Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2a-studie af TPN-101 hos patienter med C9ORF72 ALS/FTD

2. april 2026 opdateret af: Transposon Therapeutics, Inc.

Et fase 2a-studie af TPN-101 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD) associeret med hexanukleotid-gentagende ekspansion i C9orf72-genet (C9ORF72 ALS/FTD)

Dette er et fase 2a-studie for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TPN-101 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og/eller frontotemporal demens (FTD) associeret med hexanukleotid gentagen ekspansion i C9orf72-genet (C9ORF72 ALS/FTD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2a multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret parallelgruppe, 2-armsstudie med en langvarig, åben behandlingsfase hos patienter med C9ORF72 ALS og/eller FTD. Denne undersøgelse omfatter en 6-ugers screeningsperiode, en 24-ugers dobbeltblind behandlingsperiode, en 24-ugers åben behandlingsperiode og et opfølgningsbesøg 4 uger efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgien, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumentation af en klinisk genetisk test, der viser en hexanucleotid repeat expansion (HRE) i C9orf72 genet
  • Har en pålidelig behandler/informant til at ledsage patienten til alle studiebesøg

For patienter med ALS (med eller uden FTD):

  • Diagnose af ALS (sandsynlig, mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller sikker) i henhold til World Federation of Neurology reviderede E1 Escorial-kriterier
  • Begyndelse af svaghed inden for 3 år før screening
  • Langsom vitalkapacitet (SVC) ≥ 60 % af forventet normal justeret for køn, alder og højde (fra siddende stilling)
  • I stand til at udføre reproducerbare lungefunktionstests.
  • ALS funktionel vurdering skala-revideret (ALSFRS-R) ≥ 30 og score på 3 eller 4 på emne #3 (synkning) ved screening

For patienter med FTD:

  • Et gradvist, progressivt fald i adfærd, sprog eller motorisk funktion i overensstemmelse med mild kognitiv svækkelse, mild adfærdssvækkelse, mild kognitiv/adfærdsmæssig svækkelse, adfærdsvariant FTD, primær progressiv afasi eller amnestisk syndrom
  • CDR Demens Staging Instrument plus National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) global score på 0,5-2,0 ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af andre væsentlige neurologiske eller psykiatriske lidelser
  • Anamnese med klinisk signifikant hjerneabnormitet
  • Klinisk signifikant medicinsk sygdom
  • Trakeostomi eller diafragmatisk pacing
  • Autoimmun sygdom, der kræver behandling eller behandling (hvilende reumatoid arthritis, psoriasis eller kontrolleret type 1-diabetes er acceptable)
  • Anamnese med human immundefektvirus (HIV) eller hepatitis B-infektion eller enhver aktiv infektion under screening, medmindre patienten vil have været symptomfri i mindst 30 dage før randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo én gang dagligt i 24 uger (dobbeltblind behandling) efterfulgt af 400 mg/dag TPN-101 i 24 uger (åben behandling).
Eksperimentel: TPN-101, 400 mg/dag
Medicin: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag af forsøgslægemidlet TPN-101 én gang dagligt i 24 uger (dobbeltblind behandling) efterfulgt af 400 mg/dag TPN-101 i 24 uger (åben behandling).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TPN-101 hos patienter med C9ORF72 amyotrofisk lateral sklerose (ALS)/frontotemporal demens (FTD)
Tidsramme: 48 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af spontant rapporterede behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) forbundet med TPN-101 v. placebo administreret i op til 48 uger hos patienter med C9ORF72 ALS/FTD
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder farmakokinetikken af ​​TPN-101 målt ved koncentrationer af TPN-101 i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 48 uger
48 uger
Vurder den farmakodynamiske effekt af TPN-101 på neurodegeneration målt ved ændringer i niveauerne af CSF og blod neurofilament lys (NfL)
Tidsramme: 48 uger
48 uger
Vurder den kliniske effekt af TPN-101 som målt ved ændringer i score på Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: 48 uger
ALSFRS-R måler tale, salivation, synke, håndskrift, skære mad og håndtering af redskaber (med eller uden gastrostomi), påklædning og hygiejne, vende sig i sengen og justere sengetøj, gå, klatre, trapper og trække vejret. Scorer varierer fra 0 til 40, med højere score, der indikerer, at mere funktion bevares.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

6. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TPN-101-C9-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med TPN-101, 400 mg/dag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner