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C9ORF72 ALS/FTD 환자에서 TPN-101의 2a상 연구

2026년 4월 2일 업데이트: Transposon Therapeutics, Inc.

C9orf72 유전자(C9ORF72 ALS/FTD)의 헥사뉴클레오티드 반복 확장과 관련된 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및/또는 전측두엽 치매(FTD) 환자를 대상으로 한 TPN-101의 2a상 연구

이것은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및/또는 C9orf72 유전자(C9ORF72 ALS/FTD)의 헥사뉴클레오타이드 반복 확장과 관련된 전측두엽 치매(FTD) 환자를 대상으로 TPN-101의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 2a상 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 C9ORF72 ALS 및/또는 FTD 환자를 대상으로 장기간 공개 라벨 치료 단계를 진행하는 2a상 다중 센터, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 병렬 그룹, 2군 연구입니다. 이 연구는 6주 스크리닝 기간, 24주 이중 맹검 치료 기간, 24주 공개 라벨 치료 기간 및 치료 4주 후 추적 방문을 포함합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

42

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • 벨기에
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, 벨기에, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, 스페인, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, 스페인, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, 프랑스, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • C9orf72 유전자에서 헥사뉴클레오티드 반복 확장(HRE)을 입증하는 임상 유전자 검사 문서
  • 모든 연구 방문에 환자를 동반할 신뢰할 수 있는 간병인/정보 제공자가 있습니다.

ALS(FTD 유무에 관계없이) 환자의 경우:

  • World Federation of Neurology 개정 E1 Escorial 기준에 따른 ALS 진단
  • 스크리닝 전 3년 이내에 쇠약의 시작
  • 느린 폐활량(SVC) ≥ 성별, 연령 및 키(앉은 자세에서)에 대해 조정된 예상 정상의 60%
  • 재현 가능한 폐 기능 검사를 수행할 수 있습니다.
  • ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) ≥ 30 및 스크리닝 시 항목 #3(삼키기)에서 3 또는 4점

FTD 환자의 경우:

  • 경미한 인지 장애, 경미한 행동 장애, 경미한 인지/행동 장애, 행동 변형 FTD, 원발성 진행성 실어증 또는 기억상실 증후군과 일치하는 행동, 언어 또는 운동 기능의 점진적이고 점진적인 감소
  • CDR 치매 병기 도구 및 National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR + NACC FTLD) 글로벌 점수 0.5-2.0 스크리닝

제외 기준:

  • 다른 중요한 신경학적 또는 정신과적 장애의 존재
  • 임상적으로 중요한 뇌 이상의 병력
  • 임상적으로 중요한 의학적 질병
  • 기관절개술 또는 횡격막 페이싱
  • 치료 또는 관리가 필요한 자가면역 질환(무증상 류마티스 관절염, 건선 또는 조절된 제1형 당뇨병은 허용됨)
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 B형 간염 감염의 병력 또는 스크리닝 중 활동성 감염(환자가 무작위 배정 전 최소 30일 동안 증상이 없는 경우 제외)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
24주 동안 1일 1회 위약(이중 맹검 치료)에 이어 24주 동안 400mg/일 TPN-101(개방 라벨 치료).
실험적: TPN-101, 400mg/일
의약품: TPN-101, 400mg/일
연구 약물 TPN-101 400mg/일 24주 동안 1일 1회(이중 맹검 치료) 이후 24주 동안 TPN-101 400mg/일(개방 라벨 치료).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
C9ORF72 근위축성 측삭 경화증(ALS)/전두 측두엽 치매(FTD) 환자에서 TPN-101의 안전성 및 내약성 평가
기간: 48주
C9ORF72 ALS/FTD 환자에서 최대 48주 동안 TPN-101 대 위약 투여와 ​​관련하여 자발적으로 보고된 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도
48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 및 뇌척수액(CSF) 내 TPN-101의 농도로 측정한 TPN-101의 약동학 평가
기간: 48주
48주
CSF 및 혈액 신경필라멘트 광(NfL) 수준의 변화로 측정되는 신경변성에 대한 TPN-101의 약력학적 효과를 평가합니다.
기간: 48주
48주
개정된 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 점수 변화로 측정한 TPN-101의 임상 효과 평가
기간: 48주
ALSFRS-R은 말하기, 침 분비, 삼키기, 손글씨, 음식 자르기 및 도구 취급(위루술 유무에 관계없이), 옷 입기 및 위생, 잠자리에 들기 및 침대 옷 정리, 걷기, 오르기, 계단 및 호흡을 측정합니다. 점수 범위는 0에서 40까지이며 점수가 높을수록 더 많은 기능이 유지됨을 나타냅니다.
48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Transposon Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2023년 8월 17일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 29일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TPN-101-C9-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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