Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2a-studie av TPN-101 hos patienter med C9ORF72 ALS/FTD

2 april 2026 uppdaterad av: Transposon Therapeutics, Inc.

En fas 2a-studie av TPN-101 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) och/eller frontotemporal demens (FTD) associerad med upprepad hexanukleotidexpansion i C9orf72-genen (C9ORF72 ALS/FTD)

Detta är en fas 2a-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av TPN-101 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) och/eller frontotemporal demens (FTD) associerad med upprepad hexanukleotidexpansion i C9orf72-genen (C9ORF72 ALS/FTD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2a multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad parallellgruppsstudie med två armar med en långvarig, öppen behandlingsfas hos patienter med C9ORF72 ALS och/eller FTD. Denna studie inkluderar en 6-veckors screeningperiod, en 24-veckors dubbelblind behandlingsperiod, en 24-veckors öppen behandlingsperiod och ett uppföljningsbesök 4 veckor efter behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgien, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumentation av ett kliniskt genetiskt test som visar en hexanukleotidupprepningsexpansion (HRE) i C9orf72-genen
  • Har en pålitlig vårdgivare/informatör som följer med patienten vid alla studiebesök

För patienter med ALS (med eller utan FTD):

  • Diagnos av ALS (sannolik, möjlig, laboratoriestödd sannolik eller säker) enligt World Federation of Neurology reviderade E1 Escorial-kriterier
  • Debut av svaghet inom 3 år före screening
  • Långsam vitalkapacitet (SVC) ≥ 60 % av förväntad normal justerad för kön, ålder och längd (från sittande position)
  • Kunna utföra reproducerbara lungfunktionstester.
  • ALS funktionell värdering Skala-reviderad (ALSFRS-R) ≥ 30 och poäng på 3 eller 4 på objekt #3 (sväljning) vid screening

För patienter med FTD:

  • En gradvis, progressiv nedgång i beteende, språk eller motorisk funktion som överensstämmer med mild kognitiv funktionsnedsättning, mild beteendestörning, mild kognitiv/beteendenedsättning, beteendevariant FTD, primär progressiv afasi eller amnestiskt syndrom
  • CDR Demens Staging Instrument plus National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) globalt resultat på 0,5-2,0 vid screening

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av andra betydande neurologiska eller psykiatriska störningar
  • Historik av kliniskt signifikant hjärnavvikelse
  • Kliniskt signifikant medicinsk sjukdom
  • Trakeostomi eller diafragmatisk pacing
  • Autoimmun sjukdom som kräver behandling eller behandling (vilande reumatoid artrit, psoriasis eller kontrollerad typ 1-diabetes är acceptabla)
  • Historik med humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit B-infektion, eller någon aktiv infektion under screening, såvida inte patienten kommer att ha varit symptomfri i minst 30 dagar före randomisering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo en gång dagligen i 24 veckor (dubbelblind behandling) följt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 veckor (öppen behandling).
Experimentell: TPN-101, 400 mg/dag
Läkemedel: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag av studieläkemedlet TPN-101 en gång dagligen i 24 veckor (dubbelblind behandling) följt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 veckor (öppen behandling).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm säkerheten och tolerabiliteten av TPN-101 hos patienter med C9ORF72 amyotrofisk lateralskleros (ALS)/frontotemporal demens (FTD)
Tidsram: 48 veckor
Incidens och svårighetsgrad av spontant rapporterade behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) associerade med TPN-101 v. placebo administrerat i upp till 48 veckor hos patienter med C9ORF72 ALS/FTD
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm farmakokinetiken för TPN-101 mätt med koncentrationer av TPN-101 i plasma och cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Bedöm den farmakodynamiska effekten av TPN-101 på neurodegeneration mätt genom förändringar i nivåerna av CSF och blodets neurofilamentljus (NfL)
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Bedöm den kliniska effekten av TPN-101 mätt med förändringar i poäng på Amyotrofisk lateralskleros funktionell värderingsskala-reviderad (ALSFRS-R)
Tidsram: 48 veckor
ALSFRS-R mäter tal, salivutsöndring, svälja, handstil, skära mat och hantera redskap (med eller utan gastrostomi), påklädning och hygien, vända sig i sängen och justera sängkläder, gå, klättra, trappor och andas. Poäng varierar från 0 till 40, med högre poäng som indikerar att fler funktioner behålls.
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

17 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2021

Första postat (Faktisk)

6 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TPN-101-C9-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera