farmakodynamiske effekten av TPN-101 på nevrodegenerasjon målt ved endringer i nivåene av CSF og blodnevrofilamentlys (NfL)
Tidsramme: 48 uker
48 uker
Vurder den kliniske effekten av TPN-101 målt ved endringer i poengsum på Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: 48 uker
ALSFRS-R måler tale, salivasjon, svelging, håndskrift, kutting av mat og håndtering av redskaper (med eller uten gastrostomi), påkledning og hygiene, snu seg i sengen og justering av sengetøy, gåing, klatring, trapper og pust. Poeng varierer fra 0 til 40, med høyere poengsum indikerer at mer funksjon beholdes.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TPN-101-C9-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på TPN-101, 400 mg/dag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere