Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2a TPN-101 u pacjentów z ALS/FTD C9ORF72

3 marca 2023 zaktualizowane przez: Transposon Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2a TPN-101 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i/lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z ekspansją powtórzeń heksanukleotydów w genie C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Jest to badanie fazy 2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji TPN-101 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i/lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z ekspansją powtórzeń heksanukleotydów w genie C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2a w grupach równoległych, z 2 ramionami, z długoterminową, otwartą fazą leczenia pacjentów z ALS C9ORF72 i/lub FTD. Badanie to obejmuje 6-tygodniowy okres badań przesiewowych, 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, 24-tygodniowy okres leczenia metodą otwartej próby oraz wizytę kontrolną 4 tygodnie po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgia, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Hiszpania, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Niemcy
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dokumentacja klinicznego testu genetycznego wykazującego ekspansję powtórzeń heksanukleotydowych (HRE) w genie C9orf72
  • Ma godnego zaufania opiekuna/informatora, który towarzyszy pacjentowi na wszystkich wizytach studyjnych

Dla pacjentów z ALS (z lub bez FTD):

  • Rozpoznanie ALS (prawdopodobne, możliwe, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne lub pewne) zgodnie z poprawionymi kryteriami E1 Escorial Światowej Federacji Neurologii
  • Początek osłabienia w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 60% przewidywanej normy skorygowanej o płeć, wiek i wzrost (z pozycji siedzącej)
  • Możliwość wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 i wynik 3 lub 4 w elemencie nr 3 (połykanie) podczas badania przesiewowego

Dla pacjentów z FTD:

  • Stopniowe, postępujące pogorszenie zachowania, języka lub funkcji motorycznych zgodne z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi, łagodnymi zaburzeniami behawioralnymi, łagodnymi zaburzeniami poznawczymi/behawioralnymi, behawioralnym wariantem FTD, pierwotnie postępującą afazją lub zespołem amnestycznym
  • CDR Dementia Staging Instrument oraz National Alzheimer's Coordinating Centre Behaviour and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) globalny wynik 0,5-2,0 podczas badań przesiewowych

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność innych istotnych zaburzeń neurologicznych lub psychiatrycznych
  • Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości mózgu
  • Klinicznie istotna choroba medyczna
  • Tracheostomia lub stymulacja przepony
  • Choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia (akceptowalne reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca lub kontrolowana cukrzyca typu 1)
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub wirusowego zapalenia wątroby typu B lub jakiekolwiek aktywne zakażenie podczas badania przesiewowego, chyba że u pacjenta nie występowały żadne objawy przez co najmniej 30 dni przed randomizacją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).
Eksperymentalny: TPN-101, 400 mg/dzień
Lek: TPN-101, 400 mg/dzień
400 mg/dobę badanego leku TPN-101 raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji TPN-101 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)/otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) C9ORF72
Ramy czasowe: 48 tygodni
Częstość występowania i nasilenie spontanicznie zgłaszanych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) związanych z TPN-101 w porównaniu z placebo podawanych przez okres do 48 tygodni pacjentom z C9ORF72 ALS/FTD
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić farmakokinetykę TPN-101 mierzoną na podstawie stężeń TPN-101 w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Ocena wpływu farmakodynamicznego TPN-101 na neurodegenerację mierzoną zmianami poziomu CSF i światła neurofilamentów we krwi (NfL)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Ocenić efekt kliniczny TPN-101 mierzony zmianami w punktacji w poprawionej Skali Oceny Czynnościowej Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 48 tygodni
ALSFRS-R mierzy mowę, wydzielanie śliny, połykanie, pismo odręczne, krojenie jedzenia i obchodzenie się z naczyniami (z gastrostomią lub bez), ubieranie i higienę, obracanie się w łóżku i poprawianie pościeli, chodzenie, wspinanie się, schody i oddychanie. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki wskazują, że zachowana jest większa liczba funkcji.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TPN-101-C9-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na TPN-101, 400 mg/dzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj