A TPN-101 2a fázisú vizsgálata C9ORF72 ALS/FTD-ben szenvedő betegeknél
2026. április 2. frissítette: Transposon Therapeutics, Inc.
A TPN-101 2a fázisú vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) és/vagy frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél, amelyek a C9orf72 génben ismétlődő hexanukleotid expanzióhoz kapcsolódnak (C9ORF72 ALS/FTD)
Ez egy 2a fázisú vizsgálat a TPN-101 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére a C9orf72 gén hexanukleotid ismétlődő expanziójával (C9ORF72 ALS/FTD72) társuló amiotróf laterális szklerózisban (ALS) és/vagy frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 2a fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos párhuzamos csoportos, 2 karból álló vizsgálat, hosszú távú, nyílt kezelési fázissal C9ORF72 ALS-ben és/vagy FTD-ben szenvedő betegeken.
Ez a vizsgálat tartalmaz egy 6 hetes szűrési időszakot, egy 24 hetes kettős vak kezelési időszakot, egy 24 hetes nyílt kezelési időszakot és egy nyomon követési látogatást a kezelés után 4 héttel.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Flemish Brabankt
-
Leuven, Flemish Brabankt, Belgium, 3000
- VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- University of California San Diego
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- John Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Family Clinic Northwest
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Lille, Franciaország, 59037
- CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Franciaország, 87042
- CHU Dupuytren, Limoges
-
Paris, Franciaország, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Németország, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanyolország, 08035ES
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
A Coruña
-
Santiago de Compostela, A Coruña, Spanyolország, 15706ES
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A C9orf72 gén hexanukleotid ismétlődő expanzióját (HRE) igazoló klinikai genetikai teszt dokumentálása
- Megbízható gondozója/informátora van, aki elkíséri a beteget minden tanulmányi látogatásra
ALS-ben szenvedő betegek (FTD-vel vagy anélkül):
- Az ALS diagnózisa (valószínű, lehetséges, laboratóriumilag támogatott valószínű vagy határozott) a Neurológiai Világszövetség felülvizsgált E1 Escorial kritériumai szerint
- Gyengeség a szűrést megelőző 3 éven belül
- Lassú vitálkapacitás (SVC) ≥ a nemre, életkorra és magasságra korrigált előrejelzett normál érték 60%-a (ülő helyzetből)
- Képes reprodukálható tüdőfunkciós vizsgálatok elvégzésére.
- Az ALS funkcionális értékelési skála felülvizsgált (ALSFRS-R) ≥ 30 és 3-as vagy 4-es pontszám a 3. ponton (nyelés) a szűréskor
FTD-s betegek számára:
- A viselkedés, a nyelv vagy a motoros funkciók fokozatos, progresszív hanyatlása, amely összhangban van enyhe kognitív károsodással, enyhe viselkedési károsodással, enyhe kognitív/viselkedési károsodással, viselkedési változatos FTD-vel, elsődleges progresszív afáziával vagy amnesztiás szindrómával
- A CDR Demencia Staging Instrument és a Nemzeti Alzheimer Koordinációs Központ viselkedési és nyelvi tartományai (CDR plusz NACC FTLD) globális pontszáma 0,5-2,0 a szűréskor
Kizárási kritériumok:
- Egyéb jelentős neurológiai vagy pszichiátriai rendellenességek jelenléte
- Klinikailag jelentős agyi rendellenességek anamnézisében
- Klinikailag jelentős egészségügyi betegség
- Tracheostomia vagy diafragmatikus ingerlés
- Kezelést vagy kezelést igénylő autoimmun betegség (nyugalmi állapotú rheumatoid arthritis, pikkelysömör vagy kontrollált 1-es típusú cukorbetegség elfogadható)
- Humán immunhiány vírus (HIV) vagy hepatitis B fertőzés anamnézisében, vagy bármilyen aktív fertőzés a szűrés során, kivéve, ha a beteg a randomizálás előtt legalább 30 napig tünetmentes volt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Placebo naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten keresztül (nyílt kezelés).
|
|
Kísérleti: TPN-101, 400 mg/nap
|
400 mg/nap TPN-101 vizsgálati vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TPN-101 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése C9ORF72 amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS)/frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél
Időkeret: 48 hét
|
C9ORF72 ALS/FTD-ben szenvedő betegeknél a TPN-101 v. placebóval kapcsolatos, spontán jelentett, kezelésből eredő mellékhatások (TEAE) előfordulása és súlyossága legfeljebb 48 hétig
|
48 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje a TPN-101 farmakokinetikáját a TPN-101 plazmában és agy-gerincvelői folyadékban (CSF) mért koncentrációjával
Időkeret: 48 hét
|
48 hét
|
|
|
A TPN-101 neurodegenerációra kifejtett farmakodinámiás hatásának értékelése a CSF és a vér neurofilamentális fényének (NfL) szintjének változásai alapján
Időkeret: 48 hét
|
48 hét
|
|
|
Értékelje a TPN-101 klinikai hatását az amiotróf laterális szklerózis funkcionális értékelési skála (ALSFRS-R) pontszámának változásai alapján.
Időkeret: 48 hét
|
Az ALSFRS-R méri a beszédet, a nyálfolyást, a nyelést, a kézírást, az élelmiszerek vágását és az eszközök kezelését (gasztrosztómával vagy anélkül), az öltözködést és a higiéniát, az ágyban való megfordulást és az ágyruha beállítását, a sétát, a mászást, a lépcsőzést és a légzést.
A pontszámok 0-tól 40-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig azt jelzik, hogy több funkció marad meg.
|
48 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. augusztus 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 29.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Elmebaj
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Motoros neuron betegség
- Frontotemporális lebeny degeneráció
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Amiotróf laterális szklerózis
- Frontotemporális demencia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TPN-101-C9-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .