Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 2a su TPN-101 in pazienti con SLA/FTD C9ORF72

2 aprile 2026 aggiornato da: Transposon Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2a su TPN-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e/o demenza frontotemporale (FTD) associata all'espansione ripetuta dell'esanucleotide nel gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Questo è uno studio di fase 2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità di TPN-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e/o demenza frontotemporale (FTD) associata all'espansione ripetuta dell'esanucleotide nel gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di Fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, a 2 bracci con una fase di trattamento a lungo termine in aperto in pazienti con SLA C9ORF72 e/o FTD. Questo studio include un periodo di screening di 6 settimane, un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane, un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane e una visita di follow-up 4 settimane dopo il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgio, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spagna, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Documentazione di un test genetico clinico che dimostra un'espansione ripetuta dell'esanucleotide (HRE) nel gene C9orf72
  • Ha un caregiver/informatore affidabile che accompagni il paziente a tutte le visite dello studio

Per i pazienti con SLA (con o senza FTD):

  • Diagnosi di SLA (probabile, possibile, probabile o certa supportata dal laboratorio) secondo i criteri Escorial rivisti della World Federation of Neurology E1
  • Insorgenza di debolezza entro 3 anni prima dello screening
  • Capacità vitale lenta (SVC) ≥ 60% del normale previsto aggiustato per sesso, età e altezza (dalla posizione seduta)
  • In grado di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 e punteggio di 3 o 4 sull'item n. 3 (deglutizione) allo screening

Per i pazienti con FTD:

  • Un declino graduale e progressivo del comportamento, del linguaggio o della funzione motoria coerente con lieve compromissione cognitiva, lieve compromissione comportamentale, lieve compromissione cognitiva/comportamentale, FTD variante comportamentale, afasia primaria progressiva o sindrome amnesica
  • CDR Dementia Staging Instrument più National Alzheimer's Coordinating Center Behaviour and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) punteggio globale di 0,5-2,0 allo screening

Criteri di esclusione:

  • Presenza di altri disturbi neurologici o psichiatrici significativi
  • Storia di anomalie cerebrali clinicamente significative
  • Malattia medica clinicamente significativa
  • Tracheostomia o stimolazione diaframmatica
  • Malattia autoimmune che richiede trattamento o gestione (sono accettabili artrite reumatoide quiescente, psoriasi o diabete di tipo 1 controllato)
  • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o da epatite B, o qualsiasi infezione attiva durante lo screening, a meno che il paziente non sia stato privo di sintomi per almeno 30 giorni prima della randomizzazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/die di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).
Sperimentale: TPN-101, 400 mg/giorno
Droga: TPN-101, 400 mg/giorno
400 mg/giorno del farmaco sperimentale in studio TPN-101 una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/giorno di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di TPN-101 nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica C9ORF72 (SLA)/demenza frontotemporale (FTD)
Lasso di tempo: 48 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) segnalati spontaneamente associati a TPN-101 vs. placebo somministrato fino a 48 settimane in pazienti con SLA/FTD C9ORF72
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacocinetica di TPN-101 misurata dalle concentrazioni di TPN-101 nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Valutare l'effetto farmacodinamico di TPN-101 sulla neurodegenerazione misurato dai cambiamenti nei livelli di CSF e luce del neurofilamento del sangue (NfL)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Valutare l'effetto clinico di TPN-101 misurato dai cambiamenti nel punteggio sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 48 settimane
L'ALSFRS-R misura la parola, la salivazione, la deglutizione, la scrittura a mano, il taglio del cibo e la manipolazione degli utensili (con o senza gastrostomia), il vestirsi e l'igiene, il girarsi nel letto e aggiustare le coperte, il camminare, salire, le scale e la respirazione. I punteggi vanno da 0 a 40, con punteggi più alti che indicano che viene mantenuta più funzione.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TPN-101-C9-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Prove cliniche su TPN-101, 400 mg/giorno

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mexico

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi