Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a TPN-101 u pacientů s C9ORF72 ALS/FTD

2. dubna 2026 aktualizováno: Transposon Therapeutics, Inc.

Studie fáze 2a TPN-101 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s expanzí opakování hexanukleotidů v genu C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Toto je studie fáze 2a k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti TPN-101 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s expanzí opakování hexanukleotidů v genu C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a s paralelními skupinami se 2 rameny s dlouhodobou, otevřenou léčebnou fází u pacientů s C9ORF72 ALS a/nebo FTD. Tato studie zahrnuje 6týdenní screeningové období, 24týdenní dvojitě zaslepené léčebné období, 24týdenní otevřené léčebné období a následnou návštěvu 4 týdny po léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgie, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Španělsko, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentace klinického genetického testu prokazujícího expanzi hexanukleotidové repetice (HRE) v genu C9orf72
  • Má spolehlivého pečovatele/informátora, který doprovází pacienta na všechny studijní návštěvy

Pro pacienty s ALS (s nebo bez FTD):

  • Diagnóza ALS (pravděpodobná, možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná nebo definitivní) podle revidovaných kritérií Světové federace neurologie E1 Escorial
  • Nástup slabosti během 3 let před screeningem
  • Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 60 % předpokládaného normálu upravená podle pohlaví, věku a výšky (z pozice vsedě)
  • Schopnost provádět reprodukovatelné funkční testy plic.
  • Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) ≥ 30 a skóre 3 nebo 4 u položky č. 3 (polykání) při screeningu

Pro pacienty s FTD:

  • Postupný, progresivní pokles chování, řeči nebo motorických funkcí konzistentní s mírnou kognitivní poruchou, mírnou poruchou chování, mírnou poruchou kognitivních/behaviorálních funkcí, variantou chování FTD, primární progresivní afázií nebo amnestickým syndromem
  • CDR Demence Staging Instrument plus Národní Alzheimerovo koordinační centrum pro chování a jazykové domény (CDR plus NACC FTLD) globální skóre 0,5-2,0 při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost dalších významných neurologických nebo psychiatrických poruch
  • Anamnéza klinicky významné mozkové abnormality
  • Klinicky významné onemocnění
  • Tracheostomie nebo brániční stimulace
  • Autoimunitní onemocnění vyžadující léčbu nebo léčbu (klidová revmatoidní artritida, psoriáza nebo kontrolovaný diabetes typu 1 jsou přijatelné)
  • Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidy B nebo jakékoli aktivní infekce během screeningu, pokud pacient nebude po dobu alespoň 30 dnů před randomizací bez příznaků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).
Experimentální: TPN-101, 400 mg/den
Lék: TPN-101, 400 mg/den
400 mg/den studijního hodnoceného léku TPN-101 jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit bezpečnost a snášenlivost TPN-101 u pacientů s C9ORF72 amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)/frontotemporální demencí (FTD)
Časové okno: 48 týdnů
Výskyt a závažnost spontánně hlášených nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) spojených s TPN-101 vs. placebo podávaným po dobu až 48 týdnů u pacientů s C9ORF72 ALS/FTD
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte farmakokinetiku TPN-101 měřenou koncentracemi TPN-101 v plazmě a mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte farmakodynamický účinek TPN-101 na neurodegeneraci měřený změnami v hladinách CSF a krevního neurofilamentového světla (NfL)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte klinický účinek TPN-101 měřený změnami ve skóre na revidované škále funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R)
Časové okno: 48 týdnů
ALSFRS-R měří řeč, slinění, polykání, psaní rukou, krájení jídla a manipulaci s pomůckami (s nebo bez gastrostomie), oblékání a hygienu, otáčení v posteli a úpravu ložního prádla, chůzi, lezení, schody a dýchání. Skóre se pohybuje od 0 do 40, přičemž vyšší skóre znamená, že je zachováno více funkcí.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TPN-101-C9-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TPN-101, 400 mg/den

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit