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Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con C9ORF72 ALS/FTD

2 de abril de 2026 actualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y/o demencia frontotemporal (FTD) asociada con la expansión repetida de hexanucleótidos en el gen C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Este es un estudio de fase 2a para evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y/o demencia frontotemporal (FTD) asociada con la expansión repetida de hexanucleótidos en el gen C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo, de 2 brazos con una fase de tratamiento abierto a largo plazo en pacientes con ELA C9ORF72 y/o DFT. Este estudio incluye un período de selección de 6 semanas, un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas, un período de tratamiento abierto de 24 semanas y una visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

42

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Bélgica, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, España, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, España, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Documentación de una prueba genética clínica que demuestra una expansión repetida de hexanucleótidos (HRE) en el gen C9orf72
  • Tiene un cuidador/informante confiable para acompañar al paciente a todas las visitas del estudio

Para pacientes con ELA (con o sin FTD):

  • Diagnóstico de ELA (probable, posible, probable o definitivo respaldado por laboratorio) según los criterios revisados ​​E1 Escorial de la Federación Mundial de Neurología
  • Aparición de debilidad dentro de los 3 años anteriores a la selección
  • Capacidad vital lenta (SVC) ≥ 60% de lo normal previsto ajustado por sexo, edad y altura (desde la posición sentada)
  • Capaz de realizar pruebas de función pulmonar reproducibles.
  • Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) ≥ 30 y puntaje de 3 o 4 en el ítem n.º 3 (deglución) en la selección

Para pacientes con DFT:

  • Una disminución gradual y progresiva en el comportamiento, el lenguaje o la función motora compatible con deterioro cognitivo leve, deterioro conductual leve, deterioro cognitivo/conductual leve, variante conductual de FTD, afasia primaria progresiva o síndrome amnésico
  • CDR Dementia Staging Instrument más National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR más NACC FTLD) puntaje global de 0.5-2.0 en la selección

Criterio de exclusión:

  • Presencia de otros trastornos neurológicos o psiquiátricos significativos
  • Antecedentes de anomalía cerebral clínicamente significativa
  • Enfermedad médica clínicamente significativa
  • Traqueotomía o estimulación diafragmática
  • Enfermedad autoinmune que requiere tratamiento o control (son aceptables la artritis reumatoide inactiva, la psoriasis o la diabetes tipo 1 controlada)
  • Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis B, o cualquier infección activa durante la selección, a menos que el paciente haya estado libre de síntomas durante al menos 30 días antes de la aleatorización

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
Experimental: TPN-101, 400 mg/día
Droga: TPN-101, 400 mg/día
400 mg/día del fármaco en investigación del estudio TPN-101 una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) C9ORF72/demencia frontotemporal (FTD)
Periodo de tiempo: 48 semanas
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) informados espontáneamente asociados con TPN-101 versus placebo administrado durante hasta 48 semanas en pacientes con C9ORF72 ALS/FTD
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la farmacocinética de TPN-101 medida por las concentraciones de TPN-101 en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Evaluar el efecto farmacodinámico de TPN-101 en la neurodegeneración medido por cambios en los niveles de LCR y neurofilamento ligero en sangre (NfL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Evaluar el efecto clínico de TPN-101 medido por los cambios en la puntuación en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El ALSFRS-R mide el habla, la salivación, la deglución, la escritura a mano, cortar alimentos y manipular utensilios (con o sin gastrostomía), vestirse e higienizarse, darse la vuelta en la cama y ajustarse la ropa de cama, caminar, subir escaleras y respirar. Las puntuaciones van de 0 a 40, y las puntuaciones más altas indican que se retiene más función.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Transposon Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

17 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TPN-101-C9-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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