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Une étude de phase 2a sur le TPN-101 chez des patients atteints de SLA/DFT C9ORF72

3 mars 2023 mis à jour par: Transposon Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2a sur le TPN-101 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et/ou de démence frontotemporale (FTD) associée à une expansion répétée des hexanucléotides dans le gène C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Il s'agit d'une étude de phase 2a visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du TPN-101 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et/ou de démence frontotemporale (FTD) associée à l'expansion répétée des hexanucléotides dans le gène C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2a multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à 2 groupes parallèles avec une phase de traitement à long terme en ouvert chez des patients atteints de SLA C9ORF72 et/ou de DFT. Cette étude comprend une période de dépistage de 6 semaines, une période de traitement en double aveugle de 24 semaines, une période de traitement en ouvert de 24 semaines et une visite de suivi 4 semaines après le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Allemagne, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Belgique
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgique, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espagne, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espagne, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • France
      • Lille, France, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, France, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, France, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Documentation d'un test génétique clinique démontrant une expansion répétée d'hexanucléotides (HRE) dans le gène C9orf72
  • A un soignant / informateur fiable pour accompagner le patient à toutes les visites d'étude

Pour les patients atteints de SLA (avec ou sans DFT) :

  • Diagnostic de la SLA (probable, possible, probable ou certain étayé par un laboratoire) selon les critères E1 Escorial révisés de la Fédération mondiale de neurologie
  • Début de la faiblesse dans les 3 ans précédant le dépistage
  • Capacité vitale lente (SVC) ≥ 60 % de la normale prédite ajustée en fonction du sexe, de l'âge et de la taille (à partir de la position assise)
  • Capable d'effectuer des tests reproductibles de la fonction pulmonaire.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 et score de 3 ou 4 à l'item n° 3 (déglutition) lors du dépistage

Pour les patients atteints de DFT :

  • Un déclin graduel et progressif du comportement, du langage ou de la fonction motrice compatible avec une déficience cognitive légère, une déficience comportementale légère, une déficience cognitive/comportementale légère, une variante comportementale de la DFT, une aphasie primaire progressive ou un syndrome amnésique
  • CDR Dementia Staging Instrument plus National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) score global de 0,5 à 2,0 lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Présence d'autres troubles neurologiques ou psychiatriques importants
  • Antécédents d'anomalie cérébrale cliniquement significative
  • Maladie médicale cliniquement significative
  • Trachéotomie ou stimulation diaphragmatique
  • Maladie auto-immune nécessitant un traitement ou une prise en charge (la polyarthrite rhumatoïde au repos, le psoriasis ou le diabète de type 1 contrôlé sont acceptables)
  • Antécédents d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'hépatite B, ou toute infection active pendant le dépistage, à moins que le patient n'ait été asymptomatique pendant au moins 30 jours avant la randomisation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo une fois par jour pendant 24 semaines (traitement en double aveugle) suivi de 400 mg/jour de TPN-101 pendant 24 semaines (traitement en ouvert).
Expérimental: TPN-101, 400 mg/jour
Médicament: TPN-101, 400 mg/jour
400 mg/jour du médicament expérimental TPN-101 une fois par jour pendant 24 semaines (traitement en double aveugle) suivi de 400 mg/jour de TPN-101 pendant 24 semaines (traitement en ouvert).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du TPN-101 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) C9ORF72/démence frontotemporale (FTD)
Délai: 48 semaines
Incidence et gravité des événements indésirables apparus sous traitement (EIAT) spontanément signalés associés au TPN-101 par rapport au placebo administré pendant jusqu'à 48 semaines chez les patients atteints de SLA/DFT C9ORF72
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la pharmacocinétique du TPN-101 telle que mesurée par les concentrations de TPN-101 dans le plasma et le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Évaluer l'effet pharmacodynamique du TPN-101 sur la neurodégénérescence tel que mesuré par les changements dans les niveaux de LCR et de lumière des neurofilaments sanguins (NfL)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Évaluer l'effet clinique du TPN-101 tel que mesuré par les changements de score sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R)
Délai: 48 semaines
L'ALSFRS-R mesure la parole, la salivation, la déglutition, l'écriture manuscrite, la coupe des aliments et la manipulation des ustensiles (avec ou sans gastrostomie), l'habillage et l'hygiène, le retournement du lit et l'ajustement des draps, la marche, la montée, les escaliers et la respiration. Les scores vont de 0 à 40, les scores les plus élevés indiquant que plus de fonction est conservée.
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Transposon Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2021

Première publication (Réel)

6 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

6 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TPN-101-C9-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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