- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04993755
Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con C9ORF72 ALS/FTD
3 de marzo de 2023 actualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y/o demencia frontotemporal (FTD) asociada con la expansión repetida de hexanucleótidos en el gen C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)
Este es un estudio de fase 2a para evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y/o demencia frontotemporal (FTD) asociada con la expansión repetida de hexanucleótidos en el gen C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo, de 2 brazos con una fase de tratamiento abierto a largo plazo en pacientes con ELA C9ORF72 y/o DFT.
Este estudio incluye un período de selección de 6 semanas, un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas, un período de tratamiento abierto de 24 semanas y una visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jay Soto
- Número de teléfono: 310-261-5312
- Correo electrónico: clinicaltrials@transposonrx.com
Ubicaciones de estudio
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Baden-Wuerttemberg
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Ulm, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
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Flemish Brabankt
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Leuven, Flemish Brabankt, Bélgica, 3000
- VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
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Barcelona, España, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, España, 08035ES
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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A Coruña
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Santiago de Compostela, A Coruña, España, 15706ES
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Family Clinic Northwest
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
-
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
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-
-
Lille, Francia, 59037
- CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Francia, 87042
- CHU Dupuytren, Limoges
-
Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Documentación de una prueba genética clínica que demuestra una expansión repetida de hexanucleótidos (HRE) en el gen C9orf72
- Tiene un cuidador/informante confiable para acompañar al paciente a todas las visitas del estudio
Para pacientes con ELA (con o sin FTD):
- Diagnóstico de ELA (probable, posible, probable o definitivo respaldado por laboratorio) según los criterios revisados E1 Escorial de la Federación Mundial de Neurología
- Aparición de debilidad dentro de los 3 años anteriores a la selección
- Capacidad vital lenta (SVC) ≥ 60% de lo normal previsto ajustado por sexo, edad y altura (desde la posición sentada)
- Capaz de realizar pruebas de función pulmonar reproducibles.
- Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) ≥ 30 y puntaje de 3 o 4 en el ítem n.º 3 (deglución) en la selección
Para pacientes con DFT:
- Una disminución gradual y progresiva en el comportamiento, el lenguaje o la función motora compatible con deterioro cognitivo leve, deterioro conductual leve, deterioro cognitivo/conductual leve, variante conductual de FTD, afasia primaria progresiva o síndrome amnésico
- CDR Dementia Staging Instrument más National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR más NACC FTLD) puntaje global de 0.5-2.0 en la selección
Criterio de exclusión:
- Presencia de otros trastornos neurológicos o psiquiátricos significativos
- Antecedentes de anomalía cerebral clínicamente significativa
- Enfermedad médica clínicamente significativa
- Traqueotomía o estimulación diafragmática
- Enfermedad autoinmune que requiere tratamiento o control (son aceptables la artritis reumatoide inactiva, la psoriasis o la diabetes tipo 1 controlada)
- Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis B, o cualquier infección activa durante la selección, a menos que el paciente haya estado libre de síntomas durante al menos 30 días antes de la aleatorización
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
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Experimental: TPN-101, 400 mg/día
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400 mg/día del fármaco en investigación del estudio TPN-101 una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) C9ORF72/demencia frontotemporal (FTD)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) informados espontáneamente asociados con TPN-101 versus placebo administrado durante hasta 48 semanas en pacientes con C9ORF72 ALS/FTD
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48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la farmacocinética de TPN-101 medida por las concentraciones de TPN-101 en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Evaluar el efecto farmacodinámico de TPN-101 en la neurodegeneración medido por cambios en los niveles de LCR y neurofilamento ligero en sangre (NfL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Evaluar el efecto clínico de TPN-101 medido por los cambios en la puntuación en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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El ALSFRS-R mide el habla, la salivación, la deglución, la escritura a mano, cortar alimentos y manipular utensilios (con o sin gastrostomía), vestirse e higienizarse, darse la vuelta en la cama y ajustarse la ropa de cama, caminar, subir escaleras y respirar.
Las puntuaciones van de 0 a 40, y las puntuaciones más altas indican que se retiene más función.
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48 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de septiembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
6 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Trastornos del lenguaje
- Desordenes comunicacionales
- Trastornos del habla
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Afasia
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Demencia
- Demencia frontotemporal
- Afasia Primaria Progresiva
- Elija la enfermedad del cerebro
Otros números de identificación del estudio
- TPN-101-C9-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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